慢性粒细胞白血病不同酪氨酸激酶抑制剂及无治疗缓解患者的真实世界生活质量与症状负担比较研究

《Annals of Hematology》：Beyond disease control in chronic myeloid leukemia: Real-world quality of life across TKIs and treatment-free remission

　　酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）已将慢性粒细胞白血病（CML）转变为一种预期寿命接近正常水平的慢性疾病。由于患者需接受长期治疗，与健康相关的生活质量（HRQoL）和患者报告结局（PROs）在治疗决策中的重要性日益增加。然而，目前比较不同TKI药物（包括asciminib）以及达到无治疗缓解（TFR）的患者之间HRQoL的真实世界数据仍然有限。我们与以色列CML患者组织以及拉宾医疗中心Davidoff癌症中心的血液病研究所合作，开展了一项全国性的横断面调查。接受TKI治疗≥3个月或停药≥3个月的CML成年患者符合入选标准。参与者完成了经过验证的希伯来语版EORTC QLQ-C30和QLQ-CML24问卷。患者按治疗状态分为以下组别：无治疗缓解组、第一代、第二代或第三代TKI组以及asciminib组。共有233名患者参与调查。各组间的总体HRQoL总体保持稳定。然而，症状负担因治疗状态不同而存在差异。与无治疗缓解组及其他治疗组相比，接受第二代TKI治疗的患者在特定领域报告了更大的症状负担，包括疲劳和胃肠道症状。情绪困扰在不同治疗组之间存在显著差异，其中接受第二代TKI治疗的患者得分数值较高。相比之下，无治疗缓解组及接受asciminib治疗的患者持续报告较低的症状负担和更有利的HRQoL特征。整体而言，治疗满意度和社会功能均保持在较高水平。在这一全国性真实世界队列中，总体HRQoL得以维持，但在不同治疗背景下观察到具有临床意义的症状负担差异。无治疗缓解患者及接受asciminib治疗的患者表现出持续较低的症状负担，这凸显了将患者报告结局整合到现代CML治疗中的个体化决策的重要性。