《Frontiers in Health Services》：On the economic burden of alopecia areata in Romania
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引言： 斑秃是一种免疫介导性疾病，显著损害患者的生活质量、社会参与和工作生产力，同时产生可观的医疗成本。目前罗马尼亚缺乏其经济负担的相关数据。
方法： 研究人员针对2022年参考年开展了一项基于社会视角的疾病成本研究，结合了一项针对患者和照护者的横断面在线调查
引言： 斑秃是一种免疫介导性疾病，显著损害患者的生活质量、社会参与和工作生产力，同时产生可观的医疗成本。目前罗马尼亚缺乏其经济负担的相关数据。
方法： 研究人员针对2022年参考年开展了一项基于社会视角的疾病成本研究，结合了一项针对患者和照护者的横断面在线调查（41名成年患者和7名照护者代理人，其中4名为儿科患者报告）与四项国家二级数据源：来自全球疾病负担（GBD）2021研究的斑秃特异性流行病学估算、药品市场数据（IQVIA）、住院费用和出院统计资料以及国家劳动统计数据。调查得出的单位成本采用基于患病率和发病率的两种方法外推至全国层面，综合运用了自下而上法（治疗、医疗服务、相关支出）、自上而下法（住院）和混合法（生产力损失）。健康相关生活质量采用EQ-5D-5L进行评估。
结果： 在基于患病率的方法下，2022年罗马尼亚斑秃的总成本估计为成年人9795万欧元，儿科患者335万欧元；在基于发病率的方法下，分别为1.7056亿欧元和637万欧元。在成人患者中，生产力损失（45.2%–51.2%）和相关自付费用（28.5%–32.2%）是最大的贡献因素，其次是医疗服务和治疗。在儿科患者中，相关支出、照护者生产力损失和治疗是主要的成本驱动因素。每位成人患者的平均年成本为2608.6欧元，轻度患者（3248.3欧元）高于重度患者（1999.4欧元）。焦虑/抑郁问题是EQ-5D-5L维度中最常受影响的一项（77.8%的成人受访者；7名照护者代理人中的6名）。
讨论： 这是首次对罗马尼亚斑秃的经济负担进行估算的研究。尽管调查样本量较小且为自选样本，但将患者报告的单位成本与国家流行病学和行政数据相结合，使得在透明假设下估算了国家层面的负担。研究结果凸显了斑秃巨大的社会成本——主要由生产力损失和自付支出驱动，而非由报销性医疗构成——并支持将其纳入医疗资源配置和服务规划中。需要进行更大规模、更具代表性的研究来验证这些估算结果。
研究背景与目的
斑秃是一种免疫介导性疾病，影响所有年龄、性别和种族的患者。尽管全球疾病负担（GBD）研究显示斑秃的全球年龄标准化发病率略有下降，但疾病负担基本保持恒定。斑秃不仅影响患者本人，还对其照护者造成多方面影响，包括降低健康相关生活质量（HRQoL）、增加焦虑和抑郁风险，并产生显著的经济后果。国际上已有多个国家的经济学研究报道了斑秃的直接和间接成本，例如美国青少年患者的12个月全因医疗成本为9397美元，意大利每例患者的卫生服务负担为1715欧元。然而，罗马尼亚此前缺乏斑秃经济负担的相关数据。为此，研究人员开展了该国首个斑秃疾病成本研究，旨在从社会视角量化2022年罗马尼亚成人和儿童斑秃患者的全国直接和间接成本，并描述调查样本中的治疗模式、医疗服务利用情况和健康相关生活质量。
研究方法与技术路线
本研究是一项基于社会视角的疾病成本研究，结合了一项前瞻性横断面在线调查（数据收集于2023年4月25日至10月18日，通过Facebook由自身免疫性疾病患者协会招募，最终分析样本为41名自我报告的成年患者和7名照护者代理人，其中4名报告的是儿科患者）与四项回顾性国家二级数据源：来自GBD 2021研究的斑秃特异性流行病学估算、来自IQVIA的药品市场数据、来自一家财务控制公司及国家医院出院统计数据库的住院费用估算、以及来自国家统计局（INSSE）的劳动统计数据。成本估算采用了多种方法：治疗、医疗服务和相关自付费用采用自下而上法；住院费用采用自上而下法；生产力损失采用混合法，结合了自我报告的缺勤天数、平均工资和国家劳动参与率。缺失数据使用R语言中的mice包进行多重插补。作为敏感性分析，研究人员用IQVIA的平均处方成本替代了调查得出的治疗成本。健康相关生活质量使用EQ-5D-5L量表测量，并采用罗马尼亚价值集计算效用值。
研究结果
