阿伐可泮治疗抗中性粒细胞胞质抗体相关血管炎的北爱尔兰早期真实世界结局

《BMC Rheumatology》：Real-world avacopan use in ANCA-associated vasculitis: first experiences in Northern Ireland

　　

摘要

背景

阿伐可泮是一种口服C5a受体抑制剂，在抗中性粒细胞胞质抗体相关血管炎（AAV）的关键性随机对照ADVOCATE试验中显示出改善缓解和肾脏结局的效果。然而，来自常规临床实践的证据仍然有限，特别是在英国和晚期肾脏疾病患者中。我们在后续关于ADVOCATE试验数据完整性和可靠性的监管行动之前，评估了阿伐可泮在北爱尔兰各地的早期真实世界使用情况。

方法

在这项回顾性多中心队列研究中，通过电子健康记录（EHCR）识别了在2023年3月至2025年7月间在北爱尔兰五个卫生和社会照护信托机构接受阿伐可泮治疗的新诊断或复发的AAV成人患者。收集了人口学特征、疾病表型、肾功能、联合免疫抑制治疗、糖皮质激素暴露、复发、不良事件及缓解率等数据。

结果

40名患者开始使用阿伐可泮；中位年龄为61岁，75%为新诊断疾病，77.5%伴有肾脏受累，其中包括30% eGFR＜15 mL/min/1.73 m2和15%接受肾脏替代治疗。第26周时65.6%（21/32）达到缓解，第52周时60.0%（15/25）维持缓解。平均eGFR在第26周和第52周分别增加9.6和10.4 mL/min/1.73 m2，基线eGFR＜30和＜15 mL/min/1.73 m2的患者获益最大；在6名初诊时依赖透析的患者中，5名停止了肾脏替代治疗并在末次随访时无需透析。早期启动治疗（≤30天）与数值上更大的肾功能恢复相关，但激素撤减情况相似。总体而言，75%的患者停止了糖皮质激素，通常在8周内完成。67.5%的患者出现不良事件，其中10%发生严重感染，15%出现转氨酶升高。25%的患者永久停用阿伐可泮。

结论

在北爱尔兰的常规实践中，阿伐可泮与当代免疫抑制治疗联合使用与高缓解率和肾功能改善相关，包括一小部分以肾衰竭就诊的患者恢复了透析独立性，尽管在缺乏对照的情况下，该观察结果无法归因于阿伐可泮的因果关系。这些发现描述了阿伐可泮在严重AAV中的早期真实世界结局，并提供了上市后证据以指导其临床实践中的有效性和安全性，尤其是在关键性对照试验证据存在不确定性的背景下。

临床试验编号

不适用。