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塔西替胺治疗中国转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者的超声心动图指标稳定性事后分析
《Orphanet Journal of Rare Diseases》：Effect of tafamidis treatment on echocardiographic measures of heart structure and function in Chinese patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy
【字体： 大 中 小 】 时间：2026年10月21日 来源：Orphanet Journal of Rare Diseases 3.6
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摘要背景此前一项多中心、开放标签、上市后承诺研究已证实塔西替胺在中国转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者中的安全性和有效性。本事后分析评估了患者治疗期间的结构和功能性超声心动图变化。方法分析了53例ATTR-CM中国患者的数据，其舒张末期室间隔（IVS）厚度＞1
此前一项多中心、开放标签、上市后承诺研究已证实塔西替胺在中国转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者中的安全性和有效性。本事后分析评估了患者治疗期间的结构和功能性超声心动图变化。
分析了53例ATTR-CM中国患者的数据，其舒张末期室间隔（IVS）厚度＞12 mm。
基线时，患者平均（标准差 [SD]）年龄为60（12）岁，89%为男性，94%为变异型ATTR-CM。大多数（81%）为纽约心脏病协会II级症状（I级：6%；III级：13%）。患者基线平均（SD）左心室（LV）射血分数为53%（10.9），每搏输出量为46（17.9）mL，LV整体纵向应变（GLS）为?14%（3.0），IVS厚度为17（3.5）mm，后壁厚度（PWT）为15（3.4）mm。患者接受开放标签塔西替胺游离酸61 mg治疗12个月，在基线、第6个月和第12个月进行超声心动图评估。治疗6个月和12个月后，心脏结构或功能指标的平均变化与基线相比无临床意义。总体而言，85%的患者LV射血分数下降＜5%，83%的患者每搏输出量下降＜5 mL，83%的患者GLS增加＜1%，80%的患者IVS厚度增加＜2 mm，85%的患者PWT增加＜2 mm（从基线至第12个月）。
在中国患者（主要为变异型ATTR-CM）中，观察到12个月塔西替胺治疗期间心脏结构和功能的超声心动图指标保持稳定。ClinicalTrials.gov, NCT04814186, 注册于2021年3月10日, https://clinicaltrials.gov/study/NCT04814186
此前一项多中心、开放标签、上市后承诺研究已证实塔西替胺在中国转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者中的安全性和有效性。本事后分析评估了患者治疗期间的结构和功能性超声心动图变化。
分析了53例ATTR-CM中国患者的数据，其舒张末期室间隔（IVS）厚度＞12 mm。
基线时，患者平均（标准差 [SD]）年龄为60（12）岁，89%为男性，94%为变异型ATTR-CM。大多数（81%）为纽约心脏病协会II级症状（I级：6%；III级：13%）。患者基线平均（SD）左心室（LV）射血分数为53%（10.9），每搏输出量为46（17.9）mL，LV整体纵向应变（GLS）为?14%（3.0），IVS厚度为17（3.5）mm，后壁厚度（PWT）为15（3.4）mm。患者接受开放标签塔西替胺游离酸61 mg治疗12个月，在基线、第6个月和第12个月进行超声心动图评估。治疗6个月和12个月后，心脏结构或功能指标的平均变化与基线相比无临床意义。总体而言，85%的患者LV射血分数下降＜5%，83%的患者每搏输出量下降＜5 mL，83%的患者GLS增加＜1%，80%的患者IVS厚度增加＜2 mm，85%的患者PWT增加＜2 mm（从基线至第12个月）。
在中国患者（主要为变异型ATTR-CM）中，观察到12个月塔西替胺治疗期间心脏结构和功能的超声心动图指标保持稳定。ClinicalTrials.gov, NCT04814186, 注册于2021年3月10日, https://clinicaltrials.gov/study/NCT04814186
