EQ-5D-5L与EQ-HWB-9在非正式照护者结局测量中的心理测量学性能评估：用于经济评价的多国证据

《Quality of Life Research》：Are the EQ-5D-5L and EQ-HWB-9 valid instruments for measuring informal carer outcomes for use in economic evaluations?

　　

目的：尽管将非正式照护者结局纳入经济评价的兴趣日益增加，但关于效用测量工具（utility measures）在非正式照护者中表现力的证据仍然有限。本研究旨在评估EQ-5D-^5L和EQ-HWB-⁹在捕获非正式照护者结局以供经济评价使用时心理测量学性能（psychometric performance）。
方法：研究人员利用来自英语国家（澳大利亚、加拿大、新西兰、英国和美国）的EQ-DAPHNIE横断面调查数据，评估EQ-HWB-⁹（英国试点价值集）和EQ-5D-^5L（国家特异性价值集），考察分布学特征（即可接受性、分布、地板效应和天花板效应）和结构效度（即收敛效度和已知组效度）属性，并按年龄和财务状况进行亚组分析。
结果：共有6,743名非正式照护者，来自澳大利亚（n=1447）、加拿大（n=1265）、新西兰（n=1435）、英国（n=1337）和美国（n=1259）。EQ-5D-^5L显示出天花板效应（19%），而EQ-HWB-⁹未显示（5%）。大多数受访者在EQ-5D-^5L的疼痛/不适（67%）和焦虑/抑郁（60%）维度报告了问题（水平2–5），其中焦虑/抑郁维度最差（水平5）反应比例最高（5%）。对于EQ-HWB-⁹，除行动能力外，所有领域均有≥50%的受访者报告问题（水平2–5），其中疲惫、孤独、认知、悲伤/抑郁、焦虑和控制领域有≥5%报告最差（水平5）反应。两种工具均与WHO-5、PROMIS-10（身体和精神T分数）、ASCOT-SCT4、OPQOL-brief、PHQ-2和GAD-2呈中等程度相关，并在涉及自报身体和精神残疾、慢性疾病、睡眠、社会支持、照护影响、心理健康和自报生活质量的各组中展现出已知组效度。亚组分析结果一致。
结论：本研究为EQ-5D-^5L和EQ-HWB-⁹在测量非正式照护者结局以供经济评价使用时支持其可接受性和结构效度提供了证据。反应性证据仍然有限，值得进一步研究。

非正式照护者（informal carers）通常指为因疾病、残疾或年老而需要帮助的个体提供照护的家庭成员、朋友或邻居。随着全球人口老龄化加速以及医疗体系转向低成本的居家护理，非正式照护的需求预计将显著增长。尽管照护角色能为照护者带来满足感，但也常伴随经济、情感、身体和心理负担。现有照护者特异性测量工具（如CarerQol、ASCOT-Carer和照护者体验量表）在捕获与照护相关的健康影响方面存在一定局限，因此需要能将非正式照护者结局纳入经济评价的有效且经过验证的测量工具。

偏好性健康相关生活质量（health-related quality of life, HRQoL）测量工具，如EQ-5D-^5L，可通过社会偏好权重生成质量调整生命年（quality-adjusted life years, QALYs），因而受到卫生技术评估（health technology assessment, HTA）机构的重视。然而，关于这些工具在非正式照护者中表现力的证据仍有限。EQ-HWB-⁹是近期开发的更广泛、多维度的健康与福祉测量工具，可能捕捉到照护者结局中超出传统健康领域的内容，例如控制感、孤独和疲惫等。目前直接比较EQ-5D-^5L和EQ-HWB-⁹在非正式照护者中心理测量学性能的研究极少，且多为单国样本。因此，研究人员基于跨国大规模数据，系统评估这两种工具的可接受性、分布特征、收敛效度和已知组效度，以期为经济评价中的工具选择提供证据。

研究人员利用来自欧洲生活质量小组（EuroQol Group）EQ-DAPHNIE项目的横断面调查数据，纳入澳大利亚、加拿大、新西兰、英国和美国五个英语国家共6,743名非正式照护者。研究采用EQ-5D-^5L（应用各国特异性价值集）和EQ-HWB-⁹（采用英国试点价值集），并以WHO-5（世界卫生组织幸福指数）、PROMIS-10（患者报告结局测量信息系统全球健康简表）、ASCOT-SCT4（成人社会关怀结局工具）、OPQOL-brief（老年人生活质量问卷简表）、PHQ-2（患者健康问卷）和GAD-2（广泛性焦虑障碍量表）作为收敛效度参照。统计方法包括描述性分布分析、Spearman秩相关检验、已知组间比较的Mann-Whitney或Kruskal-Wallis检验及Cohen’s d效应量计算，并按年龄（60岁上下）和财务状况（经济应对 vs 经济困难）预设亚组进行重复分析。

