基于机器学习预测晚期直肠癌完全新辅助治疗后临床完全缓解的多模型效能研究

《Techniques in Coloproctology》：Machine learning for predicting clinical complete response after total neoadjuvant therapy in advanced rectal cancer

　　

摘要

背景

预测完全新辅助治疗（TNT）后的临床完全缓解（cCR）有助于优化治疗策略，并筛选最适合"观察等待"策略的候选患者。本研究旨在开发一种机器学习模型，用于预测以治愈为目标的混合队列中晚期直肠癌患者（包括以治愈为目标的经选择性寡转移病例）接受TNT后的cCR。

方法

对澳大利亚南部三所医院2019年至2026年间以治愈为目的接受TNT治疗的连续直肠癌患者前瞻性维护的数据库进行了回顾性分析。采用最小绝对收缩与选择算子（LASSO）分析进行变量筛选，并运用十种机器学习算法开发cCR预测模型。模型性能通过受试者工作特征曲线下面积（AUROC）进行评估。

结果

共纳入245例患者，其中193例分配至训练集，52例分配至外部验证集。LASSO分析筛选出白蛋白、临床T分期、肿瘤长度、系统免疫-炎症指数、壁外血管侵犯、血小板计数和体质指数作为cCR的关键预测因子。在十种模型中，逻辑回归模型在训练集表现最佳，AUROC为0.817。在外部验证中，多层感知器（MLP）模型预测性能最高，AUROC为0.755。

结论

基于七项治疗前变量的机器学习模型在准确预测晚期直肠癌患者接受TNT后cCR方面显示出应用前景。在外部验证中，MLP模型展现了最强的预测性能，具有良好的区分度。然而，在临床实施前，可能仍需在大样本、非转移/筛选性人群中进行进一步验证。