《Journal of Neuroimmunology》:Multiple sclerosis: Advances in diagnosis, biomarkers, and disease management
编辑推荐:
•2024 年 McDonald 标准增加了 KFLC 指数、中心静脉征和顺磁性边缘病变。•血清 NfL、GFAP 和蛋白质组学在追踪疾病活动和进展方面显示出前景,尚待验证。•BTK 抑制剂和 CD40L 阻断可能靶向多发性硬化症(MS)中的微暗神经炎症。•CAR T 细胞和
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2024 年 McDonald 标准增加了 KFLC 指数、中心静脉征和顺磁性边缘病变。
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血清 NfL、GFAP 和蛋白质组学在追踪疾病活动和进展方面显示出前景,尚待验证。
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BTK 抑制剂和 CD40L 阻断可能靶向多发性硬化症(MS)中的微暗神经炎症。
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CAR T 细胞和再髓鞘化策略正处于早期临床试验调查中。
引言
多发性硬化症(MS)的护理在多个方面正在取得进展,过去几年为患者和照料他们的临床医生带来了有意义的收获。2024 年修订的 McDonald 诊断标准(Montalban 等,2025)允许在病程中更早地诊断 MS,从而加快疾病修正治疗(DMT)的开始。通过先进的统计建模,疾病演变的定义得到了完善,同时新型影像学测量和新一代流体生物标志物正在提高对持续炎症和神经变性的检测能力。与此同时,治疗管线已超越经典复发疾病,转向进展型 MS 的未满足需求,具有新机制的药物如布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂和 CD40 配体(CD40L)阻断剂已进入后期开发阶段,嵌合抗原受体(CAR)T 细胞疗法正处于早期研究阶段。本综述总结了诊断、生物标志物和治疗方面的这些最新进展。
章节摘要
MS 诊断标准和影像学生物标志物
本节将讨论 2024 年版的 McDonald MS 诊断标准以及用于诊断的演变中的影像学生物标志物。
脑脊液和血液生物标志物
本节将探讨新型血清和脑脊液(CSF)生物标志物在疾病活动诊断和监测中的新兴作用,并强调从蛋白质组学方法剖析 MS 患者免疫动态中获得的见解。
对进展型 MS 作为主要未满足需求的日益关注
过去三十年来,MS 的治疗格局迅速演变。目前已有超过 20 种 DMT 获批,其中最有效的一种与早期的平台治疗相比,可将年化复发率(ARR)降低 50–70%(Cree 和 Hartung, 2025; Susin-Calle 等,2025)。然而,即使复发得到良好控制,一些患者仍然持续累积残疾(Cree 和 Hartung, 2025; Rocca 等,2026)。确实,独立于复发活动的进展(PIRA)可在病程早期开始,并且占
结论
过去几年改变了 MS 护理的许多方面。诊断标准继续演变,现在纳入了 CVS、PRL 和 KFLC 指数等标志物,使该领域朝着更早、更特异以及,重要的是,更具生物学依据的诊断方向移动。与此同时,包括血清 NfL 和 GFAP 在内的流体生物标志物,连同高通量 CSF 蛋白质组学,正作为检测疾病活动、微暗神经炎症和治疗反应的工具有所发展,尽管
CRediT 作者贡献声明
Ethan Grund:概念化,写作 - 初稿。Anne H. Cross:概念化,写作 - 初稿。Salim Chahin:概念化,写作 - 审阅与编辑,写作 - 初稿。
利益冲突声明
作者声明以下财务利益/个人关系,这些可能被视为潜在的利益冲突:
Anne Cross 报告与 Biogen Inc. 的关系,包括:咨询或顾问。Anne Cross 报告与 Bristol-Myers Squibb Company 的关系,包括:咨询或顾问。Anne Cross 报告与 EMD Serono Inc. 的关系,包括:咨询或顾问和差旅报销。Anne Cross 报告与 Genentech
致谢
AHC 部分由 Manny & Rosalyn Rosenthal- Dr. John L. Trotter 多发性硬化症中心神经免疫学讲席教授资助。
EG 希望感谢华盛顿大学成人神经病学住院医师项目。
作者希望感谢神经病学住院医师 Brendan Whitelaw 博士对表 1 创建的贡献,以及 Talora Martin 博士和 Jared Goodman 博士对图 1 的贡献。
Ethan Grund|Anne H. Cross|Salim Chahin