先天性心脏病患者评分系统的临床价值与局限性探讨

《Scandinavian Cardiovascular Journal》：Exercise Capacity–Based Risk Stratification in Adult Congenital Heart Disease: From Prognosis to Clinical Use

　　**关键词：** 先天性心脏缺陷；运动试验；运动耐力；风险评估---**免责声明**为作者和研究人员提供便利，我们在此提供该已接受稿件（AM）的版本。在最终发表版本记录（VoR）之前，本稿件将经过文字编辑、排版校对以及校对稿的审阅。在生产和付印过程中，可能会发现错误，这些错误可能影响内容，并且适用于该期刊的所有法律免责声明也适用于这些版本。---**尊敬的编辑：**Dalman-Skogby等人提出了一个实用的5分评分系统，该系统结合预测运动能力百分比（%ECpred）、年龄和先天性心脏病（CHD）复杂度来估算成人先天性心脏病（ACHD）患者的10年死亡率[1]。该模型颇具吸引力，因为它使用了易于获取的变量，并能在观察到的死亡率广泛梯度上对患者进行分层。然而，有一个重要的区别值得强调：识别预后风险并不等同于证明该评分应当改变临床管理。作者建议，高分可能提示加强监测和主动管理，而低分则可能支持延长门诊随访间隔[1]。这在临床上具有重要意义。降低随访强度不仅仅是对预后模型的描述性使用，而是一个管理决策，可能对心律失常、心室功能不全、瓣膜退化、主动脉并发症以及其他特异性病变问题的检测产生潜在影响。因此，目前ACHD的护理不仅围绕死亡率风险，还围绕解剖结构、生理功能、既往干预、心律状态、心室功能和预期病变特异性并发症来构建[2]。一个全局死亡率评分可以补充这一框架，但不能自动取代这些疾病特异性监测原则。运动能力本身也需要谨慎解读。运动能力下降是ACHD中已确立的预后标志[3,4]，但它代表的是一个整合的生理表型，而非单一的因果风险因素。变时功能不全、心室功能不全、肺血管疾病、残余血流动力学病变、心律失常、去适应化以及身体活动减少均可能对低运动反应有所贡献。因此，一个受%ECpred强烈影响的评分可能综合了已通过功能受限所表达的多种疾病负担成分。这使得该评分在临床上具有信息价值，但也引发了一个问题：该评分是否增加了超出全面ACHD评估之外可操作的信息，还是仅仅重新包装了已确立的疾病严重程度。年龄引入了一个相关问题。年龄最多贡献2分，与严重运动能力降低的最高贡献相同[1]。然而，年龄是普遍性的死亡率决定因素，并非先天性心脏病所特有。因此，低危和高危类别之间观察到的部分分离可能反映的是基线年龄相关死亡率，而非ACHD特异性的生物学风险。在使用该评分修改监测强度之前，证明其在年龄和病变复杂度单独因素之外、以及在ACHD诊所常规可用的已确立临床信息之外具有增量价值将是十分有价值的。这一点尤为相关，因为单纯区分能力并不能确立临床实用性。当代预测模型指南强调校准、外部验证，以及评估基于模型的决策是否能改善结局或决策质量[5]。病变特异性ACHD风险模型，包括为法洛四联症修复患者开发的模型，表明预后模型在关联到具有临床意义的疾病特异性通路而非仅凭死亡率区分时最具信息价值[6,7]。决策分析方法和进一步评估使用该模型在临床合理阈值下是否产生净获益。因此，这一有前景的评分的下一步应当超越其受试者工作特征曲线下面积的复制验证。研究应评估基于评分指导的监测是否能更早识别可操作的恶化情况、在不损害安全的前提下减少不必要的就诊，或与当前指南为基础的随访相比改善资源配置。重要的是，任何提出的延长随访间隔的阈值都应当针对非致命但临床重要的结局进行测试，因为死亡率只是ACHD中病残性的一个组成部分。该研究提供了一个优雅且易于使用的预后分层框架。其最大潜力可能在于作为一个临床预警工具，用以补充而非取代病变特异性评估。在管理阈值和净临床获益得到证明之前，应将该评分视为预后辅助工具，而非独立决定随访强度的工具。---**利益声明****作者贡献：** 本函为本人独立撰写。我构思了评论要点，审阅了相关文献，起草并批判性地修订了稿件，并批准了最终投稿版本。**利益冲突：** 作者声明无利益冲突。**资金支持：** 本研究未获得公共、商业或非营利领域任何资助机构的专门资助。**伦理声明：** 本致编辑函完全基于对已发表文章的批判性评价，不涉及人类参与者、动物、可识别的个人数据或新的数据收集。因此，无需伦理审批和知情同意。**写作过程中生成式AI及AI辅助技术的声明**在准备本稿件期间，作者使用了ChatGPT（GPT-5.6 Sol，OpenAI）进行语言润色和识别相关方法学文献。作者审阅并编辑了所有AI辅助的输出内容，并对最终内容承担全部责任。**数据共享声明：** 本稿件无关联数据。