海曲泊帕治疗妇科恶性肿瘤放化疗所致血小板减少症的疗效与安全性初步研究

《BMC Cancer》：The efficacy and safety of hetrombopag for chemoradiotherapy-induced thrombocytopenia in patients with gynecologic malignancies: a single-arm exploratory trial

　　

摘要

背景

探讨海曲泊帕在妇科恶性肿瘤放化疗所致血小板减少症中的初步疗效和安全性。

方法

本单臂试验于2021年至2024年期间纳入了中国妇科恶性肿瘤患者。1~2级血小板减少症患者以5.0 mg/天起始剂量服用海曲泊帕，3~4级患者以7.5 mg/天起始剂量服用。口服给药持续至血小板计数达到≥100×10?/L或治疗失败。所有患者继续接受同步放化疗（CCRT）。主要终点为14天内血小板计数达到≥100×10?/L的患者比例。次要终点包括7天内血小板计数达到≥100×10?/L的患者比例、14天内达到血小板计数≥100×10?/L的中位时间，以及复合终点，定义为满足以下条件之一：血小板计数≥100×10?/L、较基线增加≥50×10?/L，或基线血小板计数翻倍。

结果

37例患者中，仅1例需要输注血小板。30例患者（81.1%）在14天内达到血小板计数≥100×10?/L，19例（51.4%）在7天内达到血小板计数≥100×10?/L。14天内达到血小板计数≥100×10?/L的中位时间为6.0天（95% CI：6.0，15.0）。30例患者达到复合终点。早期治疗阶段观察到平均血小板计数较基线呈上升趋势。治疗相关不良事件发生率为91.9%（34/37）。未观察到严重不良事件。

结论

海曲泊帕在妇科恶性肿瘤接受同步放化疗患者血小板减少症的管理中显示出潜在的临床活性和可管理的特性谱。这些初步发现需要在随机对照试验中进一步验证。

试验注册

ClinicalTrials.gov（NCT05160857）。注册日期：2021年12月16日。