Efgartigimod在重症肌无力急性加重及腹膜后肿块围术期治疗中的创新应用：一例合并Castleman病的病例分析

本刊推荐：针对重症肌无力（MG）急性加重及合并Castleman病患者的围术期管理难题，研究人员开展了一项关于Efgartigimod（EFG）治疗的病例研究。结果显示，EFG能快速缓解肌无力症状（MG-ADL评分从8降至0，QMG评分从20降至6），显著改善肺功能，并确保围术期病情稳定。该研究为MG急性加重和手术应激状态下的快速免疫调节提供了新策略，凸显了FcRn拮抗剂在IgG介导疾病中的广阔应用前景。

　　

在神经免疫疾病领域，重症肌无力（Myasthenia Gravis, MG）作为一种由抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体介导的自身免疫性疾病，长期以来困扰着患者和临床医生。其典型表现为波动性肌肉无力，约15%-20%的患者可能进展为危及生命的肌无力危象（Myasthenic Crisis, MC），死亡率显著增高。更复杂的是，手术（包括胸腺切除术）常成为MG急性加重的诱因，而围术期的管理尤其棘手——传统方案如静脉注射免疫球蛋白（IVIG）和血浆置换（PE）虽有效，却受限于血浆供应、成本及血栓等并发症风险。近年来，一种新型FcRn（新生儿Fc受体）拮抗剂Efgartigimod的出现，为MG治疗带来了曙光。它通过阻断IgG回收通路，加速病原性抗体降解，起效迅速且安全性良好，已被批准用于AChR抗体阳性的全身型MG（gMG）治疗。然而，其在急性加重及围术期的应用价值，尤其在合并其他免疫性疾病（如Castleman病）的复杂病例中，仍需更多实证支持。

在这一背景下，Yan等人在《BMC Neurology》报道了一例罕见病例：一名23岁女性患者，既往有gMG病史，因发现腹膜后肿块需紧急手术，同时出现MG急性加重（MGFA IVb级）。研究人员通过实施Efgartigimod联合糖皮质激素的治疗方案，评估了其在急性期和围术期的疗效与安全性。研究采用临床评分（MG-ADL、QMG）、肺功能测试及影像学检查等方法，追踪患者从症状缓解到手术完成的全程表现。

主要技术方法包括：使用腹部增强CT和MRI确认腹膜后肿块；通过血清学检测抗AChR抗体和抗titín抗体；应用MG-ADL（MG日常生活活动量表）和QMG（定量MG评分）进行临床评估；进行肺功能测试（如TLC、VC、FVC、FEV₁）；以及术后病理学检查（如免疫组化分析）以诊断Castleman病。

Results

术前评估显示患者存在严重限制性通气功能障碍（FVC%预测值53.4%）和急性加重症状（MG-ADL 8, QMG 20）。启动Efgartigimod（10 mg/kg/周）联合泼尼松（15 mg/天）和吡啶斯的明（270 mg/天）后，症状迅速改善：首次输注后第二天呼吸即好转，第四次输注后MG-ADL降至0、QMG降至6，肺功能恢复正常（FVC%预测值63.9%）。患者随后接受腹膜后肿块切除术，病理确诊为Castleman病（混合型）。围术期采用Efgartigimod的“2+2”方案（术前术后各两次输注），未发生感染、MG加重或并发症。术后持续治疗至13次输注，症状完全缓解（MG-ADL 0, QMG 0），体重增加，随访6个月无复发。

Discussion

本案例证实了Efgartigimod在MG急性加重和围术期管理中的双重价值：它不仅快速缓解症状，阻止了向肌无力危象的进展，还确保了手术期间病情的稳定，简化了围术期管理。其机制类似于血浆置换，但更安全便捷，为替代IVIG或PE提供了新选项。此外，MG与Castleman病的共存提示了潜在免疫病理关联（如IL-6通路或自身抗体交叉反应），但Efgartigimod的有效性凸显了FcRn阻断在IgG介导疾病中的广谱潜力。未来需更大样本验证其围术期应用标准，并探索其在其他免疫疾病中的价值。

结论上，Efgartigimod作为快速起效的FcRn拮抗剂，能安全高效地处理MG急性加重和手术应激，尤其适用于复杂并发症患者。这一案例为MG的个体化治疗和围术期免疫调节策略提供了重要参考，推动了FcRn靶向治疗在临床实践中的深化应用。