基于离散选择实验的潜在类别分析：2型糖尿病二线治疗中患者偏好模式的异质性识别

《MDM Policy & Practice》：Identifying Distinct Patient Preference Patterns in Second-Line Treatment for Type 2 Diabetes: A Latent Class Analysis of a Discrete Choice Experiment

　　

摘要 背景： 2型糖尿病（T2DM）的治疗决策需要了解患者的偏好。德国国家医疗保健指南强调基于偏好的决策制定，治疗目标需结合个体风险特征、治疗相关效应及生活状况进行协商。系统性偏好异质性表明，这些情境因素塑造了患者对治疗属性的优先排序，这对医疗决策构成了核心挑战。 方法： 研究人员将潜在类别分析（LCA）应用于一项离散选择实验（DCE）的数据，该实验于2023年8月至11月期间在德国583名T2DM患者中进行。受试者采用部分轮廓设计完成了12项选择任务。治疗选项由心肌梗死、卒中、神经病变、恶心和严重低血糖的风险，以及体重变化、给药方式和用药时间表来描述。分析针对总体样本并按治疗经验分层进行（人群1：单药治疗，n = 292；人群2：二线治疗，n = 291）。 结果： 在一个3类别的解（N = 583）中，一个类别（28%）强烈优先考虑体重结局，而其余类别则优先考虑恶心风险。分层的2类别解揭示了在体重变化、用药方案和恶心风险方面的显著偏好差异，其中职业状态和体重相关因素作为情境因素与类别成员资格相对应。 局限性： LCA的结果应被解释为对不同决策逻辑的假设生成性表征。此外，研究人员仔细考虑并处理了DCE设计固有的局限性，包括属性缩减和部分轮廓方法，以及响应行为中的潜在变异。 结论： T2DM患者表现出截然不同的偏好结构，而非统一的权衡模式，他们在评估中是疾病相关属性、治疗相关属性还是给药属性占主导地位方面存在根本性差异。 启示： 识别潜在的偏好模式可以增强参与式治疗商议中权衡的透明度，并支持结构化、符合指南的医疗决策。

论文解读：2型糖尿病二线治疗中患者偏好模式的潜在类别分析

一、研究背景与目的

2型糖尿病（T2DM）是一种慢性疾病，给公共卫生带来巨大挑战。在德国，约8.9%的成年人报告患有糖尿病，且存在显著的教育梯度差异。T2DM与微血管和大血管并发症相关，而治疗依从性不佳可能导致血糖控制恶化及并发症风险增加。德国国家医疗保健指南（NVL）强调，二甲双胍是一线治疗药物，当单药治疗不足以实现个体化治疗目标时，二线疗法的选择需综合考虑血糖目标、心血管和肾脏风险、合并症、超重或肥胖、治疗相关效应以及患者偏好。NVL明确强调参与式决策是护理的核心原则，治疗目标应根据个体生活状况、风险特征和治疗负担共同制定并反复评估。然而，患者在权衡不同治疗属性（如疗效、副作用、给药方式等）时存在系统性偏好异质性，这构成了临床决策的核心挑战。健康偏好研究（HPR）提供了系统地将患者偏好纳入医疗决策的方法框架，其中离散选择实验（DCE）能够估计个体在治疗获益、风险和给药特征之间的权衡。混合Logit模型虽可量化偏好异质性的程度和分布，但无法识别定性的、不同的决策模式。因此，本研究的目的是应用潜在类别分析（LCA）识别T2DM二线治疗中不同的患者偏好模式，为结构化、偏好知情的临床决策提供实证依据。

