保留膀胱策略在卡介苗（BCG）治疗无效的非肌层浸润性膀胱癌患者中的实际疗效：一项多中心研究

《World Journal of Urology》：Real-world outcomes of bladder-sparing strategies for BCG-unresponsive non-muscle-invasive bladder cancer: a multicenter study

BCG不敏感非肌层浸润性膀胱癌患者接受吉西他滨/多西他赛、电动力mitomycin C、进一步BCG或根治性膀胱切除术的疗效分析显示，吉西他滨/多西他赛组2年进展风险最低（15%），显著优于进一步BCG组（30%，p<0.001），但根治性膀胱切除术的癌症特异性死亡率最高（7%）。研究证实对于拒绝或无法耐受手术的患者，吉西他滨/多西他赛和电动力mitomycin C是可行的膀胱保留治疗方案。

　　

摘要

引言

对卡介苗（BCG）无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者面临较高的疾病进展风险。尽管根治性膀胱切除术（RC）仍是推荐的标准治疗方法，但许多患者不适合或不愿意接受这种手术，因此在实际临床实践中逐渐出现了保留膀胱的策略。本研究旨在描述接受吉西他滨/多西他赛（Gem/Doce）、电动给药法米托霉素C（EMDA/MMC）、再次使用BCG或直接进行RC治疗的BCG无反应NMIBC患者的肿瘤学结局。

方法

我们纳入了2009年至2024年间在21个欧洲中心接受治疗的BCG无反应NMIBC患者，这些患者接受了膀胱内注射吉西他滨/多西他赛、电动给药法米托霉素C、再次使用BCG或直接进行RC治疗。通过累积发病率曲线来估计复发、高级别复发、疾病进展以及癌症特异性和总体死亡的风险。多变量Cox回归模型用于评估治疗类型与复发和进展风险之间的关联。

结果

在361名患者中，104名（28%）接受了吉西他滨/多西他赛治疗，58名（16%）接受了电动给药法米托霉素C治疗，150名（42%）接受了再次使用BCG治疗，49名（14%）接受了RC治疗。总体中位随访时间为73个月。吉西他滨/多西他赛组和电动给药法米托霉素C组的复发率和高级别复发率相当（调整后的风险比分别为1.30和0.40；p > 0.5）。2年疾病进展风险分别为：吉西他滨/多西他赛组15%，电动给药法米托霉素C组20%，再次使用BCG组30%（p < 0.001）。多变量分析显示，与再次使用BCG相比，吉西他滨/多西他赛组的治疗与较低的疾病进展风险相关（调整后的风险比：0.19，95%置信区间0.09–0.43；p < 0.001）。2年癌症特异性死亡率为：吉西他滨/多西他赛组和电动给药法米托霉素C组均为0%，再次使用BCG组为4%，RC组为7%；相应的其他原因死亡率为：吉西他滨/多西他赛组3%，电动给药法米托霉素C组8%，RC组11%。

结论

在实际临床实践中，我们的研究表明，对于拒绝或不适合接受RC治疗的BCG无反应NMIBC患者，吉西他滨/多西他赛和电动给药法米托霉素C都是可行的保留膀胱的治疗选择。对于适合并同意接受手术的患者，RC仍是指南推荐的标准治疗方法。需要进行前瞻性研究以确定这一具有挑战性的患者群体的最佳治疗方案。