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本专刊聚焦基因组编辑技术的脱靶效应评估(PS-1)、转基因生物安全控制策略(PS-2)及动物生物技术全球监管趋势(PS-3)，同时展示人工智能在蛋白质建模(PS-4)、组织培养自动化(PS-5)及单细胞组学精准医疗(PS-6)等领域的突破性应用。研究人员通过全基因组测序(WGS)、CRISPR/Cas9基因编辑等技术，为解决作物育种安全性、生物技术监管框架优化等关键问题提供了新范式。
随着基因组编辑技术的飞速发展，CRISPR-Cas系统已成为作物育种和医学研究的重要工具。然而，这些高效核酸酶（如Cas9和Cas12a）以及碱基编辑器（CBEs/ABEs）在应用过程中可能产生脱靶效应，这成为制约技术安全性的关键瓶颈。同时，转基因生物的环境风险、动物生物技术的监管滞后、组织培养中的自动化瓶颈等问题，共同构成了当前生命科学领域面临的复杂挑战。
为系统应对这些挑战，In Vitro Cellular & Developmental Biology- Animal期刊汇集了2025年体外生物学会议的十大前沿研究报告。这些研究从技术优化、监管创新和跨学科融合等角度，为生命科学领域提供了突破性解决方案。
关键技术方法包括：全基因组测序(WGS)评估脱靶效应（PS-1）；双位点特异性重组系统（Cre/loxP和phiC31/att）构建转基因安全控制体系（PS-2）；单细胞RNA测序(scRNA-seq)结合高斯混合变分自编码器的生成式AI框架（PS-6）；聚乙二醇(PEG)微图案化技术构建心脏类器官库（PS-7）；国际空间站(ISS)微重力环境下神经类器官长期培养系统（PS-9）。
PS-1：基因组编辑技术的脱靶效应评估
齐一平团队通过全基因组测序(WGS)系统评估了CRISPR-Cas工具在单子叶和双子叶植物中的脱靶效应。研究发现不同核酸酶（Cas9/Cas12a）和碱基编辑器（CBEs/ABEs）具有独特的脱靶特征，为平衡基因编辑的精准性与效率提供了重要数据支撑。
PS-2：转基因生物安全控制新策略
罗红课题组开发了整合位点特异性重组与完全不育诱导的双重安全系统。通过设计两种转基因品系杂交，实现了必需基因（如OsSIZ1）的激活与非必需外源DNA（如Cre/hyg/Cas9）的自切除，为多年生作物的生物安全控制提供了创新解决方案。
PS-3：动物生物技术全球监管趋势
阿尔森·范埃南纳姆分析了基因编辑动物在不同国家的监管现状。研究指出阿根廷首创的"非转基因"判定标准已被日本（河豚/比目鱼）、巴西（PRRS抗病毒猪）等国采纳，预示着风险导向型监管框架将成为推动产业发展的关键。
PS-6：精准医疗中的可解释AI突破
贝基拉诺夫团队开发了ProtoCell4P可解释深度学习框架，能从单细胞RNA测序(scRNA-seq)数据中识别驱动疾病预测的关键细胞亚群。同时提出的bulk2sc生成式模型，通过高斯混合变分自编码器实现了批量RNA测序向单细胞分辨率数据的转化，显著降低了精准医疗研究成本。
PS-7：心脏类器官功能优化新范式
马震团队通过机器学习（ML）分析230种几何设计的心脏类器官，发现特定拓扑结构可显著增强收缩功能和钙瞬变动力学。该研究建立了类器官几何参数与生理功能的定量映射关系，为组织工程提供了AI驱动的优化范式。
PS-8：低剂量辐射生物标志物创新
卡梅尔·莫瑟西尔提出基于非靶向效应（基因组不稳定性GI/旁效应BE）的生态系统健康评估模型。通过对切尔诺贝利和福岛数据集的分析，揭示了遗传记忆效应在辐射风险评估中的关键作用，为低剂量污染场地的生物监测提供了新思路。
PS-9：微重力神经疾病模型突破
皮纳尔·梅斯西团队在国际空间站(ISS)成功建立了多能干细胞(iPSCs)来源的神经类器官长期培养体系。通过整合患者来源的皮质/多巴胺能类器官与同源小胶质细胞，为原发性进行性多发性硬化(PPMS)和帕金森病(PD)研究提供了革命性平台。
PS-10：深空生命支持系统挑战
布鲁斯·林克分析了火星任务中植物生长系统的关键需求，指出当前国际空间站食品系统无法满足五年保质期要求。研究强调新鲜食品生产系统在辐射防护和营养供给中的不可替代性，为地外生存提供了关键技术路线图。
这些研究共同描绘了生命科学领域的未来图景：基因组编辑技术正通过精准脱靶评估提升安全性；人工智能和自动化技术突破体外研究的规模化瓶颈；空间生物学为疾病建模开辟新维度。尤为重要的是，各国监管框架的现代化进程表明，基于科学风险的适应性监管将成为推动生物技术创新的关键动力。这些突破性进展不仅为应对粮食安全、疾病治疗等全球挑战提供新工具，更通过跨学科融合持续拓展生命科学的边界。
