自体造血干细胞移植预处理期间131I-MIBG剂量递增（12与18 mCi/kg）对小儿神经母细胞瘤的影响：一项回顾性队列研究

《European Journal of Pediatrics》：Impact of 131I-MIBG dose escalation (12 vs. 18 mCi/kg) during conditioning for autologous hematopoietic stem cell transplantation in pediatric neuroblastoma: a retrospective cohort study

　　

摘要

本研究旨在评估将碘-131-间碘苄胍（¹³¹I-MIBG）的剂量从12 mCi/kg提升至18 mCi/kg，是否能改善高危神经母细胞瘤儿童在接受自体造血干细胞移植时的生存率、植入恢复或毒性特征。我们回顾性分析了2016年至2025年间接受自体造血干细胞移植的56例18岁以下高危、MIBG阳性神经母细胞瘤儿童患者。患者作为清髓性化疗预处理方案的一部分，接受12 mCi/kg（n?=?17）或18 mCi/kg（n?=?39）的¹³¹I-MIBG。研究结局包括植入恢复、总生存期（OS）和无事件生存期（EFS）。共发生21例死亡（12 mCi/kg组8/17例 [47.1%]；18 mCi/kg组13/39例 [33.3%]）。12 mCi/kg组1年和5年OS分别为76.5%和59.5%，18 mCi/kg组分别为76.6%和58.2%（log-rank p?=?0.786）。12 mCi/kg组1年和5年EFS分别为45.3%和38.8%，18 mCi/kg组分别为69.1%和36.2%（log-rank p?=?0.656）。此外，在HSCT后1年时，18 mCi/kg组的MIBG扫描正常率显著更高（83.3% vs. 46.2%，p?=?0.024）。18 mCi/kg组的粒细胞植入恢复更快（中位数10天 vs 12天；p?=?0.001）。18 mCi/kg组的血小板植入恢复率也更高（92.3% vs 70.6%；p?=?0.047），植入恢复时间相似（16天 vs 16.5天）。结论：在本回顾性队列中，将剂量从12提升至18 mCi/kg与更快的粒细胞植入恢复和1年时更高的MIBG扫描正常率相关，但OS或EFS无显著差异。本研究样本量不足，未显示低剂量或高剂量存在显著优势；最佳剂量仍未确定，需前瞻性评估。

已知的： • 131I-MIBG已被纳入高危儿童神经母细胞瘤自体造血干细胞移植前的预处理方案中，最高18 mCi/kg的剂量可耐受，但最佳剂量及其对长期生存的影响尚不明确。

新发现： • 在本回顾性直接比较中（12 vs. 18 mCi/kg），高剂量与更快的粒细胞植入恢复、更高的血小板植入恢复率和1年时更高的MIBG扫描正常率相关，但OS或EFS无显著差异，且肾毒性和甲状腺毒性增加呈无统计学意义的趋势。本研究样本量不足，未显示任一剂量存在显著优势；最佳MIBG剂量仍未确定。