约旦卫生技术评估实施与开展的障碍及促进因素：来自研究者与决策者的双重视角

《International Journal of Technology Assessment in Health Care》：Barriers and facilitators for conducting and implementing health technology assessment in Jordan: researchers and decision-makers’ perspectives

　　

摘要 目的：卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）是一种多学科方法，旨在更广泛的政策与社会背景下评估卫生技术的临床数据与成本效果。本研究旨在识别约旦开展HTA及实施其研究结果所面临的障碍与促进因素，并确定关键的技术性与情境特异性优先事项，以增强HTA的应用。 方法：本研究为横断面研究，采用在线自填式问卷，于2024年6月1日至7月29日期间发放。采用目的性抽样，通过电子邮件邀请参与者。问卷的表面效度与内容效度由两名本地专家评估。对研究者与决策者的回答进行描述性分析。 结果：共纳入51名参与者。两组均将“缺乏常规收集的本地有效性数据与国家卫生统计资料”和“缺乏用于估算质量调整生命年（Quality-Adjusted Life-Years, QALYs）的健康状态偏好值”视为开展HTA的主要障碍。评分最高的促进因素为“建立国家层面高质量的真实世界数据库”。研究者额外强调“针对特定干预措施的经济激励”是重要障碍，而决策者则强调“缺乏正式的支付意愿（Willingness-To-Pay, WTP）阈值”是实施HTA的首要障碍。两组均将“优先开展针对高负担疾病的经济学评价”视为实施环节最重要的促进因素。 结论：在约旦，重大的系统性与方法学障碍制约了HTA的开展与实施，包括本地数据有限、缺乏健康状态偏好值以及缺少明确的支付意愿阈值。加强国家数据基础设施建设、确立明确的政策框架以及优先开展经济学评价，对于增强HTA整合并支持循证决策至关重要。

约旦卫生技术评估开展与实施的障碍及促进因素：一项基于研究者与决策者视角的横断面研究解读

一、研究背景与问题提出

约旦拥有公私融合的多元化医疗卫生体系，可提供初级、二级与三级医疗服务。作为中低收入国家，约旦2024年国内生产总值（GDP）为319亿约旦第纳尔（约合449.9亿美元），人均GDP为3123.14约旦第纳尔（约合4405美元），医疗卫生支出约占GDP的8%，这一比例相对于同经济水平国家偏高。然而，约旦医疗卫生系统正面临快速人口增长、难民持续涌入、疾病谱向慢性病转变以及医疗成本攀升等多重挑战，亟需有效的工具与策略来优化资源配置。

卫生技术评估（HTA）是一种多学科方法，在政策与社会背景下综合评估卫生技术的临床数据与成本效果，是整合医学、伦理与经济证据以支持决策的系统性工具。有效的HTA实施需要健全的研究基础设施、数据可及性与技术专长。目前，约旦的HTA活动仅在有限机构层面开展，如侯赛因国王癌症中心和皇家医疗服务机构，尚无中央层面的国家框架或正式HTA机构，相关职能仅由缺乏统一结构、正式授权与标准化流程的咨询委员会部分承担。既往研究揭示了约旦HTA发展面临的诸多挑战，包括缺乏强制使用HTA的正式立法或监管框架、多学科专业人才短缺、过度依赖可能无法反映本地流行病学与经济背景的国际数据，以及可能依赖私营部门资助而限制HTA活动独立性等。然而，关于实践层面障碍与促进因素的实证证据仍然有限，尤其是缺乏来自研究者和决策者双重视角的系统评估。因此，本研究旨在识别影响约旦研究者开展HTA和决策者实施其研究结果的障碍与促进因素，并确定情境特异性的优先事项，以增强循证决策。

二、研究设计与方法

本研究为横断面研究，于2024年6月1日至7月29日在约旦开展，采用在线自填式问卷和目的性抽样。研究对象为约旦医疗卫生领域的研究者和决策者。研究者定义为在HTA或经济学评价领域至少发表一篇论文、参与药物经济学研究、在约旦拥有卫生经济学相关学术任职，或近两年内为本地或国际卫生经济学、药物经济学或HTA会议做出贡献者。决策者包括在公立、私立或教学医院中实际应用药物经济学或HTA的专业人员，以及在药品定价相关行政委员会工作或接受过药物经济学或HTA培训者。通过系统应用纳入标准，从专业数据库（PubMed、Google Scholar、LinkedIn、ResearchGate）和机构网站获取潜在参与者的联系方式，并辅以滚雪球方式扩大招募。最终估计合格专家约60人，实际联系了其中大多数。问卷包含五个部分，涵盖人口学与职业信息、开展HTA的障碍与促进因素、实施HTA的障碍与促进因素，共识别出开展和实施的障碍各19项和12项、促进因素各11项和10项。回答采用五级李克特量表，并要求从列表中选出三项最重要的障碍和促进因素。问卷由两名本地卫生经济学专家进行表面效度和内容效度评估。统计分析使用SPSS 27版，将李克特量表回答作为准区间变量处理，计算均值和众数进行解释与比较。

