Pegcetacoplan用于接受过肾移植的C3G或原发性IC-MPGN成人患者：NOBLE试验的通俗语言总结

《Future Rare Diseases》：Pegcetacoplan for adults with C3G or primary IC-MPGN who had a kidney transplant: plain language summary of the NOBLE trial

NOBLE二期试验评估了接受过肾脏移植的C3G或IC-MPGN患者使用pegcetacoplan的安全性及疗效，结果显示患者肾脏C3沉积减少、蛋白尿下降且肾功能稳定，部分轻微副作用，无严重药物相关不良事件。

　　

通俗语言总结

这份总结是关于什么的？

NOBLE研究的第二阶段针对的是已经接受过肾移植的、患有补体3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的成年人。在这些罕见疾病中，肾脏中特定蛋白质（补体蛋白3 [C3]）的积累会导致炎症，最终造成永久性损伤，进而引发肾衰竭。肾衰竭患者需要接受透析或肾移植，但大多数人在移植后仍会在肾脏中继续积累C3，并再次发病。当肾脏受损时，它们无法正常过滤血液，导致蛋白质泄漏到尿液中并随尿液排出体外，同时血液中的毒素和废物也无法被清除。这种蛋白质泄漏到尿液中的现象称为蛋白尿。

这项研究发现了什么？

研究人员给那些正在服用其他药物治疗肾脏疾病但病情未见好转的C3G或原发性IC-MPGN患者使用了pegcetacoplan（一种能够阻断C3及其代谢产物C3b的药物）。这些患者至少已经接受过一次肾移植。NOBLE研究的目的是评估pegcetacoplan的安全性及其治疗C3G或原发性IC-MPGN的效果。疗效的指标包括肾脏中C3含量降低、蛋白尿程度减轻以及肾功能保持稳定。

在研究开始前，参与者被随机分为两组：一组接受12周的pegcetacoplan治疗，另一组则不接受该治疗。两组患者都继续服用研究开始前一直在服用的其他药物。

研究结果如何？

经过12周的pegcetacoplan治疗后，C3G或原发性IC-MPGN患者的肾脏中C3积累量减少，蛋白尿程度减轻，肾功能也保持稳定（没有显著变化）。研究期间他们出现了一些副作用，但大多数都属于轻度或中度，且患者的状况有所改善。在服用pegcetacoplan的患者中，有6例出现严重副作用，但这些副作用并非由pegcetacoplan引起。

如何发音（下载PDF文件并双击声音图标播放音频）…

• 活检： BI-op-see

• 透析： dy-A-luh-sis

• 肾小球： gluh-MER-yuh-lr

• 肾小球肾炎： gluh-MER-yuh-lo-nuh-FRAI-tuhs

• 流感嗜血杆菌： HEE-mof-il-us IN-floo-en-zye

免疫荧光： im-myoo-no-floor-EH-sents

• 脑膜炎奈瑟菌：

  nai-SEE-ree-uh meh-nuhn-JI-tuh-duhs

• 阵发性夜间血红蛋白尿：

  PAYR-ok-SIZ-mul nok-TER-nul HEE-moh-GLOH-bih-NOO-ree-uh

• pegcetacoplan：

  peg-set-ah-COE-plan

• 蛋白尿：

  prow-tee-NYUR-ee-uh

• 肺炎链球菌：

  strep-tuh-KOK-us nee-oh-MOH-nee-uh

• 皮下注射：

  sub-kyoo-TAY-nee-uss-lee

第二阶段临床试验：这是一种用于确定某种药物是否对特定疾病的小部分患者有效的试验类型。

副作用：在临床试验或研究过程中出现的医疗问题。它可能是由研究中的药物引起的，也可能是由其他原因导致的。

严重副作用：当副作用危及生命、需要住院治疗或导致残疾或死亡时，即被视为严重副作用。即使副作用发生在研究期间，也可能并非由治疗本身引起。

这是该文章的通俗语言总结摘要。

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试验注册信息：ClinicalTrials.gov标识符：NCT04572854。