《Medicina Clínica》：Progresión de la amiloidosis cardíaca por transtirretina tratada con terapias modificadoras de la enfermedad: experiencia multicéntrica en práctica clínica real
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摘要引言转甲状腺素蛋白心肌淀粉样变性（ATTR-CM）是一种进展性疾病，与心血管病的高发病率和死亡率相关。2025年提出的新多模态进展标准旨在整合临床、实验室和功能变量，以改善对这些患者的病情监测。然而，关于其在真实临床实践中的实用性证据仍然有限。资料与方法在卡斯蒂利亚-拉曼
摘要
引言
转甲状腺素蛋白心肌淀粉样变性（ATTR-CM）是一种进展性疾病，与心血管病的高发病率和死亡率相关。2025年提出的新多模态进展标准旨在整合临床、实验室和功能变量，以改善对这些患者的病情监测。然而，关于其在真实临床实践中的实用性证据仍然有限。
资料与方法
在卡斯蒂利亚-拉曼恰地区多家医院开展的一项多中心双向队列观察性研究。连续纳入68例接受疾病修饰疗法治疗的ATTR-CM患者。通过将基线情况与治疗开始12个月内可用的随访评估进行比较来评估病情进展；未对任何患者使用12个月后的数据来确定进展分类。进展定义为在2个或更多领域（临床、实验室和功能）出现恶化。为评估其与后续心血管事件的时间关系，在12个月时进行了地标分析，仅纳入在该时间点存活且未发生复合心血管事件并随后有随访的患者。
结果
42.4%的可评估患者根据2025年标准表现为病情进展。最常受累的领域为实验室领域（62.1%），其次为临床领域（42.4%）和功能领域（37.9%）。进展患者的基线NT-proBNP水平显著更高，且基线肾功能更差。在多因素分析中，基线NT-proBNP与进展独立相关（OR 2.49；95%CI 1.15-5.43；p=0.021）。在66例可评估进展的患者中，全程随访期间进展组的复合心血管事件发生率高于非进展组（60.7% vs. 15.8%；p<0.001）。在12个月地标分析（n=40）中，第一年出现进展的患者后续心血管事件发生率更高（42.9% vs. 7.7%；HR 5.88；95%CI 1.19-29.19；p=0.030）。
结论
尽管接受疾病修饰疗法治疗，根据2025年多模态标准，病情进展在ATTR-CM患者中仍较为常见。第一年识别出的进展与第12个月后心血管事件风险增加相关（探索性地标分析）。实验室领域，尤其是NT-proBNP和肾功能，与进展检测表现出显著相关性。这些标准可能成为真实临床实践中监测病情进展和进行风险分层的有效工具。
章节摘要
引言
转甲状腺素蛋白心肌淀粉样变性（ATTR-CM）是一种进行性浸润性心肌病，由转甲状腺素蛋白纤维在心肌细胞外沉积引起，与心力衰竭、传导障碍、功能恶化以及心血管病的高发病率和死亡率相关1。近年来，疾病修饰疗法的发展改变了ATTR-CM的治疗方式。Tafamidis已证明可减少全因死亡率和
研究设计与人群
在卡斯蒂利亚-拉曼恰地区的9家医院开展的一项多中心双向队列观察性研究。研究登记于2023年6月开始，连续纳入接受疾病修饰疗法治疗的ATTR-CM患者。对于治疗开始早于其纳入登记的患者，基线变量和此前的随访变量从病历中回顾性获取；随后的随访则
队列基线特征
在73例潜在符合条件的患者中，5例因缺乏关于治疗开始和/或外部中心随访的充分临床记录而被排除。最终队列由68例患者组成。筛选流程详见附图1。
队列平均年龄为79.4岁，63例患者（92.6%）为男性。野生型ATTR占主导地位，61例患者（89.7%）为ATTRwt，7例患者（10.3%）为
讨论
本研究的主要发现是，在这组接受疾病修饰疗法治疗的多中心ATTR-CM患者队列中，42.4%的患者根据最近提出的多模态标准表现为病情进展。在此方面，García-Pavía等人最近提出了一个基于整合临床、实验室和功能变量的ATTR-CM进展监测概念框架，承认疾病进展的
局限性
本研究存在若干局限性。首先，样本量和事件数较少，限制了统计效能和多变量调整能力；此外，地标设计必然选择第12个月时存活且未发生事件的患者，因此其结果反映的是后续风险而非早期事件。
其次，这是一项真实临床实践中的多中心观察性队列研究，存在异质性，
作者贡献
Alba López-Calles、Daniel Aguila-Gordo、Jorge Martínez-Del Río和Jesús Piqueras-Flores参与了研究设计、数据分析与解释以及论文撰写。
María del Pilar Redondo-Galán、Virgilio Martínez-Mateo、Alberto Gómez-Pérez、Laura Expósito-Calamardo、Daniel García-Fuentes、Itsaso Rodríguez-Guinea和Antonio Luis Gámez-López参与了患者入组、数据收集以及论文批判性审阅。
所有作者均批准了
伦理考量
本研究经塞拉达-雷亚尔大学综合医院药物研究伦理委员会（CEIm）批准（编号C-634；2023年5月27日），并遵循《赫尔辛基宣言》的原则进行。所有患者均签署知情同意书，同意其临床数据的收集与分析。
Alba López-Calles|Daniel Aguila-Gordo|Jorge Martínez-Del Río|María del Pilar Redondo-Galán|Virgilio Martínez-Mateo|Alberto Gómez-Pérez|Laura Expósito-Calamardo|Daniel García-Fuentes|Itsaso Rodríguez-Guinea|Antonio Luis Gámez-López|Jesús Piqueras-Flores
