托珠单抗治疗儿童难治性眼肌型重症肌无力（ocular myasthenia gravis, OMG）的疗效与安全性

《Muscle & Nerve》：The Efficacy and Safety of Tocilizumab in the Treatment of Refractory Ocular Myasthenia Gravis in Pediatric Patients

　　

摘要

引言/目的

难治性儿童眼部重症肌无力（OMG）的管理仍然困难。我们评估了托珠单抗在这些患者中的疗效和安全性。

方法

本项单中心回顾性分析基于中国唐都医院前瞻性收集的注册数据。儿童难治性OMG患者接受静脉注射托珠单抗（8 mg/kg，每4周一次）16周作为附加治疗。难治性疾病的定义为：在充分使用≥2种免疫抑制剂试验后症状仍持续存在，在糖皮质激素减量过程中频繁复发，或对传统口服免疫抑制剂不耐受。主要结局为重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分从基线到第4、8、12、16周的变化，使用广义估计方程进行分析。

结果

全部10例患者（1例男性，9例女性；中位年龄5.5岁，范围2–11岁）完成了16周随访。7例（70%）抗乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）阳性。第4周时，平均MG-ADL评分从3.4降至2.5（发生率比[IRR]为0.74；95% CI为0.54–0.99；p = 0.048），至第16周进一步降至1.5（IRR为0.44；95% CI为0.24–0.80；p = 0.007）。同样，平均定量重症肌无力（QMG）评分从基线的4.7降至第4周的3.0（IRR为0.64；95% CI为0.41–0.99；p = 0.048），并进一步降至第16周的1.9（IRR为0.40；95% CI为0.24–0.69；p = 0.001）。至第16周，50%的患者达到最小症状表达，50%的患者减少了泼尼松用量。托珠单抗耐受性良好，仅出现一例短暂的输注相关头晕。

讨论

这些初步结果表明，托珠单抗可能为难治性OMG儿童提供一种安全有效的治疗选择。

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利益冲突

作者声明不存在利益冲突。

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