美国痴呆症健康服务研究中真实世界数据的应用：一项范围综述

《Alzheimer's & Dementia: Behavior & Socioeconomics of Aging》：The use of real-world data in health services research for dementia care: A scoping review

　　

中文摘要翻译 健康服务研究（HSR）对于为痴呆症照护提供信息至关重要，且通常依赖于真实世界数据（RWD）；然而，RWD在美国HSR中的应用尚未得到系统性的梳理。研究人员遵循既往研究者的方法及系统评价和荟萃分析首选报告条目扩展版——范围综述（PRISMA-ScR）指南，检索了五个数据库（2020年至2025年）。研究（N = 104）按照研究人群、数据来源、研究焦点和研究特征进行了编码。研究人群主要为老年人（≥65岁），且痴呆亚型通常未作明确区分。大多数研究聚焦于诊断或诊断后照护。回顾性队列研究较为常见。索赔数据集被频繁使用，而电子健康档案的使用相对较少。研究重点集中于流行病学和医疗资源利用，涉及照护质量、可及性或差异的研究较少。RWD在痴呆症重点HSR中的应用仍集中于有限的人群、照护连续体领域和数据来源；需要更广泛的代表性以及更强的数据链接能力，以支持公平的痴呆症照护。

论文主体内容总结

1 引言

阿尔茨海默病及相关痴呆（AD/ADRD）是一组进行性神经退行性疾病，逐渐损害记忆、认知和日常功能，已成为日益严重的公共卫生问题。目前美国近700万老年人临床诊断为阿尔茨海默病性痴呆，预计到2060年这一数字将上升至1400万。AD/ADRD对个体、家庭、卫生系统和社会造成沉重负担，且对历史上服务不足的社区影响尤为不成比例。尽管尚无治愈方法，但生物标志物、诊断工具和针对疾病潜在生物学机制的治疗方法的最新进展，为风险降低、早期检测、个体化医疗以及改善痴呆症照护连续体中的照护协调创造了新的机遇。健康服务研究（HSR）是一个多学科领域，考察个体、提供者和卫生系统之间的相互作用如何影响医疗保健使用、质量和结果，能够识别照护中的差距和不平等，评估解决方案，并为临床实践、项目实施和政策改进提供科学证据。真实世界数据（RWD）定义为从电子健康档案（EHRs）、行政索赔、登记处和数字健康技术等来源常规收集的关于患者健康和医疗保健提供的信息，在HSR中尤为有价值，因其能够评估跨人群和社区的照护路径、医疗资源利用、健康结果和经济成本。尽管RWD在常规医疗保健提供中广泛可得，且具有独特潜力来捕捉真实世界环境中的照护过程和结果，但对其在美国AD/ADRD重点HSR中应用情况的全面综合梳理仍然有限。现有综述主要聚焦于RWD的特定应用，而非全面考察RWD在AD/ADRD重点HSR中的使用情况。因此，本范围综述旨在通过系统性地映射2020年至2025年间发表的研究在关键领域（包括研究人群、数据来源、研究焦点和研究特征）的情况，描述RWD在美国近期AD/ADRD重点HSR中的应用方式。

2 方法

本范围综述遵循Arksey和O'Malley提出的方法论框架，涵盖五个阶段：确定研究问题、识别相关研究、选择相关研究、数据图表化以及汇总、总结和报告结果。报告遵循系统评价和荟萃分析首选报告条目扩展版——范围综述（PRISMA-ScR）指南。本综述的指导性问题为：RWD如何被用于美国近期聚焦于AD/ADRD的HSR中？2025年3月18日在PubMed、Embase、Web of Science、CINAHL和EconLit五个数据库中进行了全面检索，检索策略在研究图书馆员的协助下制定，结合了三个概念领域：AD/ADRD、RWD（如索赔、EHRs、登记处）和HSR。研究纳入标准为：（1）2020年1月至2025年3月18日期间发表的同行评审出版物；（2）在美国进行；（3）聚焦于AD/ADRD；（4）使用RWD（单独或与其他数据源结合）回答HSR问题；（5）以英文发表。排除标准包括未使用RWD、在美国境外进行、未聚焦于AD/ADRD、非同行评审或为系统评价或荟萃分析的研究。所有参考文献导入Covidence进行去重。标题/摘要筛选和全文审查前的预测试显示出较高的评估者间信度（κ > 0.8）。标题和摘要由共同作者以盲法配对方式独立筛选，随后使用相同流程进行全文审查。数据提取由研究团队为本综述开发的结构化编码手册指导，编码手册的广泛领域和类别基于研究目标预先定义，包括研究人群（年龄、性别、种族和民族、诊断类型和医疗保健覆盖）、数据来源（RWD来源和数据整合）、研究焦点以及研究特征（照护连续体阶段和研究设计）。研究焦点定义为每项研究的主要分析或概念重点。照护连续体阶段使用阿尔茨海默病协会HSR团队开发的框架进行分类，涵盖认知衰退预防和风险降低、症状检测、临床诊断、诊断后（治疗、照护和支持）以及临终照护等痴呆症照护旅程的关键组成部分。两名评审员独立提取每项研究的信息，编码者之间的分歧通过讨论和共识解决。在MAXQDA中进行主题分析以综合各研究结果，为确保严谨性，10%的分层样本由两名评审员双重编码，获得较高的评估者间信度（κ > 0.8）。虽然综述共纳入520项研究，但选取了104项研究的分层子样本（每年约10%）进行深入主题分析，以捕捉各年份的变异。频率和百分比根据104项研究的子样本计算。

