围手术期使用Enfortumab Vedotin和Pembrolizumab治疗膀胱癌的成本效益

《JAMA Network Open》：Cost-Effectiveness of Perioperative Enfortumab Vedotin and Pembrolizumab for Bladder Cancer

　　

关键要点

问题 对于不适合使用顺铂治疗的肌浸润性膀胱癌（MIBC）患者，采用围手术期恩福妥单抗（EV）联合帕博利珠单抗的治疗方式在健康经济方面的影响是什么？

研究结果 在这项针对10,000名不适合使用顺铂治疗的MIBC患者的经济评估中，在10年的时间范围内，从美国医疗保险支付者的角度来看，围手术期EV联合帕博利珠单抗与根治性膀胱切除术相比，能够提高总体生存率和质量调整生存率，并具有更高的成本效益。

意义 本研究的结果支持将围手术期EV联合帕博利珠单抗作为不适合使用顺铂治疗的MIBC患者的临床上有价值且经济上合理的治疗方案。

摘要

重要性 尽管基于顺铂的新辅助化疗可以改善局部肌浸润性膀胱癌（MIBC）患者的生存率，但接近一半的患者不适合接受这种化疗，历史上他们通常会直接进行根治性膀胱切除术（RC）而无需新辅助治疗。围手术期恩福妥单抗（EV）联合帕博利珠单抗与RC联合使用是一个替代方案，但目前对其成本效益了解甚少。

研究目的 评估围手术期EV联合帕博利珠单抗对不适合使用顺铂治疗的MIBC患者的成本效益。

研究设计、背景和参与者 该经济评估采用了一个决策分析马尔可夫模型，比较了新辅助EV联合帕博利珠单抗后进行RC治疗与仅进行RC治疗的成本效益。研究对象为那些不适合或不接受基于顺铂的新辅助化疗的MIBC模拟患者。模型参考了KEYNOTE-905/EV-303试验中的疗效和安全性数据，该试验的中位随访时间为25.6个月（范围11.8-53.7个月）。分析工作在2025年10月至2026年8月期间完成。

干预措施 两种治疗策略分别为：（1）新辅助EV联合帕博利珠单抗后进行RC治疗，以及（2）仅进行RC治疗。

主要结局和指标 结局指标包括寿命年数、质量调整寿命年数（QALYs），以及从医疗保险支付者角度估算的直接医疗费用。成本效益增比（ICER）是根据每QALY 100,000美元的支付意愿阈值进行评估的。研究还进行了单向分析和概率敏感性分析。

结果 模型中有10,000名患者（基线年龄73岁；77,900名为男性[77.9%]）。在10年的时间内，添加围手术期EV联合帕博利珠单抗治疗后，患者的预期生存期从4.12年增加到5.63年，质量调整生存率从3.20 QALYs增加到4.51 QALYs，总费用从317,513美元增加到412,160美元。较高的围手术期治疗费用被较低的疾病进展后治疗费用部分抵消（干预组每患者12,578美元，对照组每患者238,729美元）。围手术期EV联合帕博利珠单抗与RC治疗组合的ICER为每QALY 72,460美元，因此是一种具有成本效益的治疗方式。在单向分析和情景敏感性分析中，成本效益结果对关键因素的不同假设较为敏感，这些因素包括时间范围长度、辅助治疗使用率、患者年龄、疾病进展后的治疗组合、药物费用以及疾病进展前的健康效用。在概率敏感性分析中，当支付意愿阈值为每QALY 100,000美元时，围手术期EV联合帕博利珠单抗与RC治疗组合有53%的概率具有成本效益。

结论和相关性 在这项针对不适合使用顺铂治疗的MIBC患者的模拟队列的经济评估中，基于临床试验的模型表明，采用围手术期EV联合帕博利珠单抗治疗可以延长总体生存率和质量调整生存率，并且在美国有成本效益。