循环微小RNA作为复发缓解型多发性硬化症患者克拉屈滨治疗的早期生物标志物：一项前瞻性研究

《Scientific Reports》：Circulating microRNA as biomarkers for predicting cladribine response in multiple sclerosis

摘要

能够捕捉多发性硬化症（MS）治疗早期生物反应的可信生物标志物仍然有限。循环微小RNA（miRNA）可能提供有关治疗相关生物变化及随后临床反应的补充信息。我们前瞻性地评估了20名开始接受克拉屈滨片剂治疗的复发-缓解型MS患者的循环miRNA。在基线和治疗开始后约六个月测量了21个miRNA，并在24个月内评估了临床结局。经过Benjamini-Hochberg校正后，七个miRNA显示出与治疗相关的显著变化。一个固定的三miRNA模型区分了基线样本和治疗后样本，表观AUC为0.79（95% CI，0.67–0.91），留一交叉验证AUC为0.78（95% CI，0.64–0.90）。另外，治疗期间的miR-320家族水平（未显示与治疗相关的显著变化）与随后的NEDA-3相关，AUC高达0.84（95% CI，0.64–1.00），表明其在早期反应评估中可能具有潜在作用。在有神经丝轻链（NfL）测量数据的患者中，hsa-miR-320b与神经丝轻链之间的预测性能无显著差异。这些发现表明，循环miRNA可能捕捉到克拉屈滨治疗的生物学效应及随后临床反应的不同方面，值得在更大的独立队列中作为治疗监测和反应评估的补充生物标志物进行进一步研究。