在Risdiplam（Evrysdi?）上市五年后，罗氏在2026年的神经儿科年会上公布了关于该药物治疗5q相关性脊髓性肌萎缩症（SMA）的长期数据。

JEWELFISH研究的数据表明，SMN蛋白水平在研究期间持续快速上升，重症患者的运动功能也得到了稳定[Chiriboga CA等，国际SMA科学大会，布达佩斯；2026年3月11日至14日]。RAINBOWFISH研究的三年数据显示，尽可能早开始治疗的重要性：91%的无症状治疗儿童获得了坐、站和行走的能力，并且这些能力得以长期保持。几乎所有患者都能通过口服方式进食。研究还观察到他们具备了与年龄相匹配的认知发展[Mazurkiewicz-Be?dzińska M等，国际SMA科学大会，布达佩斯；2026年3月11日至14日]。对于已经出现症状的2型或3型SMA患者，SUNFISH研究五年数据显示他们的运动功能得到了稳定[Servais L等，MDA临床与科学大会，美国达拉斯；2025年3月16日至19日，摘要P94]。

根据罗氏提供的信息