局灶节段性肾小球硬化症中的Sparsentan：一项关于临床研究结果的通俗语言综述

《Future Rare Diseases》：Sparsentan in focal segmental glomerulosclerosis: a plain language review of clinical study findings

sparsentan和irbesartan治疗FSGS效果对比，DUET和DUPLEX研究显示sparsentan更有效降低蛋白尿，维持肾功能更久且副作用相当。

　　

通俗语言总结

这篇通俗语言综述是关于什么的？

局灶性节段性肾小球硬化（FSGS）是一种肾脏瘢痕形成的模式，可能导致肾衰竭。FSGS会导致蛋白质泄漏到尿液中（称为蛋白尿）。降低蛋白尿与更长的肾脏存活时间相关。

两项名为DUET和DUPLEX的研究考察了药物sparsentan在FSGS患者中降低蛋白尿的效果及其安全性。

研究中发生了什么？

在DUET研究中，109名FSGS患者接受了8周的sparsentan或厄贝沙坦（一种常用的FSGS治疗药物）治疗。随后这些患者可以继续接受sparsentan治疗超过4年。在DUPLEX研究中，371名患者接受了约2年的sparsentan或厄贝沙坦治疗。

研究结果是什么？

sparsentan比厄贝沙坦更能有效降低蛋白尿。在DUPLEX研究中，使用sparsentan的患者蛋白尿水平在约2年内保持较低；而在DUET研究中，这一效果持续了4年以上。接受sparsentan的患者更有可能实现FSGS部分缓解和蛋白尿完全缓解（即蛋白尿水平极低），并且他们发生肾衰竭的概率也低于接受厄贝沙坦的患者。两种药物的副作用相似。

这些结果意味着什么？

通过降低蛋白尿，sparsentan可能有助于降低FSGS患者的肾衰竭风险。

发音指南（下载PDF文件后双击声音图标可播放音频）…

• 肌酐： kree-at-uh-neen

• 透析： dye-al-uh-sis

• 肾小球： glo-MEH-roo-lie

• 肾小球硬化： glo-MEH-roo-loh-skleh-ROH-sis

• 免疫抑制剂： im-yew-no-sup-PRES-sant

• 蛋白尿： pro-teen-yur-ee-uh

• Sparsentan：

  spar-SEN-tan

如何阅读这篇通俗语言综述

在综述的某些部分会标注方括号中的数字，这些数字分别链接到临床试验数据库条目或相关文章，可在总结末尾找到更多详细信息。

局灶性节段性肾小球硬化（FSGS）：这是一种特定的肾脏瘢痕形成模式，可能由多种原因引起[1]。FSGS是一种终身性的肾脏疾病，会导致肾脏损伤，最终可能使肾脏停止工作（即肾衰竭[1-5]。

肾脏瘢痕形成：肾脏的不可逆损伤，会导致肾功能丧失[1]。瘢痕可能发生在肾脏的微小过滤结构中，也可能出现在这些过滤结构周围的区域[6]。

肾衰竭：当肾脏无法正常过滤体内的废物时，就需要进行透析或肾移植[7]。通常情况下，当估计的肾小球滤过率低于每分钟每1.73平方米体表面积15毫升时，就会发生肾衰竭[8,9]。

估计的肾小球滤过率（eGFR）：用于衡量肾脏过滤血液和清除体内废物的能力。健康成年人的eGFR通常超过每分钟每1.73平方米体表面积90毫升[8,9]。

蛋白尿：尿液中蛋白质含量升高，可能是肾脏损伤的迹象[10]。高蛋白尿会增加肾脏疾病恶化的风险[10]。蛋白尿通常通过测量尿液中蛋白质与肌酐的比值（UPCR）来评估[10,11]。

肌酐：一种由食物中蛋白质消化和肌肉组织分解产生的废物。肌酐通过肾脏过滤并从尿液中排出体外[12]。

肾脏存活时间：

指肾脏在不需要透析或肾移植的情况下能够正常工作的时间长度[13]。

厄贝沙坦：一种常用的FSGS治疗药物。厄贝沙坦通过阻断导致肾脏损伤的某些机制来降低蛋白尿[14]。在FSGS患者中，厄贝沙坦有助于控制血压和降低蛋白尿。高血压会损害肾脏的血管和过滤结构，最终导致肾脏瘢痕形成[15]。

FSGS患者的蛋白尿部分缓解：指蛋白尿水平降低到每克肌酐1.5克或更低，并且相比治疗开始时减少了40%以上[16,17]。达到蛋白尿部分缓解的患者发生肾衰竭的风险较低[17-20]。

蛋白尿完全缓解：指蛋白尿水平降至非常低的水平（通常低于每克肌酐0.3克）[21]。达到蛋白尿完全缓解的FSGS患者发生肾衰竭的风险较低[13,18,20-22]。

这是这篇通俗语言综述的摘要。

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