需要在肾脏护理研究方面进行大胆投资，以实现预防和治愈目标

《Kidney News Online》：Bold Investment Needed in Kidney Care Research to Deliver Prevention and Cures

美国成立跨领域委员会，制定十年行动计划，聚焦预防、精准医疗和器官移植，呼吁增加研究资金投入。

　　

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大约七分之一的美国人患有肾脏疾病，但大多数人却完全不知道这种“沉默的杀手”。然而，根据《转变肾脏健康研究》报告（1），美国每年在肾脏疾病预防、治疗和治愈方面的研究投资仅为每位患者19美元，远低于癌症或阿尔茨海默病等疾病的每年数百美元的投入。

为了缩小这一差距并推动该领域的进一步创新，ASN与美国肾脏病患者协会、美国肾脏基金会、美国儿科肾脏病学会和国家肾脏基金会合作，于2024年9月成立了“转变肾脏健康研究”（TKHR）小组。该小组由患者、临床医生、研究人员和政策专家组成，并征求了联邦研究机构、治疗设备和器械开发商以及肾脏疾病相关利益方的意见。他们共同制定了一个全面的肾脏研究路线图，并于2025年10月发布。

“TKHR小组和报告汇集了肾脏疾病倡导领域的众多利益相关者，希望借助这份报告推动变革，并在肾脏健康研究方面进行重大投资，”TKHR小组主席、ASN主席Samir M. Parikh博士（医学博士，FASN）表示，他是德克萨斯大学西南医学中心内科教授兼肾脏病科主任。

“TKHR小组设想了一个未来：由于预防措施的进步，大多数患者永远不会发展成进行性肾脏疾病。对于那些确实患上进行性疾病的患者，这份报告提出了大胆的研究重点，这些研究将带来突破性的治愈方法。最后，对于那些仍然无法治愈的患者，我们设想通过移植手术让他们摆脱目前沉重的免疫抑制药物的负担。”

报告的执行摘要中提到：“TKHR小组设想了一个未来：由于预防措施的进步，大多数患者永远不会发展成进行性肾脏疾病。对于那些确实患上进行性疾病的患者，这份报告提出了大胆的研究重点，这些研究将带来突破性的治愈方法。最后，对于那些仍然无法治愈的患者，我们设想通过移植手术让他们摆脱目前沉重的免疫抑制药物的负担。”

肾脏疾病的“登月计划”

近年来，肾脏护理领域取得了重大进展，包括新批准的用于治疗肾脏疾病和防止疾病进展的疗法，以及进入临床试验的异种移植技术。然而，仍迫切需要进一步创新，以阻止疾病进展、开发治疗方法并改善肾脏疾病患者的生活质量。

对于那些从事肾脏护理工作或身边有肾脏疾病患者的人来说，就像Parikh一样（他不仅是一名肾脏病专家，还有多名家庭成员患有肾脏疾病），看着患者逐渐恶化，看到疾病对他们的身心造成影响是非常痛苦的。“如果你是患者或患者的护理者，你会明白第一次去看肾脏病医生时，真正希望听到的就是希望，”Parikh说。“希望体现在新的疗法和治愈方法上，比如移植手术。我们需要更多的希望。”

TKHR小组成员Leonardo Riella博士（医学博士，哲学博士，FASN），担任波士顿麻省总医院肾脏移植项目的Harold和Ellen Danser捐赠教授和医学主任，他在异种移植临床试验工作中亲身体验到了这种紧迫感。“令人印象深刻的是患者的热情反应；我们的团队收到了数百条来自透析患者的志愿参与信息，”他解释道。“患者明确表示他们需要的不仅仅是透析。现在投资将使我们能够在此基础上取得早期成果，解决未解的问题，并为那些需要等待多年或因透析而死亡的患者提供可靠的移植选择。”

作为患者倡导者参与TKHR小组的活体捐赠者Anne Rohall博士指出，肾脏疾病目前还没有根治方法。她说，虽然其他领域取得了诸如改进的心脏起搏器、连续血糖监测仪和胰岛素泵以及治愈性癌症疗法等突破性进展，但肾脏疾病患者仍然只能依赖负担沉重的治疗方法。

