《Developmental Medicine & Child Neurology》：Economic evaluation of the Akwenda Intervention Program for children and young people with cerebral palsy in rural Uganda: A trial-based analysis of costs and outcomes
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目的：将Akwenda干预项目（一项针对乌干达农村脑性瘫痪（cerebral palsy, CP）儿童与青少年的多组成部分、以社区为基础的干预）的试验成本与多个预先设定的儿童和照护者结局相关联。
方法：在一项整群随机、评估者盲法的试验中开展经济学评价，该试
目的：将Akwenda干预项目（一项针对乌干达农村脑性瘫痪（cerebral palsy, CP）儿童与青少年的多组成部分、以社区为基础的干预）的试验成本与多个预先设定的儿童和照护者结局相关联。
方法：在一项整群随机、评估者盲法的试验中开展经济学评价，该试验纳入94名CP参与者（年龄2–23岁；42名女性）及其照护者，他们被分配至干预组或常规照护组。从受限的卫生保健或提供者角度评估项目交付成本；参与家庭所产生的部分自付费用在12个月内单独报告。针对儿童结局（66项粗大运动功能测试[GMFM-66]、残疾评估量表[乌干达版][PEDI-UG]和Picture My Participation）和照护者结局（津巴布韦照护者挑战量表和儿童生活质量量表家庭影响模块）估计了各结局的增量成本效果比（ICER）。使用自举法、成本效果平面和探索性可接受曲线评估不确定性。同时计算了每获得一个最小临床重要差异（MCID）的成本。
结果：每名儿童的平均增量成本为US$1069至US$1075。11项结局中10项的结局特异性ICER范围为每单位改善US$26至US$352；残疾评估量表（乌干达版）移动领域具有更高且高度不确定的ICER。每获得一个MCID的成本范围为US$230至US$600。可接受性分析作为探索性不确定性分析呈现，因为这些结局指标不存在已确立的乌干达特异性支付意愿阈值。
解读：Akwenda干预项目以额外但可预测的成本改善了儿童功能、参与和照护者福祉。本试验基经济学评价量化了多个预设结局改善所需的成本，并为资源有限环境中社区康复的实施提供了经济学信息。
脑性瘫痪（cerebral palsy, CP）是儿童期发病残疾的主要原因，在撒哈拉以南非洲的患病率（每1000活产3.4例）高于高收入国家（每1000活产1.6–2.3例）。在乌干达农村等资源有限地区，CP患儿家庭面临污名、服务匮乏、专业人员和循证干预短缺等多重挑战。CP还造成沉重经济负担，医疗、治疗、辅助器具和照护需求导致高额直接与间接成本。然而，现有CP经济评价多聚焦于高收入国家的单一干预（如手术或肌张力管理），缺乏对资源有限环境中多成分社区干预项目的成本效果证据。为此，研究人员在已完成的整群随机试验基础上进行了经济学评价，旨在将Akwenda干预项目的成本与多个预先设定的儿童和照护者结局相关联。
Akwenda干预项目是一个为期11个月的多成分干预，包括照护者主导的培训工作坊、治疗师指导的实操小组、辅助器具提供、目标导向治疗以及沟通和倡导活动。本研究基于一项在乌干达东部Iganga-Mayuge健康与人口监测点开展的整群随机、评估者盲法试验，纳入94名2–23岁CP儿童及青少年（干预组48人，对照组46人）及其照护者。研究从受限的卫生保健或提供者角度评估项目交付成本，并记录家庭自付费用；使用多个指标评估儿童功能、活动、参与以及照护者负担和幸福感。结果显示，干预组人均增量成本为US$1069–1075；除PEDI-UG移动域外，10项结局的增量成本效果比（ICER）为每单位改善US$26–352，每获得一个最小临床重要差异（MCID）的成本多为US$230–600。该研究表明，以社区为基础的康复干预能够以可预测的额外成本改善多个结局，为资源有限地区CP服务配置提供了经济学依据。
主要技术方法：本研究为试验基经济学评价，样本来自乌干达东部Iganga-Mayuge健康与人口监测点（约90000名居民、65个村庄）的整群随机对照试验（94名CP参与者，干预组48人、对照组46人）。成本数据采用混合总成本核算与微观成本核算方法，源自项目财务记录和照护者日记；效果指标包括66项粗大运动功能测试（GMFM-66）、残疾评估量表（乌干达版）（PEDI-UG）、Picture My Participation、儿童生活质量量表家庭影响模块（PedsQL FIM）和津巴布韦照护者挑战量表（ZCCS）。统计分析采用非参数自举法（10000次重抽样）估计各结局的ICER及95%不确定性区间，绘制成本效果平面和探索性可接受曲线，并计算每MCID成本，分析遵循CHEERS 2022报告规范。
研究结果：
**成本**：干预组总成本（US$1813）高于对照组（US$743）；直接干预成本主要来自人员工资和交通（US$987），其次为辅助器具（US$170）。对照组家庭自付的直接干预费用（US$225）和直接非干预费用（US$518）均高于干预组（分别为US$65和US$181），表明干预可能减轻了家庭的经济负担。
**效果**：与对照组相比，干预组在11项结局中的10项改善更显著，效应量从小到大（Cohen's d=0.30至3.48）。GMFM-66改善具有统计学意义但效应量较小；PEDI-UG移动域无显著差异（p=0.40）；其余结局均显著改善（p<0.001）。
**与结局相关的增量成本**：平均增量成本为US$1069（PEDI-UG相关分析为US$1075）。除PEDI-UG移动域外，ICER范围为每单位改善US$26（ZCCS）至US$352（GMFM-66）；PEDI-UG移动域的ICER为US$1374且高度不确定。成本效果平面显示大多数增量成本-效果对位于东北象限，表明干预在增加成本的同时带来了更大的效果改善。
**每MCID成本**：除PEDI-UG移动域外，大多数结局每获得一个MCID的成本在US$230–600之间；照护者结局的成本较低，而运动结局的成本较高。
讨论部分指出，由于不存在乌干达特异性的支付意愿阈值，可接受曲线仅作为探索性不确定性分析。干预的增量成本在乌干达人均卫生支出较低（US$40–45）的背景下看似较高，但由于对照组为无干预组，这些成本代表的是在原先缺乏康复服务的情况下引入结构化康复所需的投资。干预的多成分性质使得无法归因具体有效成分，但任务共享模式（由辅助人员承担大部分干预工作）可能比传统治疗师主导模式更经济。培训和交通餐食支持属于启动成本，未来规模化时可通过发展本地培训师和本地可行方案来降低。干预组家庭自付费用较低，说明结构化康复可能减少了家庭因零散就医产生的经济压力。PEDI-UG移动域缺乏显著改善可能因为干预侧重于提高照护者能力，而非高强度的任务特异性运动训练。
研究结论翻译：本试验基经济学评价表明，乌干达农村地区的Akwenda干预项目以额外但相对可预测的成本，在多项儿童和照护者结局上带来了临床有意义的改善。最显著的效果见于照护者福祉以及儿童参与、自理和社会功能，而移动能力和粗大运动功能的改善有限。这些发现为资源有限环境下进一步实施和比较研究提供了经济学证据。
