《Journal of Hepatocellular Carcinoma》：Combining Transarterial Chemoembolization with Sorafenib Improves Survival in Selected Patients with Hepatocellular Carcinoma and Extrahepatic Spread: A Multicenter Real-World Study
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本研究通过多中心真实世界数据证实，对于肝功能良好（Child-Pugh A）的肝细胞癌（HCC）伴肝外转移（EHS）患者，经动脉化疗栓塞（TACE）联合索拉非尼（TACES）相较于TACE单药，可显著提高客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR），并将中位总生存期（OS）从7.0个月延长至10.4个月（HR=0.68），为这一难治人群提供了新的治疗思路。
研究背景与目的
肝细胞癌（HCC）伴肝外转移（EHS）预后极差，中位总生存期（OS）通常不足7个月。尽管指南推荐系统性治疗，但肝内肿瘤进展仍是导致患者死亡的主要原因。经动脉化疗栓塞（TACE）虽未被指南推荐用于晚期HCC，但在真实世界中常被用于控制肝内肿瘤负荷。本研究旨在通过多中心真实世界数据，比较TACE联合索拉非尼（TACES）与TACE单药治疗HCC-EHS患者的疗效。
患者与方法
这是一项回顾性、多中心研究，纳入了2013年1月至2023年12月期间来自中国16家三级医院的423例HCC-EHS患者。所有患者均为Child-Pugh A级，且ECOG评分为0-1分。其中，294例患者接受TACE单药治疗，129例患者接受TACE联合索拉非尼（TACES）治疗。研究主要终点为OS。为平衡组间基线差异，研究采用逆概率处理加权（IPTW）进行统计调整。影像学疗效评估采用mRECIST标准。
研究结果
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肿瘤缓解率：经过IPTW调整后，TACES组在肿瘤缓解方面表现出显著优势。客观缓解率（ORR）为33.3%，显著高于TACE单药组的16.4%（p = 0.004）；疾病控制率（DCR）为63.2%，也显著高于TACE单药组的46.3%（p = 0.008）。
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生存获益：经过IPTW调整后，TACES组的中位OS为10.4个月，显著优于TACE单药组的7.0个月（HR = 0.68; 95% CI: 0.52–0.88; p = 0.004）。在3个月和6个月的地标分析中，这一生存优势依然存在。
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亚组分析：亚组分析显示，联合治疗的绝对获益在肝内肿瘤负荷高且肝功能保留良好的患者中最为显著。
结论
这项真实世界研究表明，对于经过严格筛选的HCC-EHS患者，TACE联合索拉非尼的治疗方案在肿瘤控制和生存获益方面均显著优于TACE单药治疗。这一发现挑战了现有的治疗范式，提示对于肝内肿瘤负荷为主的EHS患者，积极控制肝内病灶联合系统性治疗的综合策略可能带来更好的临床结局。
