基于巴西样本推导的EQ-5D-5L非参数交叉表映射效用值及其与欧洲转换概率的比较

《Population Health Metrics》：Locally derived transition probabilities for EQ-5D crosswalk in a Brazilian population: an alternative to European-based mapping algorithms

　　# 摘要## 背景使用质量调整生命年（QALY）衡量与健康相关的生活质量是卫生技术评估的核心。尽管巴西已有经过验证的EQ-5D-3L价值集，但目前尚无具有全国代表性的EQ-5D-5L价值集。映射算法，例如van Hout等人（2012年）开发的非参数交叉表方法，通过使用5L和3L条目之间的经验性响应转换概率来解决这一空白；然而，这些概率来源于欧洲人群，可能无法反映巴西的响应模式。## 目的基于巴西样本推导出本地转换概率，并在非参数交叉表框架内使用它们生成EQ-5D-5L效用估计值，同时将其与使用原始欧洲来源转换概率所获得的估计值进行比较。## 方法本研究为横断面研究，纳入413名巴西参与者（其中310例为重症肌无力患者；103例来自社会干预项目[1]）。在同一评估会话中，同时施行了EQ-5D-3L和EQ-5D-5L量表，其中3L量表在5L量表之前施行。按各维度分别推导了在给定每个EQ-5D-5L等级条件下EQ-5D-3L各等级的经验条件响应概率，并用于估算全部3,125个EQ-5D-5L健康状态的效用值，同时以经验证的巴西EQ-5D-3L支付标准进行加权。不确定性通过参与者的非参数自助重抽样进行量化。将结果与van Hout算法的估计值进行比较，该算法使用欧洲转换概率并结合相同的巴西支付标准。## 结果本地推导模型在3,125个EQ-5D-5L状态中产生的平均效用值为0.375（标准差0.162），而基于欧洲的模型为0.385（标准差0.147）。巴西模型将有更多的状态分类为差于死亡（1.73%；*n*=54），而欧洲模型为0.45%（*n*=14）。Lin's一致性相关系数（CCC）为0.984（95%CI：0.774–0.984），Spearman's ρ为0.991（*p*<0.001），表明总体一致性极好。分歧集中在严重程度的极端端，在此范围内巴西模型的效用值比欧洲模型低达0.079个点。## 结论在本样本中，转换概率与欧洲估计值存在差异，尤其是在严重健康状态方面；这种差异反映的是人群特有的响应模式还是样本相关因素，尚无法确定。在类似人群中，本地推导的交叉表方法可为成本效益分析提供一种临时的、样本特定的替代方案，但仍需在独立的巴西数据集中进行验证，并最终依赖于全国EQ-5D-5L价值集的建立。