结果部分：

可接受性：EQ-5D-^5L和EQ-HWB-⁹的各条目缺失值比例最高仅为1%，未超过5%的预设阈值，且亚组分析同样未发现可接受性问题。

分布属性：所有条目均覆盖从“无问题”到“严重问题”的完整反应范围。EQ-5D-^5L在全体样本及五个国家中的四个达到15%的天花板效应阈值（总体19%），而EQ-HWB-⁹的天花板效应仅为5%，未达阈值。两者均未观察到地板效应。在EQ-5D-^5L中，疼痛/不适（67%）和焦虑/抑郁（60%）领域的五水平中任一水平（2–5）报告问题比例最高，焦虑/抑郁领域的最差水平（5）反应比例最高（5%）。在EQ-HWB-⁹中，除行动能力（36%）外，活动（52%）、疼痛（76%）、疲惫（82%）、孤独（62%）、认知（66%）、悲伤/抑郁（68%）、焦虑（71%）和控制（60%）领域均有至少50%的受访者报告问题（水平2–5），疲惫（8%）、孤独（7%）、认知（5%）、悲伤/抑郁（7%）、焦虑（7%）和控制（5%）领域有至少5%报告最差（水平5）反应。亚组分析显示，60岁以下及财务困难群体报告问题的比例更高。

收敛效度：预设假设全部或大部分得到支持。EQ-5D-^5L与反映健康构念的指标（EQ视觉模拟评分、PROMIS-10身体和精神T分数）呈强相关（≥0.51），与心理健康（PHQ-2、GAD-2）、幸福感（WHO-5）和老年人生活质量（OPQOL-brief）呈中等至强相关，且与ASCOT-SCT4也呈强相关。EQ-HWB-⁹与完整版EQ-HWB-25呈强相关，并与EQ-5D-^5L、EQ视觉模拟评分、PROMIS-10、WHO-5、OPQOL-brief、ASCOT-SCT4、PHQ-2和GAD-2均呈强相关，其中与ASCOT-SCT4、PHQ-2和GAD-2的相关系数超过预期的中等强度。条目水平分析中，EQ-5D-^5L 96%的预设条目相关假设得到满足，EQ-HWB-⁹ 95%（37/39）得到满足。国家层面分析及亚组分析与总体结果一致。

已知组效度：两种工具均能显著区分预设已知组别（p<0.001）。EQ-5D-^5L在自报身体残疾、精神残疾、慢性病和自报生活质量方面显示出大效应量（Cohen’s d≥0.8），在睡眠质量、照护影响和社会支持方面为中等或小至中等效应量，但在照护时间方面效应量极小。EQ-HWB-⁹在身体残疾、精神残疾、照护影响和自报生活质量方面为大效应量，在慢性病、睡眠质量、社会支持和心理健康方面为中等效应量，照护时间方面为小效应量。国家层面和亚组分析结果与主分析一致。

讨论部分指出，EQ-5D-^5L的天花板效应与部分既往研究相符，而EQ-HWB-⁹因测量更广泛的构念且包含更多条目，未出现明显天花板效应，可能更能反映照护带来的疲惫等非传统健康影响。两种工具与多个外部验证工具呈中等及以上相关，说明它们能够捕捉照护者健康、心理和社会照护相关结局。已知组效度结果支持两种工具区分照护情境对健康影响的敏感性，其中照护时间组效应量较小可能与自报分类变量的粗糙性有关。研究人员强调，两种工具并非可互换，选择应取决于研究目的和HTA机构要求，例如英国国家卫生与临床优化研究所（National Institute for Health and Care Excellence, NICE）推荐EQ-5D-^5L，而澳大利亚药品福利咨询委员会（Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC）未指定首选工具。研究局限包括样本来自在线小组可能影响代表性、缺乏照护对象病情信息、采用英国试点价值集可能不反映其他国家偏好、横断面设计无法评估反应性等。

研究结论：总之，本研究为EQ-5D-^5L和EQ-HWB-⁹在非正式照护者中分别测量HRQoL与健康及福祉结局以供经济评价使用提供了支持性可接受性和结构效度证据。反应性证据仍有限，但对于评估这些工具在该人群中的更全面表现至关重要。需要进一步开展纵向研究，特别是在照护接受者与非正式照护者的二元关系中，追踪健康条件进程中的测量性能。