《BMJ Public Health》：Is best-worst scaling suitable for patient preference elicitation? A nationwide representative comparison with discrete choice experiments among patients with type 2 diabetes in China
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本研究通过全国代表性样本系统比较了离散选择实验（DCE）与最佳-最差尺度（BWS-2）在2型糖尿病（T2DM）患者药物偏好研究中的表现。结果显示两种方法偏好权重具有中等相关性（Spearman's r>0.70），但BWS-2响应一致性显著更高（τ=0.450 vs 0.931），尤其在低教育水平人群中优势明显，为患者偏好研究方法选择提供了重要实证依据。
引言
患者视角在健康技术评估（HTA）中具有关键价值。随着中国医疗卫生机构对患者偏好证据的需求日益增长，如何选择适当的偏好引导方法成为重要课题。离散选择实验（DCE）和最佳-最差尺度（BWS）是两种常用的定量偏好研究方法，但它们在患者群体中的直接比较证据仍显不足。本研究以2型糖尿病（T2DM）患者的药物偏好为背景，首次在中国全国代表性样本中系统比较DCE与BWS-2的表现。
材料与方法
研究采用多阶段分层整群抽样，从50家医疗卫生机构招募3327名T2DM患者，于2022年9月至12月进行面对面访谈。实验设计包含7个药物属性：疗效、低血糖风险、心血管获益、胃肠道不良事件、体重变化、给药方式和自付费用。每位参与者以随机顺序完成6个DCE和6个BWS-2任务。数据分析采用混合logit（MIXL）和广义多项logit（GMNL）模型，通过Spearman相关评估方法一致性，并通过尺度异质性分析响应一致性。
结果
受访者特征：最终DCE和BWS-2有效样本分别为3327人和3371人，样本人口学特征与全国糖尿病患病分布基本一致。自报任务难度显示，约三分之二受访者认为两种方法难度适中。
模型估计比较：DCE和BWS-2的偏好权重显示中度相关性（Spearman's r>0.70）。在GMNL模型中，两种方法均显示自付费用（β=4.334）、低血糖风险（β=1.820）和治疗疗效（β=1.716）为最重要属性。但BWS-2对低血糖风险水平变化更为敏感，从中度（15%）降至轻度（0%）风险的效用变化为DCE的7倍。
选择一致性比较：DCE显示出更大的尺度异质性（τ=0.931，p<0.01），显著高于BWS-2（τ=0.450，p<0.01），表明BWS-2响应一致性更高。亚组分析发现，高中及以上学历者在两种方法中表现相近的响应一致性（τ值分别为0.478和0.467），而低教育水平或文盲人群在BWS-2中表现出更高的一致性。
讨论
本研究通过大样本面对面调查，首次在中国患者群体中系统比较DCE和BWS-2的性能。结果显示，虽然两种方法在偏好权重估计上具有可比性，但BWS-2在响应一致性方面表现更优，特别是在教育水平较低的人群中。这一发现对患者偏好研究方法选择具有重要指导意义，提示在涉及多样化患者群体的研究中，BWS-2可能提供更可靠的数据质量。
研究的局限性包括使用强制选择设计可能引入偏差，以及面对面调查可能存在的访谈者效应。未来研究可进一步优化任务难度评估方法，并探索不同疾病背景下两种方法的适用性。
结论
DCE和BWS-2均适用于患者药物偏好研究，但BWS-2在响应一致性方面更具优势，特别是在教育水平较低的患者群体中，这为未来患者中心结局研究的方法选择提供了重要实证依据。