“患者和他们的家人、父母以及护理者面临着巨大的不确定性和对生死问题的恐惧，”Rohall说。“创新没有跟上患者的需求。”

政策制定者也认识到了迫切行动的必要性。2019年，唐纳德·J·特朗普总统发布了《推进美国肾脏健康》行政命令，旨在增加移植机会和提供更加以患者为中心的肾脏护理（2）。近年来，已经颁布了几项旨在加强移植系统的立法，包括2023年的《保护美国器官采购和移植网络法案》（3）。

然而，有限的肾脏研究基础设施和资金阻碍了这些努力。TKHR报告旨在通过大胆的投资和全面的研发计划，克服创新障碍，为患者带来更多希望和更好的护理选择。该计划借鉴了类似“癌症登月计划”的成功经验，后者通过1971年理查德·M·尼克松总统签署的《国家癌症法案》为癌症研究提供了16亿美元的投资（4）。该项目及其后续的癌症研究投资带来了癌症护理的进步，包括靶向癌症疗法，极大地改善了患者的生存率和生活质量。

“我们知道这个模式是有效的，”Parikh说。“如果你能在研究上做出大胆投资，就会看到回报。”根据TKHR报告，美国每年在肾脏疾病护理上的支出为1500亿美元，其中500亿美元用于肾衰竭患者的透析和移植。报告指出，如果每年投资18亿美元，持续10年，可能会找到治愈肾脏疾病的方法，其成本仅需相当于两周的医疗保险透析费用。

终结肾衰竭

小组近一年的努力成果是一份全面的肾脏研究路线图。它包括以下建议：利用先进工具和技术进行肾脏疾病筛查和诊断，推广早期预防护理，扩大移植患者的可及性并改善治疗效果，提高患者的生活质量，以及建立实现报告目标所需的肾脏研究人才和基础设施。

“《转变肾脏健康研究》报告是重塑我们对肾脏疾病理解、研究和治疗方式的重要一步，”小组成员Benjamin Humphreys博士（医学博士，哲学博士，FASN）表示，他是密苏里州圣路易斯华盛顿大学John T. Milliken医学院肾脏病学系主任。“通过优先考虑合作研究、数据驱动的个性化医疗和以患者为中心的创新，该报告为可能显著改善数百万慢性肾脏疾病患者的生活质量奠定了基础。”

Parikh指出，报告涵盖了患者诊疗过程中的每个环节，并强调了肾脏病医生需要积极主动，将护理重点放在疾病早期阶段——从高风险人群的预防开始，改进筛查和诊断方法，以及使用保护肾脏功能的疗法。Rohall强调了报告对精准医疗的重视，特别是针对治疗选择有限的儿童肾脏疾病患者的基因和细胞疗法。“这将使我们从管理疾病转向真正治愈疾病，”她说。

报告还提到了克服临床医生和研究人员短缺问题的必要性，这也是Rohall和Parikh都强调的重点。Rohall指出，整个肾脏护理团队，尤其是儿科肾脏病学领域，严重缺乏临床医生。Parikh还强调了跨学科研究合作、更多研究联盟、可持续的职业发展路径以及更好地利用技术和生物医学工程来推动肾脏研究的必要性。“我们必须吸引更多不同背景的人加入肾脏研究领域，”他说。“我们还需要在学科边界上进行更多的合作。”

报告还提出了改进现有疗法的需求，包括通过开发异种移植和供体器官保存技术来增加可移植器官的供应；提高接受肾脏移植患者的生活质量；以及实施必要的政策创新以提供更好的护理。

“我们希望看到的最大影响是摆脱透析作为肾衰竭的默认长期治疗方法，”Riella说。“肾脏替代疗法应优先考虑移植手术，而透析应该成为例外情况。每个肾衰竭患者都应该及时获得移植机会，真正恢复健康、独立和尊严。TKHR的建议为实现这一目标提供了路线图。”