《Diabetic Medicine》：Estimating the long-term cost-effectiveness of a free online Diabetes Self-Management Education and Support service in England: Healthy living for people with type 2 diabetes, using a matched cohort study design
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目的：英国国家医疗服务体系（National Health Service, NHS）提供在线糖尿病自我管理教育与支持服务“Healthy Living”，以帮助2型糖尿病患者进行自我管理，该服务在1年内可使糖化血红蛋白（HbA1c）水平
目的：英国国家医疗服务体系（National Health Service, NHS）提供在线糖尿病自我管理教育与支持服务“Healthy Living”，以帮助2型糖尿病患者进行自我管理，该服务在1年内可使糖化血红蛋白（HbA1c）水平、收缩压和体重指数获得适度降低。研究人员旨在评估Healthy Living与常规护理相比的成本效果。
方法：采用患者水平经济模拟模型（英国前瞻性糖尿病研究结局模型2.1版，UKPDS-OM2.1）从NHS角度进行终身时间范围的经济学分析，贴现率为3.5%。该模型将危险因素降低转化为长期成本和质量调整生命年（quality-adjusted life year, QALY）估计。额外分析估算了干预和药物成本后果。
结果：UKPDS-OM2.1预测健康状况适度改善（0.016个QALY），终身医疗保健成本小幅降低（人均?￡4）。与干预成本（每用户￡7）和药物成本增加（每用户￡212）相抵消后，净成本为每用户￡216。每QALY成本为￡13,192，低于较低的NICE阈值（￡25,000/QALY），表明该计划具有成本效果。敏感性分析大体上显示出稳健性，但该结果对干预后疾病进展的结构性假设以及纳入药物成本敏感。
结论：Healthy Living似乎是一种低成本的在线2型糖尿病自我管理干预，能够产生适度的健康获益，这些获益很可能被视为对NHS资源的成本效果使用。尽管成本效果存在一定的不确定性，且建模基于观察数据估计的效果，但提高使用率和依从性有可能改善其对NHS的性价比。
2型糖尿病（type 2 diabetes, T2D）患者若血糖控制不佳，其长期并发症和过早死亡风险显著增加。糖尿病自我管理教育与支持（Diabetes Self-Management Education and Support, DSMES）项目被英国国家卫生与临床优化研究所（National Institute for Health and Care Excellence, NICE）推荐用于英格兰新诊断的T2D患者。DSMES通过行为改变和改善自我管理（包括降糖药物依从性）帮助患者实现血糖控制和心血管危险因素管理。数字DSMES干预可能提供与面对面项目相似的益处，同时以更低的边际成本覆盖更多人群。然而，目前缺乏关于国家推广的在线DSMES服务是否具有足够成本效果、能否继续由国民健康服务体系（National Health Service, NHS）提供的经济学证据。为此，研究人员基于匹配队列研究设计，旨在评估在线DSMES服务“Healthy Living”与常规护理相比的长期成本效果。
在方法上，研究人员利用英国国家糖尿病审计（National Diabetes Audit, NDA）2020-2021至2022-2023年度数据，将2022年3月31日前注册并激活Healthy Living的4940例T2D患者作为病例组，按1:5倾向评分匹配（卡尺0.002）选取24,685例未注册T2D患者作为对照组，匹配变量包括年龄、性别、基线HbA
1c、体重指数（body mass index, BMI）、收缩压、总胆固醇、种族和多重剥夺指数五分位数，并使用多重插补处理缺失数据。临床评估获取1年风险因素变化后，研究人员采用英国前瞻性糖尿病研究结局模型2.1版（UKPDS-OM2.1）进行终身经济评估，从NHS角度模拟40年时间范围内的成本和健康结果，贴现率3.5%。干预成本由NHS团队提供并分摊至注册用户（52,098人），药物成本通过将NDA中的SNOMED CT（Systematized Nomenclature of Medicine Clinical Terms）代码映射至NHS处方服务药物关税（2024年3月）估算，并使用广义线性模型（GLM，log-link和gamma分布）调整混杂因素估计调整后药物成本差异。
研究结果如下：
3.1 临床评价总结：匹配队列分析显示，Healthy Living账户激活者与对照组相比，1年调整后差异为糖化血红蛋白（HbA
1c）?1.280 mmol/mol（95% CI: ?1.711; ?0.849），收缩压?1.185 mmHg（95% CI: ?1.635; ?0.734），BMI?0.225 kg/m
2（95% CI: ?0.322; ?0.128）。
3.2 基础案例分析：UKPDS-OM2.1预测，Healthy Living组的1年临床获益可转化为终身的0.016个质量调整生命年（quality-adjusted life years, QALYs）改善和人均?￡4的医疗成本降低。加入干预成本（每用户￡7）和调整后的1年药物成本增加（每用户￡212）后，总体净成本为每用户￡216。增量成本效果比（incremental cost-effectiveness ratio, ICER）为￡13,192/QALY，有0.94的概率低于NICE的￡25,000/QALY意愿支付阈值，提示该计划很可能具有成本效果。
3.3 英格兰预期避免的事件数：在10年时间范围内，按当前1.48%的使用率推广，模型预测Healthy Living可在英格兰减少75例死亡、62例心肌梗死和2例肾衰竭，提示人群层面的潜在临床获益。
3.4 敏感性分析：结构不确定性分析显示，若假设治疗效应、干预成本和药物成本差异持续40年（分析C）或效应在1年后立即消退（分析A），ICER将超过￡35,000/QALY，不再具有成本效果；但排除药物成本后，所有结构情景均低于￡25,000/QALY。参数不确定性分析中，干预成本变动影响很小（￡13,033–￡13,306/QALY），药物成本差异增加25%时ICER升至￡16,439/QALY，排除药物成本时降至￡76/QALY。5年和10年时间范围分析（分析I、J）的ICER分别为￡49,224/QALY和￡21,723/QALY，表明长期评估下成本效果更佳。在完成教育的依从者中（分析L），QALY增益增至0.040，ICER降至￡5,124/QALY；使用NICE NG28队列作为异质性人群（分析M）时，QALY增益为0.014，ICER为￡15,864/QALY，结论与基础分析一致。总体而言，提高使用率和依从性可能进一步改善成本效果。
讨论部分总结：研究人员认为，本研究结果与既往HeLP-Diabetes试验和DESMOND项目相似，但药物成本差异主要归因于钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂（sodium-glucose cotransporter-2 inhibitors, SGLT2i）和胰高血糖素样肽-1受体激动剂（glucagon-like peptide-1 receptor agonists, GLP-1RA）处方增加，这些新型药物的获益可能未被UKPDS-OM2.1完全捕捉，从而可能低估干预净效益。研究的局限包括观察性设计可能存在的残余混杂、NDA药物数据不完整（如缺少部分药物和停药日期）、以及无法进行完整概率敏感性分析等。未来研究应关注治疗效果的长期持久性、用户特征和新型降糖药物的结局预测。
研究结论为：在2型糖尿病患者中，通过使用Healthy Living改善血糖控制、收缩压和体重，可带来长期健康获益，其成本很可能值得NHS承担。尽管本研究基于观察性证据，且干预后疾病进展的结构性不确定性因纳入药物成本而加剧，但Healthy Living是一种低成本的数字干预，通过提高使用率和依从性，有潜力改善其对NHS的性价比。
