《Transplantation and Cellular Therapy》：Outcomes of Allogeneic Stem Cell Transplantation in a North American Adult T Cell Leukemia/Lymphoma Cohort
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摘要背景成人 T 细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）是一种由人类 T 细胞白血病病毒 1 型（HTLV-1）驱动且具有不良预后的侵袭性成熟 T 细胞肿瘤。北美 ATLL（NA-ATLL）不成比例地影响着非裔加勒比人和拉丁美洲裔后代，他们在国际登记处中寻找常规的 8/8 HLA 配
摘要
背景
成人 T 细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）是一种由人类 T 细胞白血病病毒 1 型（HTLV-1）驱动且具有不良预后的侵袭性成熟 T 细胞肿瘤。北美 ATLL（NA-ATLL）不成比例地影响着非裔加勒比人和拉丁美洲裔后代，他们在国际登记处中寻找常规的 8/8 HLA 配型供者面临重大差异。虽然异基因造血细胞移植（HCT）在东亚队列中已确立，但在西方人群中的结局数据仍然有限。我们旨在评估 NA-ATLL 患者 HCT 后的生存率、毒性和预后危险因素。
目的
本研究的目的是评估 HCT 的临床结局。我们的主要结局是总生存期（OS），次要结局包括无进展生存期（PFS）、非复发死亡率（NRM）和移植物抗宿主病（GVHD）。我们测试了替代供者 HCT 与配型供者 HCT 生存率相当这一假设，并评估了可能决定移植后生存的变量。
研究设计
这是一项多中心回顾性登记研究，评估了在参与北美中心接受异基因 HCT 的 46 例 NA-ATLL 成人患者。21.7% 的患者接受了清髓性预处理方案，54.3% 的患者使用了替代供者 HCT（无配型供者）。生存终点（OS，PFS）采用 Kaplan-Meier 法估计，并通过对数秩检验进行比较。计算复发、NRM、急性 GVHD 和慢性 GVHD 的累积发生率，并考虑竞争风险。使用 Cox 多变量比例风险回归分析评估独立预后变量。
结果
接受配型供者与替代供者 HCT 的患者之间 OS 或 PFS 无显著差异（OS p = 0.601，PFS p = 0.376）。急性疾病亚型患者的 OS 较淋巴瘤型差（对数秩 p = 0.043，3 年 OS 分别为 22.2% 和 52.3%）。急性 GVHD 的 1 年累积发生率为 45.7%（95%CI; 30.7-59.5%），而慢性 GVHD 为 18.5%（95%CI; 8.5-31.5%）。分析时有 27 名患者死亡，主要是 17 名患者的复发相关原因。在多变量分析中，淋巴瘤型疾病亚型（HR 0.3，95%CI 0.1-0.88，p = 0.027）和卡氏评分≥80（HR 0.26，95%CI 0.09-0.73，p = 0.01）是 OS 的显著预测因子。
结论
这是目前评估 NA-ATLL 人群 HCT 结局的最大队列。替代供者 HCT 可能会扩大 HCT 的可及性，而在该选择队列中似乎并未增加非复发死亡率。临床急性疾病亚型与淋巴瘤型亚型相比，结局较差。基线体能状态是移植后预后改善的预测因子。这些数据表明，合适的患者应迅速接受 HCT，无论可用何种供者选项。
章节片段
引言
成人 T 细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）是一种由人类 T 细胞白血病病毒 1 型（HTLV-1）引起的罕见且具有侵袭性的成熟 T 细胞肿瘤，预后不佳。ATLL 广泛分为侵袭性（急性和淋巴瘤型）和惰性（慢性及潜伏型）亚型。侵袭性亚型更常见，约占 ATLL 患者的 75-80%，由于对化疗耐药和复发率高，中位生存期低于一年。1
研究设计与患者选择
这是一项针对 2012 年至 2024 年间接受 HCT 治疗的 NA-ATLL 患者的多中心回顾性分析。年龄在 18 岁或以上且在各自中心接受异基因 HCT 的患者，根据当地标准符合纳入条件。纳入的癌症中心包括迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心、蒙特菲奥雷医疗中心、梅奥安德森癌症中心、宾夕法尼亚大学以及纪念医疗系统莫菲特癌症中心。
结果
基线人口统计学和临床特征见表 1。本研究队列包括 46 名患者，性别分布均匀，主要为非裔加勒比人种族（91.3%），HCT 时中位年龄为 53.5 岁（范围 26-74）。参与中心的患者分布总结于补充表 2。疾病亚型中，24 例（52.2%）为急性，22 例（47.8%）为淋巴瘤型。恶性累及部位包括骨髓 27/45（60%），淋巴结 40/45
讨论
据我们所知，本研究代表了目前评估专门针对 NA-ATLL 人群 HCT 结局的最大多中心队列。虽然大型数据登记处已发表了日本的数据，5 但 NA-ATLL HCT 仍需更多结局数据。在本研究中，以非裔加勒比患者为主的人群在传统 8/8 HLA 配型供者方面进入内部登记处接受 HCT 的概率较低，19,20 这些数据表明
结论
这项多中心、北美多中心回顾性研究证实，HCT 为部分 NA-ATLL 患者提供了一种潜在的治愈性治疗选择。在本分析中，这些发现表明替代供者可能会扩大 HCT 的可及性，而在该选择队列中似乎并未增加非复发死亡率。此外，临床急性疾病亚型与淋巴瘤型变异相比，结局显著较差，即使接受 HCT 也是如此。基线体能状态也是
经济披露
Trent P Wang – 咨询：Incyte, Sanofi, and Kite/Gilead；研究：Incyte and Sanofi。Luis Malpica – 研究：Dizal Pharma。Stefan Barta - 咨询：Acrotech, Citius, Kyowa Kirin, ONO Pharmaceuticals, SecuraBio；研究：Vittoria biotherapeutics, Kyowa Kirin。Jose Sandoval-Sus – 演讲局：Pfizer。咨询：AstraZeneca, Acrotech, ADC therapeutics, BeOne, BMS, Genentech, Genmab, Janssen, Kite, Novartis, Roche。R. Alejandro Sica- 咨询：CRISPR Therapeutics (Research:
Trent Peng Wang|Julie Nguyen|Leticia Campoverde|Jeremy Ramdial|Luis Malpica|Matthew Hamby|Stefan Klaus Barta|Nyein Nyein Thaw Dar|Jose Sandoval-Sus|Sunwoo Han|Isildinha M. Reis|Juan Carlos Ramos|R. Alejandro Sica
迈阿密大学米勒医学院医学系移植与细胞治疗科，佛罗里达州迈阿密。
