美欧基因治疗监管制度的历史演变与主导权转移（1973-2025）

《Molecular Therapy》：Five decades of gene therapy innovation and regulation in the US and EU: a historical analysis

　　

摘要

基因治疗的发展以预期患者获益为特征，但挑战依然存在，包括技术的快速变革以及通常规模较小的目标人群。迄今为止，这导致只有相对少量的基因疗法进入市场并惠及患者。监管在塑造如何应对这些挑战以及基因疗法如何惠及患者方面发挥着核心作用。本研究调查了 1973 年至 2025 年间美国和欧盟的基因治疗监管制度是如何发展的，以及有助于构建监管制度的基因治疗监管事件是如何塑造基因治疗创新成果的。我们对科学文献进行了范围综述，并进行了专家访谈，这两者共同概括了美国和欧盟所有已授权的基因疗法。我们构建并验证了这些制度中基因治疗监管事件的时间线。受访者将观察到的时间线差异归因于基因治疗监管特有的因素以及更广泛的药品监管系统。基因治疗的监管主导权在美国和欧盟之间反复转移，反映了各辖区在应对科学技术不确定性、社会风险和需求以及商业压力方面的差异。

Thomas Wessel van de Voort|Jarno Hoekman|Elisabeth Henrica Maria Moors|Lourens Theo Bloem