《Haemophilia》：florio HAEMO—A Digital Medical Device for Monitoring of Treatment, Symptoms and Physical Activities for People Living With Haemophilia
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本综述系统介绍了florio HAEMO这一血友病（HA/HB）数字化监测平台，该IIa类医疗器械通过智能手机应用与网页看板实现实时因子水平监测、治疗依从性分析、出血事件记录及体力活动追踪。平台采用FHIR标准实现跨系统互联，支持个体化预防治疗（PK指导）与共享决策，为提升患者自我管理、促进健康公平提供新范式。
1 引言
血友病作为一种罕见的X连锁先天性出血性疾病，主要由凝血因子VIII（FVIII，血友病A）或因子IX（FIX，血友病B）缺乏导致。其自然病程以关节出血为核心特征，可能进展为关节病变和功能障碍。当前预防性治疗虽显著降低年化出血率（ABR），但研究显示即使高强度预防仍无法完全避免亚临床出血和关节损伤。现代治疗目标已从控制出血转向追求零出血、健康公平和生活正常化，这使得个体化治疗监测成为刚需。
1.1 当前治疗目标与未满足需求
北欧MIND研究揭示，血友病患者群体在疼痛管理、精神健康用药及非血友病相关共病方面仍存在显著负担。世界血友病联盟（WFH）推荐基于出血表型、关节状态和个体药代动力学（PK）的个体化预防方案，但针对不同体力活动所需因子水平的安全阈值仍缺乏实证数据。这凸显了对实时、全面真实世界信息的需求，以支持精准的共享决策。
1.2 电子日记与血友病管理
现有电子日记（如Haemtrack、myPKFiT）主要聚焦治疗记录和出血报告，但数据互操作性不足制约了多中心联合分析。florio HAEMO的创新性在于整合多维度参数（因子水平、疼痛、体力活动等），并通过标准化接口（如FHIR）实现与注册登记系统的数据同步，为构建统一数据集提供技术基础。
2 方法
2.1 新监测平台的开发
florio HAEMO通过与患者（PLWH）和医疗专业人员（HCP）共同设计，历经多轮访谈和用户测试，明确了实时数据捕获、直观可视化及系统互操作性三大核心需求。平台持续迭代以响应用户反馈。
2.2 系统设计
该平台包含面向患者的智能手机应用（支持iOS/Android）和HCP使用的网页看板。通过连接McMaster PopPK系统，可基于贝叶斯预测实时估算因子水平，帮助患者规划体力活动。平台已获得欧盟CE IIa类医疗器械认证。
2.3 平台功能
核心功能包括：
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治疗监测：记录因子/非因子治疗方案、注射依从性（时间窗：±4/+12小时）及因子消耗量
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结局指标：疼痛强度、出血细节（自发性出血占比13.2%）、关节评估及幸福感评分
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活动整合：同步智能设备数据（步数、活动时长），关联因子水平与运动强度
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数据可视化：看板提供时间轴视图、身体部位出血热力图及ABR自动计算
2.4 互操作性设计
采用FHIR医疗数据交换标准，支持与医院管理系统及国际注册登记系统（如欧盟血友病登记网络）的API对接，推动标准化数据集建设。
2.5 数据安全与治理
数据存储于欧盟服务器，采用端到端加密技术。独立数据治理委员会监督匿名化数据的科研使用，赞助商Sobi不直接接触患者数据。
3 结果与讨论
3.1 用户队列特征
截至2025年1月15日，平台覆盖20国121个中心的1558名患者（血友病A占86%），累计记录34万次注射、1.1万次出血事件和4673患者年数据。用户平均年龄32.2岁（1-87岁），全部接受预防治疗。
3.2 初步应用成果
多国研究显示：
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用户体验：97%用户认为应用易于操作，78.8%认为其对生活有积极影响
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临床效益：西班牙队列研究显示ABR中位数从1降至0（p=0.009），零出血患者比例从26.1%提升至56.5%
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研究应用：已成为A-MORE、B-MORE等观察性研究及FREEDOMⅢb试验的数据采集工具
4 展望
在长效因子、非因子疗法和基因治疗时代，florio HAEMO通过多维数据关联分析（如因子水平与运动强度相关性），为个体化活动安全阈值界定提供证据基础。其标准化数据架构有望解决血友病数据生态系统碎片化问题，支持跨国真实世界研究，最终推动治疗指南优化和健康公平实现。
