肾小球疾病卓越中心德尔菲共识框架：核心要求与情境依赖特征的界定

《Kidney International Reports》：Delphi Consensus Framework for Glomerular Disease Centers of Excellence

　　

肾小球疾病（GD）诊疗复杂且分散。尽管已有指导性文件，但尚缺乏定义肾小球疾病卓越中心（COE-GD）应包含内容的共识框架。本研究旨在开发一个区分核心要求与情境依赖特征的框架。研究方法方面，研究人员开展了一项两轮改良德尔菲研究。一个指导委员会在六个领域内生成了候选条目：临床服务；研究与教育；患者支持与倡导；基础设施与资源；质量保证与绩效评估；以及区域适应与全球实施。来自14个国家的56位肾脏病学家和肾脏病理学家完成了两轮调查。在第一轮中，专家组对132个条目采用四点量表进行评分；第二轮包含137个精炼后的条目。纳入共识预先设定为≥80%的专家将条目评为“必需”或“重要”。低于此阈值的条目被归类为无纳入共识；其中，C+D合计≥30%的条目被额外标记为具有显著的“可选/不推荐”评级。结果显示，在第一轮中，132个条目中的92个（69.7%）达到了纳入共识，20个无共识条目具有C+D合计≥30%。共识在临床服务以及研究与教育领域最为强烈，而患者支持与区域适应领域在无纳入共识条目以及具有显著“可选/不推荐”评级的条目中所占比例过高。在第二轮中，137个条目中的73个（53.3%）达到了纳入共识，29个无共识条目具有C+D合计≥30%。共识集中在GD领导力、活检与肾脏病理基础设施、诊断和疾病修饰疗法的可及性，以及结合质量改进的结果追踪方面，而详细的人员配置模型、倡导结构、研究及全球适应期望则被视为情境依赖。结论指出，这一德尔菲共识提出了COE-GD的核心要求框架，同时明确了预期需要灵活性和定制化的领域。该框架为COE-GD的认定、自我评估和前瞻性评估提供了基础。2025年，GlomCon（肾小球疾病研究与试验联盟）与国际肾小球疾病学会（ISGD）联合创建了一个统一的CoE项目，以制定最终标准，其长期目标是加强中心间的合作与指导。

论文解读文章

一、研究背景与目的

肾小球疾病（Glomerular Disease, GD）是全球慢性肾脏病（Chronic Kidney Disease, CKD）的重要病因，尤其在年轻和劳动年龄人口中负担沉重。尽管在病理生物学、诊断学和治疗学方面取得了进展，现实世界中的GD诊疗仍呈现碎片化状态，表现为肾脏病理专家资源获取不均、多学科协调不一致，以及经试验验证、指南指导的治疗方案在日常实践中应用有限。传统的肾脏病学服务模式主要针对纵向CKD管理或透析优化，难以匹配GD所需的诊断紧迫性、免疫调节复杂性以及跨学科需求（如风湿病学、母胎医学、皮肤病学、移植学）。为弥合这一差距，需要结构性解决方案而非仅仅依赖零散的地方性措施。

在其他医学领域，如肿瘤学、心脏病学、囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）及其他罕见病网络中，卓越中心（Center of Excellence, COE）模式已被成功采纳，用以整合专业化诊断、协调的多学科照护、研究基础设施以及持续的质量改进。将这些原则转化至肾小球疾病领域，意味着建立一个以疾病为中心的项目，整合专业诊断和多学科专业知识，支持结构化团队诊所和病例讨论会，简化临床试验和数据采集流程，并嵌入长期的患者教育和结局监测。然而，定义此类项目的GD特异性标准颇具挑战：经验性阈值稀缺，不同地区的实践环境和资源差异巨大，且运营可行性必须与理想化的质量目标相平衡。因此，研究人员开展了一项国际性的、两轮改良德尔菲研究，旨在基于共识定义肾小球疾病卓越中心（Center of Excellence for Glomerular Disease, COE-GD）的组成部分。研究目标是开发一个由专家推导的COE-GD框架，识别出绝大多数专家认为“必需”或“重要”因而应纳入的结构和流程，并将其与被视为“可选”或“不推荐”的特征区分开来。

二、关键技术方法

研究人员采用了两轮改良德尔菲研究设计。首先，由一个由三名肾脏病学教授和一名GD方向研究员组成的指导委员会，基于对GD诊疗模式和其它疾病领域COE模型的文献回顾，以及自身在GD项目开发和GlomCon教育活动中的运营经验，生成了一个初步的概念框架和候选条目集，并预先将其组织成六个领域：临床服务；研究与教育；患者支持与倡导；基础设施与资源；质量保证与绩效评估；区域适应与全球实施。随后，通过有目的的抽样，从GlomCon专业网络和研究人员的专业联系人中邀请了来自14个国家、活跃于GD临床护理、肾脏病理学、GD临床项目和/或GD研究领导岗位的56位肾脏病学家和肾脏病理学家作为投票专家组。在正式评分前，研究团队通过多轮迭代的定性反馈对草案进行了精炼。评分采用四级锚定量表：（A）必需；（B）重要但情境依赖；（C）可选；（D）不推荐。共识纳入的预设阈值为≥80%的专家将条目评为A或B。数据分析为描述性统计，计算每个条目各等级评分的频率和比例。

