常规分子分型之前儿童髓母细胞瘤的长期预后：一项20年单中心队列研究

《Child's Nervous System》：Long-term outcomes of pediatric medulloblastoma before routine molecular classification: a 20-year single-center cohort study

　　

摘要

目的

髓母细胞瘤是儿童最常见的恶性脑肿瘤。尽管分子分型已经细化了预后评估，但在未常规进行分子亚型分期的时期或环境中，长期真实世界结局仍具有重要的临床意义。本文报告土耳其一家三级儿科肿瘤中心20年的单中心经验。

方法

我们回顾性分析了2000年至2020年间在乌鲁达格大学（Uluda? University）被诊断为髓母细胞瘤的97名儿童。生存状态更新至2025年。总生存期（OS）和无事件生存期（EFS）采用Kaplan-Meier法进行估算。采用log-rank检验和多因素Cox回归分析评估OS和EFS的预后因素。记录幸存者的远期效应。

结果

队列共纳入56例男性和41例女性，中位年龄7.0岁。中位随访时间为70.2个月，5年OS和EFS分别为73.9%和69.9%。5年OS从2000—2010年的57.1%提高至2011—2020年的83.6%。较晚的治疗时代独立预测了OS的改善（HR，0.30；95% CI，0.14–0.65；p = 0.002）和EFS的改善（HR，0.38；95% CI，0.20–0.75；p = 0.005）。间变/大细胞组织学类型独立预测了较差的OS和EFS。各时期基线特征大体相似，但中位年龄存在差异。68名幸存者中有56名（82%）记录了远期效应，最常见的是运动或小脑功能障碍、生长迟缓、神经认知损害和甲状腺功能减退。

结论

各治疗时代的生存率均有提高，且这种改善并不能简单地由更为有利的可测量病例构成来解释。这些结果为分子分型时代之前的真实世界提供了基准参考，并突出了治疗标准化和结构化幸存者管理的重要性。