三、研究结果

参与者特征：共联系58名合格个体，53人回应，排除2份不愿共享数据的回答，最终纳入51名参与者，包括28名研究者（54.9%）和23名决策者（45.1%）。多数参与者年龄在35至44岁（56.9%），总体女性占62.7%。85.7%的研究者持有博士学位，73.9%的决策者持有硕士学位。46.4%的研究者在英国获得最高学位，而决策者主要在约旦接受培训。53.6%的研究者拥有6至10年经济学评价经验，56.5%的决策者有1至5年经验。60.7%的研究者在过去十年中评估或审查了6项以上经济学评价，100%的决策者未发表过经济学评价论文。

开展HTA的障碍：两组一致认为“缺乏常规收集的本地有效性数据和国家卫生统计资料”以及“缺乏用于估算质量调整生命年（QALYs）的健康状态偏好值”是开展HTA的两大主要障碍（研究者均值4.21，决策者均值3.78，满分5分）。两组还将“缺乏患者医疗资源使用信息”列为第三大障碍（35.7%的研究者和26.0%的决策者）。开放性回答中补充的障碍包括跨专业协作不足、缺乏HTA本科课程、政府法律限制过严、卫生经济学家常依赖估算数据而非有效本地数据、部门间成本差异以及对经济学模型重要性认识不足等。

开展HTA的促进因素：评分最高的促进因素为“建立国家层面高质量的真实世界数据库”（研究者均值4.39，决策者均值4.09）。两组均将“具备包含住院、诊断和手术等医疗资源详细信息的高质量数据仓库”列为第二重要促进因素（53.6%的研究者和39.1%的决策者）。研究者将“可获取常规收集的有效性数据集”列为第三位（46.4%），决策者则将“制定针对约旦的方法学指南”列为第三位（47.8%）。开放性回答建议包括强化约旦食品药品监督管理局、联合采购局和政府健康保险部门等关键机构，促进卫生经济学家与其他专家合作，在每个卫生部门、协会、医院和研究中心设立HTA单元，以及优先开展预算影响分析以基于财务可行性指导新技术采用等。

实施HTA的障碍：研究者将“医疗系统中针对特定干预措施给予医生的经济激励过多”列为首要障碍（均值3.79），决策者则将“缺乏按疾病类别划分的正式支付意愿（WTP）阈值范围”列为最重要障碍（均值3.68）。两组均强调“决策者跨医疗卫生部门调配资源支持HTA研究的能力有限”（67.9%的研究者和60.9%的决策者）以及“缺乏决策者的支持”（50.0%和30.4%）属于前三位的障碍。

实施HTA的促进因素：两组一致认为最重要的促进因素为“经济学评价应优先聚焦于有助于针对重大健康问题决策的干预措施”（研究者均值4.25，决策者均值4.13）。其他进入前三位的促进因素包括“政策制定者在HTA开展过程中与研究者互动”（57.1%的研究者和34.8%的决策者）以及“建立按疾病分类的国家特异性WTP阈值”（50.0%和30.4%）。

四、讨论与结论

本研究的讨论部分指出，开展经济学评价的主要制约因素在于高质量本地数据和集中式医疗资源数据的可及性有限，这反映了约旦碎片化的数据系统，与中低收入国家（LMICs）中识别出的技术障碍一致。缺乏标准化实践进一步加剧了挑战，因此建议开发集中化、系统化收集的数据库以及情境特异性的决策框架。约旦“Hakeem”国家卫生信息系统已在225多个公立医疗机构实现电子健康记录自动化，是医疗利用、成本和结果真实世界数据的宝贵来源，但该系统在研究证据生成方面仍未得到充分利用。在实施层面，缺乏正式的WTP阈值是重大挑战，尽管侯赛因国王癌症中心已制定了肿瘤学成本效果阈值，但约旦尚无国家层面的WTP阈值。能力建设策略应超越意识提升，涵盖正式培训奖学金和研究生项目等结构化可持续举措。运营层面的挑战，特别是跨部门调配资源能力有限，反映了预算和优先级设定方面的治理局限。研究者与决策者在培训背景上的差异——研究者多在英国接受培训而决策者主要在约旦——可能影响其对HTA概念的熟悉程度和解读方式。

研究结论部分指出，本研究揭示了决策者和研究者对约旦当前HTA开展与实施的重要视角。尽管已取得进展，HTA的应用仍受结构性、方法学和数据相关挑战的制约，同时在治理、利益相关方协调和能力发展方面也存在改进机会。为加强HTA在决策中的整合，约旦应优先建立正式的、制度化的HTA框架，明确其授权和治理结构；同时投资于稳健且可互操作的国家数据系统，以支持高质量经济学评价和证据生成；最后，需要在监管、学术和报销机构内持续推进能力建设，以确保HTA在资源配置决策中的长期制度化和有效应用。