低剂量与中等剂量泼尼松龙治疗眼肌型重症肌无力的疗效比较：一项回顾性队列研究

《BMC Ophthalmology》：Short-term outcomes of low-dose versus moderate-dose prednisolone in ocular myasthenia gravis: a retrospective cohort study

　　

摘要

背景

治疗眼肌型重症肌无力（ocular myasthenia gravis）的最佳糖皮质激素剂量仍有待确定。较高剂量可能会增加不良反应的风险，而并未提供额外的临床获益。本研究旨在比较低剂量与中等剂量泼尼松龙在眼肌型重症肌无力患者中的疗效。

方法

我们开展了一项回顾性队列研究，纳入了2021年至2024年间在一家三级医疗机构确诊为眼肌型重症肌无力的患者。根据治疗前8周内的平均每日泼尼松龙剂量，将患者分为低剂量组（< 20 mg/天）和中等剂量组（≥ 20 mg/天）。主要结局为2个月时的治疗反应，分类为完全缓解、主要缓解或轻微/无反应。采用多变量多项逻辑回归分析评估泼尼松龙剂量与治疗结局之间的关联，并对潜在混杂因素进行校正。

结果

共纳入62例患者，每组31例。两组基线特征具有可比性。低剂量组的完全缓解率高于中等剂量组（38.7% vs. 16.1%），而中等剂量组的主要缓解率更高（54.9% vs. 35.5%）。这些差异无统计学意义（p = 0.158）。在校正分析中，与低剂量治疗相比，中等剂量泼尼松龙与临床结局无显著关联（完全缓解的调整相对风险比0.43，95%置信区间0.10–1.95；主要缓解的调整相对风险比1.56，95%置信区间0.44–5.45）。较宽的置信区间表明效应估计存在较大的不确定性。未观察到严重的糖皮质激素相关不良事件。

结论

在本回顾性队列研究中，低剂量与中等剂量泼尼松龙在短期治疗结局方面未发现统计学显著差异。然而，完全缓解率的观察差异以及较宽的置信区间表明存在较大的不确定性，不能排除不同给药策略之间在临床上有意义的差异。仍需开展更大规模的前瞻性研究，以确定眼肌型重症肌无力的最佳泼尼松龙给药策略。

试验注册

泰国临床试验注册中心（TCTR）：TCTR20251229010