3 结果

3.1 研究选择

检索在五个数据库中共识别出3318条记录。去除964条重复记录后，筛选了2354篇标题和摘要，并评估了599篇全文文章的资格。其中，520项研究符合纳入标准并被纳入综述。深入描述性和主题分析的分层子样本（N = 104）包括2020年11项、2021年17项、2022年19项、2023年25项、2024年25项和2025年7项研究。

3.2 研究人群

超过半数研究（n = 56；53.9%）仅考察65岁及以上参与者。约三分之一（n = 37；35.6%）同时纳入成人和老年人，而没有任何研究仅聚焦于65岁以下个体。十一项研究（10.6%）未报告参与者年龄。几乎所有研究（n = 99；95.2%）均纳入男性和女性参与者，没有研究报告纳入或识别LGBTQ+参与者。在报告种族和民族的研究中，大多数包含来自多个种族或民族群体的参与者。非裔美国人或黑人参与者纳入79项研究（76.0%），西班牙裔或拉丁裔参与者纳入65项研究（62.5%），白人参与者纳入83项研究（79.8%）。纳入亚洲人（28项研究；26.9%）、美洲印第安人或阿拉斯加原住民（15项研究；14.4%）以及夏威夷原住民或其他太平洋岛民（11项研究；10.6%）的研究较少。阿尔茨海默病（AD）是最常纳入的痴呆症诊断类型（67.3%，n = 70），其次为血管性认知障碍和痴呆（VCID）（12.5%，n = 13）、额颞叶痴呆（FTD）（10.6%，n = 11）、路易体痴呆（LBD）（6.7%，n = 7）和混合性痴呆（1.9%，n = 2）。约四分之一的研究（26.9%，n = 28）纳入了未明确痴呆类型的参与者。在104项研究中，84.6%（n = 88）仅纳入拥有Medicare保险的参与者，其中超过半数研究聚焦于按服务收费（FFS）受益人（58.0%）。较小比例的研究分析了接受退伍军人事务部（VA）福利（7.7%，n = 8）、商业保险（5.8%，n = 6）、Medicaid（3.8%，n = 4）或双重资格（2.9%，n = 3）的个体。

3.3 数据来源

大多数研究使用索赔数据（72.1%，n = 75），其次是美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）编制的数据集（30.8%，n = 32）。其他来源（17.3%，n = 18）包括VA数据以及国家、州和保险数据库。较小比例的研究使用EHR或电子病历（16.3%，n = 17），其中约半数（n = 9）依赖结构化数据，其余（n = 8）分析临床笔记等非结构化数据。仅有一项研究使用患者或疾病登记处。在104项研究中，65项使用链接数据源，49项依赖单一非链接数据源。如图3所示，2020年至2024年期间使用链接数据源的研究比例总体呈上升趋势。

3.4 研究焦点

研究焦点在104项研究中差异较大，大多数研究具有多个焦点。研究通常聚焦于流行病学和人群健康问题（53.8%，n = 56），考察患病率、患者特征和风险因素；其次是健康和医疗保健结果（44.2%，n = 46），涵盖临床病程、症状负担、功能结果和死亡率。医疗资源利用在三分之一的研究中（33.7%，n = 35）得到考察，关键指标通常包括门诊就诊次数、急诊科就诊和住院次数。照护质量在26.0%的研究（n = 27）中得到关注，考察特定环境的照护质量、照护提供方式以及人员配备或结构特征等支撑照护质量的因素。诊断和照护可及性在21.2%的研究（n = 22）中得到探讨，包括检测和诊断过程中的障碍。健康和医疗保健差异在15.4%的研究（n = 16）中得到考察，最常见的是种族、民族和社会经济差异。较小比例的研究关注医疗保健政策和融资的影响（8.7%，n = 9）、特定干预措施和照护方法在人群层面的影响（2.9%，n = 3）以及痴呆症相关医疗保健费用的规模（3.8%，n = 4）。

3.5 研究特征

在明确说明照护连续体阶段的研究中（n = 71），大多数聚焦于诊断和诊断后阶段（各32.4%，n = 23）。较少研究考察临终照护（22.5%，n = 16）、症状检测（7.0%，n = 5）或预防和风险降低（5.6%，n = 4）。在研究设计方面，大多数采用回顾性队列方法（76.0%，n = 79），横断面设计占14.4%（n = 15），前瞻性队列研究占2.9%（n = 3）。仅有少数研究使用准实验（1.9%，n = 2）、可行性（1.0%，n = 1）、随机对照试验（1.0%，n = 1）或实效性试验（1.0%，n = 1）设计。

