综述：脊柱手术随机对照试验中显著结局的统计脆弱性：二分类和连续结局指标的系统评价

《European Spine Journal》：Statistical fragility of significant outcomes in spine surgery randomized controlled trials: a systematic review of binary and continuous outcomes

　　

摘要

目的

脊柱疾病是全球范围内的主要致残原因之一，脊柱手术应用日益增加的同时，相关随机对照试验（RCT）的数量也在不断增长。然而，仅依赖P值所确定的统计学显著性可能无法充分反映试验结果的稳健性。脆弱性指数（FI）是一种衡量证据稳定性的补充指标，用于量化统计学显著性被推翻的难易程度。既往针对脊柱领域的脆弱性分析已表明，具有统计学显著性的二分类结局往往较为脆弱，但连续型结局尚未得到全面评估。因此，本研究开展了一项系统综述与脆弱性分析，旨在评估脊柱手术RCT中二分类结局与连续型结局在统计学显著性方面的稳健性。

方法

检索Embase、MEDLINE、Web of Science及Cochrane中央对照试验注册库（CENTRAL），检索时限为建库至2026年1月14日，纳入报告具有统计学显著性主要结局的脊柱手术RCT。研究由两名研究者独立筛选和提取数据，并采用Cochrane偏倚风险2（RoB 2）工具评估偏倚风险；脆弱性评估方面，二分类结局采用FI，连续型结局采用连续型脆弱性指数（CFI），数值越低表示统计学显著性越容易因较少的结局变化而丧失；结果以描述性统计及预定义亚组分析形式进行总结。

结果

共纳入265项RCT，涉及24,083例患者；其中43项（16.2%）报告了二分类结局，222项（83.8%）报告了连续型结局。总体中位脆弱性为10.5（四分位间距（IQR）5.0至18.7），二分类结局中位数为4.0（IQR 2.0至5.0），连续型结局中位数为12.2（IQR 7.4至21.0）。值得注意的是，76.7%的二分类结局FI ≤ 5，且脆弱性在不同偏倚风险类别间无显著差异。脆弱性亦随报告P值类别的不同而有显著差异，显著性越强的结局通常表现出更高的稳健性。

结论

近年来具有统计学显著性主要结局的脊柱手术RCT中，研究结果往往在统计学上较为脆弱。对于二分类结局，使统计学显著性被推翻仅需改变中位4例患者的结局状态，且超过四分之三的结局FI ≤ 5。连续型结局亦表现出可测量的脆弱性，使显著性被推翻需要重新分配中位12.2例患者。这些结果表明，当代脊柱手术RCT中相当一部分具有统计学显著性的结果可能不如传统P值所暗示的那样稳健。因此，在解读脊柱手术试验中具有统计学显著性的结果时，脆弱性分析可作为传统显著性检验的一种有用补充，尤其对于临床重要的二分类终点。