基于纵向模型的MCP-Mod方法论的无效性分析

《Statistics in Medicine》：Futility Analyses for the MCP-Mod Methodology Based on Longitudinal Models

无效率分析在MCP-Mod方法中的应用及纵向模型优势研究，推导了预测和条件功效计算公式，通过模拟验证了纵向模型在中期决策中的优越性，特别是在高招募速度和强时序相关情况下，并以哮喘剂量寻找真实数据为例说明方法有效性。

　　

摘要

本文讨论了MCP-Mod方法的无效性分析。文中推导出了用于计算MCP-Mod预测功效和条件功效的公式，这些公式也适用于使用纵向模型的情况，从而可以利用患者在研究过程中的不完整数据。通过一项模拟研究来评估所提出的决策规则的重复抽样特性，并比较在研究过程中使用纵向模型与仅使用完成者数据的模型的决策效果。研究结果表明，所提出的方法表现良好，尤其是当招募速度较快且数据随时间的相关性较大时，纵向分析的效果优于仅使用完成者数据的分析。文中还使用了一项针对严重未控制哮喘的剂量探索研究的真实数据来说明所提出的方法。

利益冲突

作者声明没有利益冲突。