4 讨论

本范围综述综合了2020年至2025年间RWD在美国痴呆症重点HSR中的应用情况。总体而言，现有文献揭示了关于照护模式和结果的重要见解，但在人群代表性、数据深度和整合以及方法论途径方面仍存在显著差距。性别和年龄的报告通常仅作描述性呈现，而非分析与照护或结果的关系。超过半数研究聚焦于65岁及以上成年人，没有任何研究以65岁以下年轻痴呆症成年人为焦点。种族和民族报告反映了美国行政数据集的典型模式，亚洲人、美洲印第安人或阿拉斯加原住民以及夏威夷原住民或太平洋岛民群体的纳入较少，且没有研究提供亚组细节。许多研究未明确痴呆亚型，且很少区分AD、血管性痴呆、路易体痴呆、额颞叶痴呆或混合病因。医疗保健覆盖范围同样狭窄，大多数研究聚焦于Medicare受益人，特别是FFS计划参保者，纳入Medicaid、商业保险、VA覆盖或双重资格个体的研究相对较少。在RWD来源使用方面，大多数研究依赖索赔数据或CMS编制的数据集，这些数据支持大规模医疗资源利用和支出分析，但提供的临床细节有限，关于症状、功能状态、照护者参与以及社会和环境影响的信息很少。EHR的使用频率较低，且分析通常依赖结构化数据字段而非非结构化临床笔记或纵向记录。数据整合模式方面，尽管链接数据源的使用随时间增加，但近半数研究依赖单一非链接数据集，限制了研究人员跨环境或跨时间考察照护的能力。研究焦点领域反映出对流行病学、人群健康以及健康和医疗保健结果的高度重视，而考察照护质量、服务可及性或健康和医疗保健差异的研究相对较少。现有RWD基础文献大多描述提供何种照护以及发生何种结果，而对照护如何提供、为何照护在不同人群和环境之间存在差异，或结构和情境因素如何导致痴呆症照护差异的关注相对有限。在痴呆症照护连续体中，研究分布不均，高度集中于诊断和诊断后阶段，考察认知衰退预防和风险降低、诊断前症状检测或临终照护的研究相对较少。研究设计以回顾性队列和横断面方法为主，反映了索赔数据、CMS数据集和其他编码数据库的广泛使用，但对照护过程、实践变异或干预措施在常规照护中的运作方式提供的见解有限。前瞻性队列研究、实效性试验、准实验设计和混合方法研究很少使用，尽管它们对于评估照护协调模式、诊断路径和新兴治疗方法至关重要。研究结果表明，痴呆症重点HSR仍严重依赖基于索赔的RWD，这些数据支持医疗资源利用和服务使用分析，但提供的临床特征、认知或功能状态、照护者参与以及社会或环境背景信息有限。关键人群组（包括年轻成年人、少数族裔种族人群、轻度认知障碍（MCI）个体和较少见痴呆亚型）的代表性差距进一步限制了结果的普适性，并阻碍了识别和解决痴呆症照护差异的努力。需要更广泛和更具包容性的数据来源来捕捉痴呆症照护体验的完整范围，包括EHR、非结构化临床记录、照护者报告数据以及社会和环境影响决定因素的信息。方法上，增加实效性、混合方法、准实验和实施导向设计的使用将加强照护模式和干预措施在常规实践中表现如何的证据。持续投资于数据链接和数据系统，将索赔与EHR、照护者报告数据或健康社会决定因素相连接，对于实现更全面和更具政策相关性的痴呆症照护长期评估至关重要。

4.1 优势与局限性

本范围综述的优势包括：基于五个主要数据库的广泛检索，提供了美国AD/ADRD重点HSR中RWD使用的全面且最新的综合；结构化和迭代完善的编码手册指导数据提取；团队分层子样本双重编码方法实现了较高的评估者间信度。局限性包括：作为范围综述未评估纳入研究的方法学质量或偏倚风险；仅限于同行评审和英文出版物可能排除了其他格式或语言的相关工作；主题分析基于10%子样本，可能无法捕捉全部纳入研究中的所有细微差别；聚焦于美国研究可能限制其适用于其他卫生系统背景。

4.2 结论

本范围综述描述了RWD目前在美国AD/ADRD健康服务研究中的使用情况，揭示了对索赔数据和CMS数据集的强烈依赖，而对EHR或其他捕捉更丰富临床信息、功能状态、照护者参与或社会背景的数据来源使用相对有限。研究聚焦于相对狭窄的人群和照护阶段，凸显了拓宽代表性并将研究扩展至痴呆症照护连续体和多样化照护环境的机会。通过更强有力的数据基础设施、改进的数据链接以及更好地识别和解决差异的方法来弥补这些差距，对于产生更充分反映痴呆症患者及其照护伙伴真实世界经验和需求的证据至关重要。