《Leukemia Research》：Financial burden to patients and informal carers of myelodysplastic syndromes in England: a modelled analysis stratified by transfusion dependence
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专业术语翻译摘要：骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes, MDS）在英格兰对患者及非正式照护者造成了显著的经济负担。模型化分析显示，非正式照护者时间成本占经济负担的大部分。输血依赖（transfusion-dependent,
专业术语翻译摘要：骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes, MDS）在英格兰对患者及非正式照护者造成了显著的经济负担。模型化分析显示，非正式照护者时间成本占经济负担的大部分。输血依赖（transfusion-dependent, TD）患者的年度经济负担为输血非依赖（transfusion-independent, TI）患者的4.1倍。直接成本与照护者成本合计约为每年6000万英镑。未来的MDS临床试验应纳入经济负担与照护者负担相关终点指标。
论文解读
一、研究背景与问题
骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes, MDS）是一类克隆性造血系统恶性肿瘤，以无效造血、外周血细胞减少及向急性髓系白血病转化风险为特征。英格兰年发病率约为每10万人4例，每年新诊断约2300至2500例，中位发病年龄为70至75岁。尽管英国国家医疗服务体系（National Health Service, NHS）在医院治疗层面提供免费服务，但患者仍需承担交通、停车及反复就诊的机会成本等间接经济负担。对于输血依赖（transfusion-dependent, TD）患者而言，每2至4周需前往医院接受输血治疗，这一过程可持续数年，经济负担尤为突出。MDS UK患者调查显示，31%的TD患者报告医院交通费用影响家庭预算，21%报告停车费用造成经济压力。
当前存在的核心问题在于：NHS医疗旅行费用计划（Healthcare Travel Costs Scheme, HTCS）的经济状况审查将许多仅有微薄养老金收入的退休患者排除在外；NHS停车免费政策要求患者在30天内至少就诊3次且持续至少3个月，而大多数接受三周输血周期的TD患者每月平均仅约2.2次就诊，难以持续满足该门槛。与此同时，非正式照护者承担了大量隐性负担：MDS UK调查显示81%的TD患者因患病需要支持，59%依赖配偶提供就医交通；一项跨国真实世界研究显示照护者平均每周提供45.4小时照护。2023年一项范围综述发现英国癌症经济毒性研究不足，且缺乏针对血液系统恶性肿瘤的疾病特异性分析。尽管已有研究量化了高危MDS的直接NHS提供者成本负担，但英格兰尚缺乏MDS患者及非正式照护者经济负担的疾病特异性估算。因此，研究人员构建了本模型，旨在量化MDS患者侧经济负担、为输血非依赖（transfusion-independent, TI）疗法的价值提供背景，并支持未来英格兰MDS试验纳入经济与照护者终点。
二、研究内容与结论
研究人员构建了一个基于患病率、自下而上的疾病成本模型，以2024年英镑计价，分别估算TD与TI患者的成本，并汇总至英格兰年度总量。模型采用广泛的社会视角，聚焦于NICE参考案例之外的患
