将患者声音嵌入欧洲医疗保健：Health Outcomes Observatory（H2O）的成就与未来方向

《Journal of Patient-Reported Outcomes》：Embedding patient voice within European healthcare: achievements and future directions of the health outcomes observatory

　　

欧洲在收集真实世界数据方面拥有丰富历史。尽管来源多样，收集工作碎片化、缺乏标准化，且所有权仍不明确。此外，一个关键信息来源——患者声音——常未被充分利用。若缺乏专门的患者报告结局（patient-reported outcomes, PRO）登记基础设施，患者报告数据可能仍碎片化、收集不一致，并难以复用于护理改善、健康技术评估（health technology assessment, HTA）、监管决策和政策评估。既往综述显示，仅少数真实世界证据（real-world evidence, RWE）研究纳入PRO。这些数据是实现欧洲健康数据空间（European Health Data Space, EHDS）愿景的驱动力。PRO为症状监测、医疗服务提供者（healthcare provider, HCP）-患者沟通、HTA、质量改进和政策评估提供价值。2020年，创新药物倡议（Innovative Medicines Initiative, IMI），一个欧盟公私合作项目，启动了Health Outcomes Observatory（H₂O）项目以解决这些缺口。在本评论中，研究人员（1）描述H₂O IMI项目的建立、泛欧洲结构和治理；（2）讨论影响、经验教训和未来方向。

论文解读：

该评论聚焦欧洲医疗体系中患者声音的嵌入，系统总结Health Outcomes Observatory（H₂O）项目的建立、泛欧洲结构、治理、实施经验与未来方向。研究背景显示，欧洲在收集真实世界数据方面拥有丰富历史，但数据来源虽多，收集努力碎片化、缺乏标准化，所有权仍不明确；患者声音这一关键信息源常未被充分利用。若缺乏专门的患者报告结局（patient-reported outcomes, PRO）登记基础设施，患者报告数据可能仍碎片化、收集不一致，且难以复用于护理改善、健康技术评估（health technology assessment, HTA）、监管决策和政策评估。既往综述显示，仅少数真实世界证据（real-world evidence, RWE）研究纳入PRO。这些数据是实现欧洲健康数据空间（European Health Data Space, EHDS）愿景的驱动力。PRO在症状监测、医疗服务提供者（healthcare provider, HCP）-患者沟通、HTA、质量改进和政策评估中具有价值。2020年，创新药物倡议（Innovative Medicines Initiative, IMI），一个欧盟公私合作项目，启动H₂O项目以解决这些缺口。研究人员在本评论中描述H₂O IMI项目的建立、泛欧洲结构和治理，并讨论影响、经验教训和未来方向。

方法方面，研究人员依托2020年成立的多利益相关方联盟，包括26个学术、公共和私营合作伙伴；建立跨欧洲数据使用与共享治理模型；通过Delphi方法构建务实核心结局集（core outcome sets, COS），以标准化国家间PRO和临床变量收集；在奥地利、荷兰、德国和西班牙设立非营利性国家观察站（national observatories, NOs），由独立董事会治理；在丹麦设立泛欧洲观察站（Pan-European observatory, PEO）以协调数据和策略。项目设立患者咨询委员会，自2023年开始从NOs收集患者级数据。研究关注糖尿病、炎症性肠病（Inflammatory Bowel Disease, IBD）和癌症（转移性乳腺癌和肺癌）。截至原文报告，2000例患者参与H₂O，其中多数在奥地利招募（77%）。该评论因此是对H₂O项目建立与早期实施的总结性分析，而非传统试验。

结果部分按原文小标题归纳如下。

H₂O vision and concept：H₂O旨在通过支持PRO标准化收集和使用，强化患者声音在常规护理中的作用，并提供数据基础设施以支持跨部门和泛欧洲数据聚合，服务政策制定和研究。为应对欧洲当前RWE生成中的选定局限，2020年建立由26个学术、公共和私营合作伙伴组成的多利益相关方联盟。通过这一概念框架，项目将患者参与、标准化结局和数据共享治理置于核心。

Establishment of national observatories：研究人员首先开发了跨欧洲数据使用和共享治理模型；随后通过Delphi方法建立务实COS，以标准化各国PRO和临床变量收集。国家观察站作为非营利法律实体，由独立董事会治理，设在奥地利、荷兰、德国和西班牙。泛欧洲观察站设在丹麦，用于数据和战略协调。患者级数据收集自2023年开始。通过这一建立过程，项目形成了国家与泛欧洲层面的治理和组织基础。

