匈牙利视神经脊髓炎谱系疾病治疗德尔菲共识

《Orphanet Journal of Rare Diseases》：Hungarian consensus recommendations for diagnosis and treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder

　　

摘要

背景

尽管视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）在全球范围内属于罕见自身免疫性疾病，但早期诊断和治疗对于减少永久性神经功能残疾至关重要。近年来，四种单克隆抗体（mAbs）——依库珠单抗、雷夫利珠单抗、萨特利珠单抗和伊奈利珠单抗——在随机对照试验中显示出显著疗效。然而，其他免疫抑制剂，如硫唑嘌呤、霉酚酸酯、利妥昔单抗和托珠单抗，也常被超适应症使用。在匈牙利，获批的适应症内单克隆抗体治疗的可及性有限。尽管各国的治疗报销政策各不相同，但区域或国家指南可以帮助临床医生有效管理患者。因此，作为匈牙利神经免疫学会的一项倡议，17位全国神经免疫学专家通过德尔菲法就八项建议达成了共识。

结果

在两轮后，六项建议达成强烈共识（>80%），包括总体建议、超适应症和获批单克隆抗体疗法、治疗转换及妊娠相关问题；一项关于复发的治疗建议在三轮后达成共识，另一项关于双阴性NMOSD的建议在四轮后达成共识。

结论

我们提出这一全国共识方案，旨在规范匈牙利NMOSD患者的诊疗，并促进医疗监管者与临床医生之间的对话。