二、研究方法

研究人员开展了一项DCE，于2023年8月至11月在德国招募了583名T2DM患者。参与者完成12项选择任务，采用部分轮廓设计以减少认知负荷。治疗选项由8个属性描述：心肌梗死风险、卒中风险、神经病变风险、恶心风险、严重低血糖风险、体重变化、给药方式与频率以及用药时间表。统计分析采用LCA，这是一种统计技术，用于根据受访者的偏好和选择行为模式识别研究中未观察到的亚组。模型选择综合评估了贝叶斯信息准则（BIC）、赤池信息准则（AIC）、类别分布、简约性、分类质量和实质性可解释性。研究人员进一步分析了每个受访者的类别归属概率，并描述性地考察了参与者特征在各类别间的分布。数据分析使用Stata 17.0软件进行。

三、研究结果

总体样本（N=583）：3类别解的结果

在总体样本的3类别模型中，28%的受访者被分配到类别2，该类表现出对减重6公斤的明显偏好和对增重6公斤的强烈厌恶，显著区别于其他类别。相比之下，影响类别1（20%）和类别3（52%）决策的最重要属性是“恶心风险”。然而，类别1和类别3在第二重要属性上存在分歧：对于类别1，“给药类型与频率”是第二重要属性；而对于类别3，则是“神经损伤风险”。在所有类别中，“用药时间表”对选择决策的影响最小。

人群1（n=292）：2类别解的结果

在无二线治疗经验的人群1的2类别解中，两个类别在“体重变化”属性上表现出显著差异，同时在“给药类型与频率”和“恶心风险”上也观察到显著差异。类别2显示出对减重的更强偏好和对增重的更强厌恶。

人群2（n=291）：2类别解的结果

在有二线治疗经验的人群2的2类别解中，类别2对所有减重水平均表现出显著更高的正系数，而对增重则表现出更明显的负系数，表明其比类别1有更强的体重关注倾向。虽然两类在“恶心风险”和“神经损伤风险”上存在微小差异，但体重变化的显著偏好是区分两类的主要因素。

受访者特征与类别的关系

在总体样本中，类别2包含更高比例的肥胖参与者、更强的体重相关态度（如因健康原因关注饮食、希望减肥）以及更高比例的使用与减重相关的糖尿病药物的参与者。类别1包含更高比例的退休人员。在人群1中，类别2包含更高比例的超重或肥胖参与者，以及更强的体重相关态度。在人群2中，类别2同样包含更高比例的肥胖参与者、更强的体重相关态度以及更高比例的使用减重药物的参与者。

四、讨论与结论

讨论

LCA结果表明，T2DM二线治疗中的偏好异质性反映了定性的、不同的优先排序结构，而非仅仅是偏好强度的差异。总体上出现了两种根本不同的决策逻辑：一种以代谢结局（特别是体重变化）为中心，另一种以避免治疗相关不良事件（尤其是恶心风险）为中心。在总体3类别模型中，近四分之三的受访者优先考虑避免不良事件，而相当一部分人将体重变化置于其治疗评估的核心。在分层分析中，体重变化始终是类别分化的主要轴心，但其性质在有无二线治疗经验的群体间有所不同。定性访谈的见解表明，给药类型和频率的相关性与受访者的日常生活、职业状态和日常灵活性密切相关。这些发现与NVL的要求一致，即治疗目标需结合个体风险特征、治疗相关效应和生活状况进行协商。研究表明，指南相关的属性在不同患者群体中的优先顺序不同，这挑战了“一刀切”的二线治疗方法。

结论

LCA揭示了对体重变化、神经损伤风险、恶心风险以及给药类型和频率的不同态度。这些不同的偏好在潜在类别间存在差异，表明在研究样本中，不同潜在偏好模式之间存在系统性的属性优先排序差异。研究结果强调了在T2DM管理中应用基于指南的治疗建议时，认识偏好异质性的重要性，而非依赖统一的策略。与NVL强调的参与式决策、反复设定目标和考虑情境因素相一致，所识别的潜在类别描述了可能为结构化治疗商议提供信息的独特决策逻辑。在商议治疗方案时考虑偏好模式有助于使治疗特征与患者优先事项保持一致，这在以往研究中已被证明与改善依从性和满意度相关。因此，本研究为加强结构化、偏好知情的临床商议提供了有价值的见解。