The pan-European health outcomes observatory：PEO旨在通过H₂O项目内开发的治理模型连接各国观察站，并就常规护理中可数字化测量的患者结局提供协调和指导。PEO还制定商业策略以促进成员财务可持续性，并支持新观察站建立。PEO在董事会结构下运作，董事会包括国家观察站、患者组织和监管/HTA机构代表。通过该治理结构，项目试图在泛欧洲层面实现协调、可持续和多方代表性。

Disease areas and patient recruitment：H₂O初始重点领域为糖尿病、IBD和癌症（转移性乳腺癌和肺癌），选择原因包括高患病率和慢性特征。患者咨询委员会确保从开始即有持续患者参与。针对每个适应症的多利益相关方Delphi练习纳入患者声音，形成H₂O核心结局集，随后在四国以务实方式或全部采用。H₂O模型在设计上允许技术方案灵活，PRO收集和结局可视化使用多种应用程序，包括面向患者的仪表板。自2023年以来，2000例患者参与H₂O，大多数在奥地利招募（77%）。这些结果表明初始招募已启动，但代表性仍需持续评估。

Challenges and lessons learned：关键教训是不同站点和国家层面组织、法律和国家背景的影响。H₂O经验显示，PRO登记不仅需要技术平台，还依赖工作流程整合、临床医生参与、患者信任、清晰治理和对参与者可见的价值。本地差异要求持续调整和时间线调整。数据标准化、互操作性、工作流程整合和数据共享的复杂性需要谨慎处理，系统变革和强利益相关者支持，特别是患者自身支持，仍至关重要。尽管存在挑战，早期实施表明在选定环境中常规PRO收集是可行的，但仍需持续评估使用率、代表性和长期可持续性。扩展到更多站点需要继续适应，收集数据必须及时在临床中可操作，以维持患者和HCP参与。保护患者对数据共享和标准化的信任与参与，对可持续采用和有意义的影晌至关重要。PRO登记只有在患者、临床医生和数据使用者信任基础设施、理解其目的并从持续参与中看到价值时才有用。

Impact and future directions：H₂O的贡献包括持续利益相关者参与和共同创造、核心结局集开发、技术方案采购和优化、数据标准化、面向患者的仪表板、思想领导活动，以及扩展到新中心和适应症。H₂O患者协议旨在通过提供多种潜在数据使用选项来加强患者控制，同时支持初级和次级研究。H₂O下一阶段建立在已有工作之上，以维持观察站并将务实核心结局集转化为护理和研究的持久价值。持续纵向数据收集将支持常规咨询和次级研究，涉及症状和生活质量轨迹、不同环境间差异及持续患者参与。泛欧洲H₂O是一个新IHI项目的合作伙伴，而国家H₂O观察站也参与本地项目，从而扩展其方法和基础设施在额外临床环境中的应用机会。研究人员还在将患者报告结局测量（patient-reported outcome measures, PROMs）映射到观察性医疗结果合作组织（Observational Medical Outcomes Partnership, OMOP）通用数据模型。下一步是在各观察站验证这些映射，并共享可重用规范，支持结合患者报告和临床数据的分析。与欧洲药品管理局（European Medicines Agency, EMA）的持续合作正在探索常规收集的PRO如何为监管证据提供信息，包括通过肺癌和糖尿病案例研究。这些应用将针对特定研究问题评估数据完整性、代表性和可解释性。同时，与HTA机构接触应考察对联合临床评估的潜在贡献。该路线图将持续收集和协调与次级分析、方法学验证及定义明确的监管和评估应用评估联系起来。患者参与研究优先事项和数据治理，以及对参与服务的反馈，将继续是这项工作的核心。

讨论部分总结：H₂O经验表明，PRO注册基础设施的成功不仅取决于技术，还取决于治理、流程整合、临床医生和患者信任以及可感知价值；多国实施存在显著组织和法律差异，早期常规PRO收集在选定环境可行，但代表性、使用率和长期可持续性仍需评估，未来需持续协调、方法学验证和监管/HTA应用探索。

结论翻译：H₂O代表一项多国努力，旨在共同标准化、收集和分析PRO和临床结局，促进欧洲关于PRO和以患者为中心医疗保健的对话。长期成功将取决于持续合作、患者持续获得来自其自身数据的有意义见解，以及与欧洲健康数据和数字健康倡议保持一致。