0-4岁儿童健康相关生活质量评估的方法论挑战：基于EQ-TIPS量表的专家共识研究

《Health and Quality of Life Outcomes》：Engaging experts on valuation of toddler and infant health: the case of EQ-TIPS

　　

摘要

目标

评估 0-4 岁儿童的健康相关生活质量（HRQoL）面临着主要的 方法论和规范性挑战，因为儿童无法直接参与，且成年人对成人及较大儿童健康状态进行评估的标准方法可能不适用。为了为如何评估 0-4 岁儿童的 HRQoL 提供决策依据，本研究探讨了学术专家和健康技术评估（HTA）专家（作为该证据的最终用户）对相关方法论和规范性挑战的看法，以 EuroQol 幼儿和婴儿人群（EQ-TIPS）量表作为案例研究。

方法

进行了两次在线焦点小组讨论：一组包括八位健康经济学和估值方面的学术专家，另一组包括六位健康技术评估（HTA）专家。参与者审阅了预备材料，包括 EQ-TIPS EV3.0 问卷。半结构化讨论聚焦于四个主题：EQ-TIPS 的年龄特异性价值与映射对比；受访者选择；护理者溢出效应和长期后果的处理；以及估值和锚定方法。讨论被记录、匿名化、总结，并由参与者审阅。

结果

组内和组间的观点存在差异。学术专家意见不一，一部分支持 EQ-TIPS 的年龄特异性价值，另一部分由于概念和可行性方面的担忧，倾向于映射到较大儿童的价值集。相比之下，HTA 专家质疑是否需要独立的 EQ-TIPS 价值集，更偏好儿科年龄组之间价值的一致性，并认为映射具有实用性。关于合适的受访者尚未达成共识，尽管两组人都强调了需要实证证据来比较一般成年人群和护理者的偏好。在 EQ-TIPS 估值中考虑护理者和未来健康影响的可能性得到了广泛认可但存在争议，锚定方法仍未解决，HTA 专家倾向于带有映射的离散选择实验，而学术专家呼吁进一步研究。

讨论

评估婴儿和幼儿的健康相关生活质量（HRQoL）涉及未解决的方法论挑战。HTA 专家认为映射值是 可接受且适当的。需要进一步研究，以建立将 EQ-TIPS 映射到 EQ-5D-Y 的可行性；探索 EQ-TIPS 的估值方法，并检验父母/护理者与其他成年人之间的价值是否存在差异。