综述：建立异体hiPSC细胞系库开发即用型细胞治疗产品：HAPLO-iPS项目标准化方案与协作网络的进展

《Stem Cell Research & Therapy》：A roadmap for clinical-grade manufacturing of hiPSC: standardized methodologies for reprogramming, expansion, characterization, and biobanking of hiPSC

　　

摘要

全球范围内，器官衰竭或退行性疾病患者对移植组织有着迫切需求，这些患者往往缺乏有限甚至完全没有治疗选择。使用人类诱导多能干细胞（hiPSC）的细胞疗法代表了恢复丧失的细胞功能的一种有前景的替代方案。然而，尽管患者特异性hiPSC细胞系确保了免疫学相容性，但在GMP条件下的生产耗时长且成本高昂。一种更高效的方法是利用健康供体中纯合HLA单倍型与大部分人群相容的特点，建立异体hiPSC细胞系库。该策略能够开发即用型细胞治疗产品，缩短时间并降低成本，同时避免重复工作。拥有hiPSC生成与表征以及大规模生产专业知识的专家之间必须达成共识。这些专家之间的合作将有助于优化和标准化方案，以获得高质量的hiPSC细胞系。COST行动HAPLO-iPS旨在建立一个协作网络来生成此类细胞系，标准化方案，并实施一个数据系统以支持其在临床试验中的应用。在此，我们描述了WG2（iPSC生产）开展的工作，重点是优化和标准化hiPSC作为细胞疗法开发中间材料的生成、表征和大规模扩增方案。