3.1 调查样本与基线特征： 41名成年患者中，48.8%报告为轻度疾病，51.2%为重度。大多数成年患者为女性（80.5%），年龄在36至55岁之间，居住在城镇地区，拥有高等教育学历，全职就业，诊断时间在1至3年内或超过10年。重度患者中女性比例更高（85.7% vs 75.0%），全职就业率更低（47.6% vs 65.0%），退休比例更高（42.9% vs 20.0%），且诊断超过10年的比例明显更高（47.6% vs 20.0%）。7名照护者报告的患者中，6名为轻度，1名为重度；其中4名为儿童或青少年。
3.2 合并症： 成年患者中最常报告的共同发生疾病是自身免疫性甲状腺炎（n=13）、特应性皮炎（n=8）、银屑病（n=7）、系统性红斑狼疮（n=4）和贫血（n=3）；10名患者未报告所列的任何疾病。
3.3 治疗模式： 成年患者中，24人使用药膏，17人接受口服治疗，8人接受注射治疗，7人使用其他形式。大多数患者每天使用一次或多次治疗。所有7名照护者均报告其照护的患者使用了药膏。
3.4 医疗服务利用： 15名成年患者在12个月内因斑秃就诊全科医生，23人就诊专科医生。7名患者报告了日间入院，6名报告了住院。11名患者使用了医学实验室服务。照护者报告的专科就诊频率在2到13次之间。
3.5 工作缺勤： 成年患者报告的缺勤天数范围从1天到174天不等。照护者报告其照护的患者缺勤3至300天，并报告自身因患者疾病缺勤2至50天。超过年度工作天数的数值被排除在成本分析之外。
3.6 全国外推： 将调查得出的严重程度比例应用于GBD 2021病例数，在基于患病率的方法下，20岁以上人群中有18,317例轻度和19,232例重度病例，20岁以下人群中有2,845例轻度和948例重度病例。基于发病率方法的相应数字更高。2022年记录的72例斑秃住院中，20岁以下患者7例，20岁以上患者65例。
3.7 经济负担： 成人斑秃总成本在基于患病率的方法下为9795万欧元，在基于发病率的方法下为1.7056亿欧元。生产力损失是最大组成部分（约45.2%），其次是相关自付费用（28.5%）、医疗服务（14.2%）、治疗（12.0%）和住院（<0.1%）。儿科患者总成本在基于患病率的方法下为335万欧元，在基于发病率的方法下为638万欧元，相关自付费用是最大组成部分（约41.8%），其次是照护者生产力损失（38.5%）和治疗（19.5%）。每位成人患者的平均年成本为2608.6欧元，轻度患者（3248.3欧元）高于重度患者（1999.4欧元）。儿科患者的平均年成本为882.9欧元，重度患者（1991.3欧元）高于轻度患者（513.5欧元）。
3.8 健康相关生活质量： 焦虑/抑郁是最受影响的维度，77.8%的成人受访者和6/7的照护者代理人报告存在问题。疼痛/不适紧随其后（70.4%的成人）。成人受访者的总体平均EQ-VAS为51.0。成人女性的效用值范围在0.136至1之间，男性在0.083至0.738之间。
讨论与结论
本研究首次估算了罗马尼亚斑秃的经济负担和自我评估健康状况。2022年社会成本在基于患病率的方法下约为1.013亿欧元，在基于发病率的方法下升至1.769亿欧元。对于成年患者，生产力损失和相关自付费用贡献了最大份额，表明斑秃的大部分成本目前由患者、家庭和雇主承担，而非卫生系统。每位成人患者的平均年成本（2608.6欧元）与其他国际研究处于同一数量级。值得注意的是，轻度患者的平均成本高于重度患者，这主要是由于劳动力市场参与的差异所致，而非意味着重度疾病本身花费更少。焦虑/抑郁是受影响最严重的维度，这与斑秃患者中精神健康问题高发的现有证据一致。本研究的优势在于结合了全国代表性流行病学来源、国家住院统计、市场级药品数据和患者报告的单位成本，并涵盖了成人和儿童群体，同时呈现了基于患病率和发病率的两种估算以及敏感性分析。局限性主要包括便利抽样导致的潜在选择偏倚、样本量小、回忆偏倚、问卷未经正式验证、部分成本项目未被测量（如儿科患者的医疗服务成本、假发成本、出勤主义等），以及依赖GBD模型估算和外推过程中的不确定性。研究结论指出，斑秃在罗马尼亚产生了巨大的社会成本，主要由自付支出和生产力损失驱动，而非报销性医疗。该疾病带来了显著的心理负担。这些发现为罗马尼亚在医疗资源配置、门诊皮肤科服务规划和报销决策中考虑斑秃提供了初步的透明证据基础，并呼吁开展更大规模、更具代表性的研究来验证和完善这些估算。
