基于患者有意义获益的手部和腕部疾病治疗条件预测模型的开发与内部验证

《Value in Health》：Individualized Prediction of Patient-Defined Treatment Success to Support Patient-Centered Clinical Decision-Making

　　

摘要

目的

临床预测模型通常针对治疗成功的通用阈值，如最小重要变化。个人有意义获益（PMG）作为一种个性化阈值被提出，用以捕捉个体在自选领域中为对治疗结果感到满意而期望获得的改善。本研究开发并内部验证了一个治疗条件预测模型，用于估计常见手部和腕部疾病患者在3个月内达到PMG的概率。

方法

本研究使用了荷兰25家专科手部和腕部护理诊所的真实世界数据。共纳入6263例患者（训练数据：n=5010；测试数据：n=1253），均因常见手部和腕部疾病接受治疗。预测目标为治疗后3个月时达到PMG。模型性能通过区分度（曲线下面积 [AUC]）和校准度进行评估。最终模型基于AUC、校准度及模型特征数量进行选择。

结果

我们选择了一种具有十三个预测因子的梯度提升机算法。该模型AUC为0.73（95% CI：0.70至0.76，表明区分度为可接受至良好），且在测试集中的校准度极佳。遵循以用户为中心的设计理念，我们构建了一个Shiny应用程序，用于可视化不同治疗方案（即手部治疗±注射、注射或手术）达到PMG的概率（https://doi.org/10.6084/m9.figshare.31084375）。

结论

使用患者定义的 treatment success 阈值的治疗条件预测模型，能够提供关于实现患者所重视结果的概率的个体化估计。这种可推广的方法可能有助于增强偏好敏感护理中的共同决策和期望管理。

Robbert M. Wouters|Lisa Hoogendam|Dominic Furniss|Joy C. MacDermid|Thomas J. Hoogeboom

荷兰鹿特丹大学医学中心鹿特丹分支Erasmus MC，整形外科与手外科，鹿特丹，荷兰