1973—2025年美欧基因疗法监管体系演进及其对创新成果的影响

《Molecular Therapy》：Five decades of gene therapy innovation and regulation in the US and EU: a historical analysis

　　

摘要

基因疗法的发展以对患者获益的期待为特征，但挑战依然存在，包括技术的快速变化以及通常有限的目标人群。迄今为止，这导致仅有相对较少的基因疗法进入市场并惠及患者。监管在塑造如何应对这些挑战以及基因疗法如何到达患者方面发挥着核心作用。本研究调查了1973年至2025年间美国和欧盟的基因疗法监管体系如何发展，以及促进监管体系建立的基因疗法监管事件如何影响基因疗法的创新成果。我们进行了科学文献的范围综述和专家访谈，两者共同表征了美国和欧盟所有已获批准的基因疗法。我们构建并验证了这些监管体系中基因疗法监管事件的时间线。受访者将这些时间线中的差异归因于基因疗法监管特有的因素以及更广泛的药品监管体系的特征。基因疗法领域的监管领导力在美国和欧盟之间多次转移，这反映了各司法管辖区在应对科学技术不确定性、社会风险与需求以及商业压力方面的不同方式。

图形摘要