《European Journal of Surgical Oncology》：A novel risk score after neoadjuvant imatinib predicts relapse-free survival in patients with gastrointestinal stromal tumours (GIST)
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胃肠道间质瘤（GIST）患者接受术前伊马替尼治疗后，肿瘤大小（≥9.8cm）、缩小比例（≤41%）及残留有丝分裂数（≥2）是影响无进展生存期的独立预测因素，据此建立的风险评分系统可有效分层患者风险，术后伊马替尼延长生存未达统计学差异。
Javier Pozas|Daniel Lindsay|Alanna Wall|Leonidas Mavroeidis|Khin Thway|Myles Smith|Andrew Hayes|Jens Strohaeker|Charlotte Benson|Christina Messiou|Paul Huang|Robin L. Jones|Andrea Napolitano
英国伦敦皇家马斯登NHS基金会信托医学肿瘤科
摘要
引言
手术仍然是局部胃肠道间质瘤（GIST）治疗的基石。新辅助伊马替尼治疗有助于手术的顺利进行，并能够实时监测肿瘤对治疗的反应。目前尚无预测工具来指导治疗的持续时间。本研究评估了临床和病理变量对新辅助伊马替尼治疗后无复发生存期（RFS）的影响。
材料与方法
这是一项针对90名接受新辅助伊马替尼治疗后进行根治性手术的GIST患者的单中心回顾性研究。通过单变量和多变量Cox回归分析来确定临床病理变量与RFS之间的关联。使用分界点来识别具有显著不同结果的数值。组间差异通过分层对数秩检验进行评估。
结果
单变量Cox回归分析显示，初始肿瘤大小（ITS）（HR 1.11，p = 0.002）、最大肿瘤缩小程度（MTS）（HR 11.7，p = 0.023）和残留有丝分裂计数（RMC）（HR 1.09，p << 0.001）与RFS显著相关。这些结果在多变量模型中也得到了验证（ITS，p = 0.001；MTS，p = 0.003；RMC，p << 0.001）。ITS、MTS和RMC的分界点分别为9.8厘米、肿瘤缩小41%以及残留2个有丝分裂。肿瘤较大（≥9.8厘米）、肿瘤缩小程度≤41%且残留2个有丝分裂的患者RFS较短。结合这三个变量的评分可以准确将患者分为两个风险类别（p <<< 0.001）：低风险（0个或1个风险因素）和高风险（2个或3个风险因素）。术后继续使用伊马替尼对低风险（HR 1.2，p = 0.83）或高风险（HR 1.6，p = 0.35）患者的生存结果均无影响。
讨论
在本研究中，ITS、MTS和RMC与接受新辅助伊马替尼治疗的局部GIST患者的较短RFS相关。如果这些发现得到验证，将有助于设计前瞻性研究，以调整或加强辅助治疗的方案。
部分内容摘录
引言
胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠道（GI）中最常见的间叶肿瘤，占所有GI恶性肿瘤的1-3%。它们起源于Cajal细胞的间质，最常见于胃（60-70%）和小肠（20-30%），但也可能发生在食管、结肠、直肠，或罕见情况下出现在腹膜和肠系膜等胃肠道外部位。
GIST的发病机制主要由KIT（85%）或PDGFRA基因突变驱动。
材料与方法
这是一项单中心回顾性研究。符合条件的患者来自我们的机构数据库。纳入标准包括：组织学确诊的GIST；基线影像学检查显示无转移；2001年至2022年间接受新辅助伊马替尼治疗；有完整的临床和放射学随访记录。数据截止时间为2024年10月。该研究已获得当地伦理委员会的批准（SE1453）。
基线特征
共纳入90名符合纳入标准的GIST患者。中位随访时间为5.3年（95% CI 4.5–8.3年），所有开始新辅助伊马替尼治疗的患者随后均接受了根治性手术。我们队列的基线特征（包括原发肿瘤部位和突变分析）见表1。值得注意的是，肿瘤大小范围为2.1厘米至23.0厘米（中位数=10.0厘米）。
对新辅助伊马替尼的反应和无复发生存期
在90名患者中，53名（58.9%）对伊马替尼有反应，36名（40.0%）无反应，1名（1.1%）出现复发。
讨论
本研究结果表明，ITS、MTS和RMC与接受新辅助伊马替尼治疗的局部GIST患者的较短RFS显著相关。此外，结合这三个变量的临床病理风险评分可以有效将患者分为不同的风险类别。
新辅助伊马替尼已被广泛用于促进局部晚期GIST的手术切除，但长期预后的预测因素仍大多未知。
作者贡献声明
Javier Pozas：撰写 – 审稿与编辑、撰写 – 原稿、资源准备、方法学设计、数据分析、数据整理。
Daniel Lindsay：撰写 – 审稿与编辑、撰写 – 原稿、资源准备。
Alanna Wall：撰写 – 审稿与编辑、撰写 – 原稿、数据整理。
Leonidas Mavroeidis：撰写 – 审稿与编辑、撰写 – 原稿、数据整理。
Khin Thway：撰写 – 审稿与编辑、指导。
Myles Smith：撰写 – 审稿与编辑、指导。
利益冲突声明
R.L.J.声明从MSD和GSK获得资助/研究支持，并从Adaptimmune、Athenex、Astenex、Bayer、Boehringer Ingelheim、Blueprint、Clinigen、Eisai、Epizyme、Daichii、Deciphera、Immunedesign、Immunicum、Karma Oncology、Lilly、Merck、Mundipharma、Pharmamar、Springworks、SynOx、Tracon、UptoDate获得咨询费用。其余作者均声明无利益冲突。
资金来源
本研究未获得任何公共部门、商业机构或非营利组织的特定资助。
利益冲突声明
? 作者声明以下可能被视为潜在利益冲突的财务利益/个人关系：R.L.J.从MSD和GSK获得资助/研究支持，并从Adaptimmune、Athenex、Astenex、Bayer、Boehringer Ingelheim、Blueprint、Clinigen、Eisai、Epizyme、Daichii、Deciphera、Immunedesign、Immunicum、Karma Oncology、Lilly、Merck、Mundipharma、Pharmamar、Springworks、SynOx、Tracon、UptoDate获得咨询费用。其余作者均声明无利益冲突。
