EUSTAR数据库揭示系统性硬化症表型异质性及精准医疗新路径

来自全球多中心的研究人员通过分析EUSTAR国际注册研究中超过27,000例系统性硬化症(SSc)患者的真实世界数据，揭示了疾病表型轨迹、器官受累预测因子及治疗差异，验证了EUSTAR活动指数等结局指标，为SSc精准诊疗指南制定和临床试验设计提供了关键证据。

　　

通过分析全球最大的系统性硬化症(systemic sclerosis, SSc)注册研究数据库——EUSTAR（欧洲硬皮病试验与研究组织）中超过27,000例患者的纵向数据，研究人员揭示了这种罕见疾病的临床异质性轨迹。该数据库每年新增逾千名患者，为理解SSc的自然史提供了独一无二的真实世界证据。

近期研究发现明确了器官受累（如肺动脉高压、间质性肺病）的关键预测因子，验证了EUSTAR活动指数(EUSTAR Activity Index)等疾病评估工具的有效性。研究还发现不同地区间存在治疗模式差异与医疗资源不均衡现象。该注册库支撑了多项创新研究方法，包括模拟临床试验(emulated clinical trials)、比较效果分析(comparative effectiveness research)以及为干预性研究提供外部对照臂(external control arms)。

这些成果直接影响了SSc国际诊疗指南的制定与临床实践规范。未来研究方向将整合数字健康工具与人工智能(AI)技术，通过扩大生物样本库与多组学数据整合，进一步推动SSc的个体化医疗(precision medicine)进程。

（注：原文未提供作者单位信息，故未包含相关表述）