AQP4-IgG阳性NMOSD与MOGAD的临床表型及治疗反应：来自意大利I-MS&RD登记系统的洞察

《Journal of Neurology》：Clinical phenotype and treatment response in AQP4-IgG-positive NMOSD and MOGAD: insights from the Italian I-MS&RD registry

　　

摘要

背景

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）和髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）是两种与多发性硬化症不同的罕见疾病。我们利用意大利多发性硬化症及相关疾病（I-MS&RD）登记系统，对AQP4阳性NMOSD和MOGAD的临床和治疗特征进行了表征，识别了利妥昔单抗治疗反应的预测因子，并评估了不同治疗类别下的复发结局。

方法

我们从意大利97个中心中识别出664例患者：406例为AQP4阳性NMOSD，258例为MOGAD。两组间的年龄、性别等人口学特征、临床特征和治疗特征进行了比较。根据治疗类别评估首次复发时间，比较单克隆抗体与其他疗法。采用多变量Logistic回归评估无复发状态的预测因子。

结果

AQP4阳性NMOSD患者中女性比例高于MOGAD患者（p < 0.001），而MOGAD中儿童发病更为常见（p < 0.001）。AQP4阳性NMOSD患者诊断时残疾程度高于MOGAD患者（p < 0.001）。利妥昔单抗是使用最多的治疗药物。在AQP4阳性NMOSD中，单克隆抗体治疗与更长的无复发生存期相关（log-rank p = 0.021），但在MOGAD中未发现此关联。在接受利妥昔单抗治疗的AQP4阳性NMOSD患者中，男性性别和以脊髓炎起病与保持无复发状态的几率较低独立相关（OR 0.37，95% CI 0.14–0.94；p = 0.038；OR 0.36，95% CI 0.15–0.83；p = 0.017）。相反，在接受利妥昔单抗治疗的MOGAD患者中，以视神经炎起病是随访时无复发状态的唯一预测因子（OR 0.20，95% CI 0.04–0.90；p = 0.038）。

结论

这项源自新建意大利I-MS&RD登记系统的全国性大规模分析，对大量AQP4阳性NMOSD和MOGAD的意大利患者队列进行了表征，识别了利妥昔单抗反应的具有临床意义的预测因子，并为这两种疾病的治疗相关复发结局提供了真实世界证据。

背景

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）和髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）是两种与多发性硬化症不同的罕见疾病。我们利用意大利多发性硬化症及相关疾病（I-MS&RD）登记系统，对AQP4阳性NMOSD和MOGAD的临床和治疗特征进行表征，识别利妥昔单抗治疗反应的预测因子，并评估不同治疗类别下的复发结局。

方法

我们从意大利97个中心中识别出664例患者：406例为AQP4阳性NMOSD，258例为MOGAD。比较了两组间的人口学特征、临床特征和治疗特征。根据治疗类别评估首次复发时间，比较单克隆抗体与其他疗法。采用多变量Logistic回归评估无复发状态的预测因子。

结果

AQP4阳性NMOSD患者中女性比例高于MOGAD患者（p < 0.001），而MOGAD中儿童发病更为常见（p < 0.001）。AQP4阳性NMOSD患者诊断时残疾程度高于MOGAD患者（p < 0.001）。利妥昔单抗是使用最多的治疗药物。在AQP4阳性NMOSD中，单克隆抗体治疗与更长的无复发生存期相关（log-rank p = 0.021），但在MOGAD中未发现此关联。在接受利妥昔单抗治疗的AQP4阳性NMOSD患者中，男性性别和以脊髓炎起病与保持无复发状态的几率较低独立相关（OR 0.37，95% CI 0.14–0.94；p = 0.038；OR 0.36，95% CI 0.15–0.83；p = 0.017）。相反，在接受利妥昔单抗治疗的MOGAD患者中，以视神经炎起病是随访时无复发状态的唯一预测因子（OR 0.20，95% CI 0.04–0.90；p = 0.038）。

结论

这项源自新建意大利I-MS&RD登记系统的全国性大规模分析，对大量AQP4阳性NMOSD和MOGAD的意大利患者队列进行了表征，识别了利妥昔单抗反应的具有临床意义的预测因子，并为这两种疾病的治疗相关复发结局提供了真实世界证据。