修订版 30 项低亮度问卷（mLLQ）在 XLRP 成人患者中的心理测量属性评估

《Journal of Patient-Reported Outcomes》：Psychometric validation of the modified low luminance questionnaire in the X-linked retinitis pigmentosa patient population

　　

摘要

背景

X连锁视网膜色素变性（XLRP）是一种罕见的遗传性眼病，会对患者的生活质量产生负面影响，并增加其终生负担。为了提高其在XLRP患者中的适用性和准确性，对原有的低亮度问卷（LLQ）进行了修订。本研究评估了修订后的30项低亮度问卷（mLLQ）在XLRP成人患者中的心理测量属性。

方法

来自两项针对XLRP患者的临床研究的数据进行了心理测量和统计分析。验证分析包括：项目层面的分析（缺失值、分布情况、相关性、区分度）、Rasch分析、验证性因素分析（CFA）以及可靠性测试（内在一致性、重测信度）、有效性测试（收敛效度/区分效度）和反应性测试。

结果

研究纳入了141名成人参与者的数据，其中115名（81.6%）为男性，平均年龄为42.6岁（年龄范围18-88岁）。根据病情严重程度，49名（35.0%）患者病情较轻，36名（25.7%）患者病情中等，55名（39.3%）患者病情较重。mLLQ各领域的内部信度表现优异（Cronbach’s alpha值在0.843至0.957之间）。与参考测量工具的相关性显示，mLLQ在预期领域内具有中等到强的区分度（相关系数r > 0.60）。mLLQ各领域能够有效区分不同疾病阶段的参与者群体。所有项目中的缺失值率都非常低（范围0.0%至2.1%），并且每个mLLQ选项都被用于所有项目的评估。在30个项目中有22个项目存在“地板效应”（即部分项目得分过于偏低）。同一领域内的项目之间以及与所属领域之间的相关性良好。63%（19/30项）的项目区分指数大于0.40。假设的六因素CFA模型对数据拟合度较好。将2个与极端光照条件相关的项目归入“驾驶”领域后，模型与数据的一致性进一步得到提升。Rasch分析表明，目前缺乏用于评估病情更严重患者的项目，这与大多数项目存在的“地板效应”现象一致。除了“驾驶”和“周边视觉”领域外，所有mLLQ领域的反应性都得到了有力的支持。

结论

心理测量分析表明，mLLQ具有可接受的测量属性，能够有效评估XLRP成人患者在低光照环境和夜间所经历的任务难度。