基于常规临床数据的机器学习模型识别超重肥胖儿童代谢功能障碍相关脂肪性肝病的多中心开发与外部验证研究

《BMC Medical Informatics and Decision Making》：Development and external validation of a stacking ensemble machine-learning model to identify ultrasound-defined MASLD in children with overweight or obesity

　　**摘要****背景**儿童肥胖日益伴随代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD），这要求常规临床诊疗中需要可及的筛查策略。我们的目标是开发并外部验证一个基于常规可获取临床数据的机器学习（ML）模型，以识别超重或肥胖儿童中超声定义的MASLD。**方法**在这项回顾性多中心研究中，从两家医院的门诊记录中筛选出5至16岁的超重或肥胖儿童。收集人体测量学数据、常规血液检查和生化指标，并通过腹部超声确定MASLD状态。使用常规可获取的临床变量构建了一个整合十种机器学习算法的堆叠集成模型，并通过10折交叉验证和外部验证评估其性能。此外，对AdaBoost基分类器使用SHAP进行了补充性的特征贡献分析。**结果**共纳入来自南京的7,454名儿童（3,475例事件和3,979例非事件）和来自苏州的353名儿童（129例事件和224例非事件）。使用46个临床变量，堆叠集成模型在开发集内10折交叉验证的患者水平折外预测中达到0.877的受试者工作特征曲线下面积（AUC），在独立外部验证集中达到0.865，表明具有良好的区分能力。然而，外部验证显示绝对风险存在高估，凸显了在更大、更多样化的人群中进一步重新校准和验证的必要性。对AdaBoost基分类器的SHAP分析表明，肝酶和代谢标志物是其预测的主要贡献因素。此外，还开发了一个基于网络的应用程序以展示个体化的模型输出。**结论**本多中心机器学习模型在识别超重或肥胖儿童中超声定义的MASLD方面展现了良好的区分能力。该模型基于常规可获取的临床变量构建，经进一步验证和重新校准后，可为未来识别超声定义的MASLD提供支持。