三、研究结果

1. 第一轮：建立COE-GD的核心骨架

在第一轮中，专家组对132个条目进行了评分。总体而言，92个条目（69.7%）达到了预定义的共识纳入阈值。在此共识集中，21个条目（占总条目的15.9%；占共识条目的22.8%）被标记为“低必要性认可”（A<40%），表明专家们同意这些特征应被推荐纳入COE-GD，但对于它们是否为普遍必需的要求意见不一。其余40个条目（30.3%）未达成共识；其中20个（占总条目的15.2%）被分类为“无共识；C+D≥30%”，反映了对其作为COE-GD组成部分的适当性存在实质性分歧。共识模式因领域而异：临床服务领域的共识最强，41个条目中有36个（87.8%）达成共识；而患者支持与倡导领域以及区域适应与全球实施领域对非共识条目贡献显著。

2. 第二轮：精炼COE-GD框架

在第二轮中，137个条目中有73个（53.3%）达到了共识纳入阈值。其中，18个条目（占总条目的13.1%；占共识条目的24.7%）被标记为“低必要性认可”。临床服务领域共识依然最高，45个条目中有36个（80.0%）达成共识，包括对指定GD诊所主任、稳健的活检基础设施、可靠的肾脏病理学服务、先进诊断技术、复杂或难治性GD患者的优先转诊、以及获得疾病修饰免疫疗法和介入性临床试验的近乎一致的支持。研究与教育领域中，12个条目中有7个（58.3%）达成共识，专家组一致认可GD导向的教育和参与介入性临床研究是COE-GD的重要期望。患者支持与倡导领域分歧最大，14个条目均未达到80%的共识阈值，其中12个（85.7%）被分类为“无共识；C+D≥30%”。基础设施与资源领域中，23个条目中有10个（43.5%）达成共识，集中于核心机构承诺，如维持GD专科门诊、确保关键服务的就近整合或高效协同、以及为GD临床医生提供保护时间。质量保证与绩效评估领域中，22个条目中有10个（45.5%）达成共识，包括追踪核心临床结局和参与结构化质量改进。区域适应与全球实施领域中，21个条目中有10个（47.6%）达成共识，专家组普遍认同COE-GD的期望需适应卫生系统环境。

四、讨论与结论总结

讨论部分总结： 该研究通过一项国际性、多专业的德尔菲共识研究，首次为COE-GD应包含的内容提供了专家共识模型。研究结果区分出了一个紧凑的核心要求骨架——即专门的GD领导力、稳健的活检和肾脏病理学基础设施、先进的诊断和疾病修饰疗法的可及性、以及系统性的结局追踪与结构化质量改进——与那些被视为重要但属情境依赖的领域（如患者倡导结构、详细的人员配置组合和研究活动的强度）。这一框架可以被视为KDIGO指南的实施支架，将指南中的测试和治疗期望转化为具体的组织特征。共识模式与其他慢性复杂疾病的COE模型相似，围绕集中的多学科专长、标准化路径、研究整合和系统性结局追踪展开。同时，结果也强调GD不适合单一僵化的模板，而需要分级、情境敏感的规范。研究的局限性包括专家组在地理和非学术实践环境上的代表性不足，以及患者和照护者未作为投票专家组成员参与。未来工作应包括引入患者视角、进行试点实施和评估，以及与现有研究网络整合。

结论部分翻译： 在这项国际性、多专业的德尔菲共识研究中，研究人员超越了疾病层面的指南，具体界定了COE-GD应包含的内容。在137个候选特征中，专家们聚焦于一个紧凑的核心要求骨架：专门的GD领导力；稳健的活检和肾脏病理学基础设施；先进的诊断和疾病修饰疗法的可及性；以及结合结构化质量改进的系统性结局追踪。与此同时，专家组一致认为倡导结构、详细的人员配置组合以及研究活动的强度是重要的但属于情境依赖的通用阈值。在许多卫生系统中，这一核心骨架可能通过分级网络实施，其中指定的COE-GD站点与附属诊所合作，在不要求每个高质量站点都满足完整COE标准的情况下扩展GD专业知识。这份来自GlomCon的共识声明为COE-GD的认证提出了建议。一个经过认证的COE-GD将为患者照护、研究、教育和倡导这四项使命做出贡献。本声明中制定和提出的标准将与ISGD制定的标准相结合，以建立一套具有广泛共识和适用性的最终标准。研究人员预计这些标准将通过多个反馈流程（包括GlomCon和ISGD成员、项目领导层、指定的COE-GD以及患者和倡导者）接受持续评估。此外，研究人员设想这些标准将随着科学的进步和技术的日益普及而演变。由此产生的框架不是一个最终的标签，而是一个关于如何组织GD照护的可检验假设。它现在可以作为自我评估工具、COE-GD认定的基础以及前瞻性评估的框架得以实施。结合注册研究和实施数据，这一共识蓝图可以被迭代地精炼成一个实用的、循证的GD照护系统标准。