在CFTR调节剂时代吸入药物的视角：一项针对成年囊性纤维化患者的全国性调查

《Journal of Cystic Fibrosis》：Perspectives on inhaled medicines in the CFTR modulator era: A national survey of adults with cystic fibrosis

　　

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  在英格兰17个囊性纤维化（CF）治疗中心，对400多名成人患者进行了调查。
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  40%的患者在开始使用CFTR调节剂后认为吸入药物的重要性降低了。
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  原因包括症状减轻、副作用减少以及治疗负担降低。
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  51%的患者现在认为吸入药物的重要性与之前相同或更高。
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  原因包括寿命延长、肺部损伤累积以及医生的建议。

引言

CFTR调节剂（CFTRm），尤其是elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor（ETI），极大地改善了囊性纤维化患者（pwCF）的生活质量。健康状况的改善使得患者和临床医生重新评估了某些传统但负担较重的治疗方法，例如吸入药物的使用[1]。有研究表明，在使用CFTRm后，患者对吸入药物的需求确实减少了[2,3]。

SIMPLIFY研究表明，对于肺功能接近正常的患者来说，停止使用吸入性祛痰剂在短期内并不会导致一秒用力呼气量（FEV?）下降[4]，这表明在使用CFTRm的患者中，治疗方案有可能得到优化。虽然还需要进一步研究这种变化对长期影响的影响，但据观察，患者会自主减少吸入药物的使用，通常不会与医生讨论这一决定[4,5]。患者愿意在肺功能下降和预期寿命缩短之间做出权衡，以减轻治疗负担[6]。

基于此背景，我们设计了一项全国性调查，以探讨患者对吸入药物重要性的看法，评估使用CFTRm后这种看法的变化，并了解可能影响患者与医生之间共同决策的一些因素。

部分摘要

材料与方法

这项横断面研究采用Qualtrics（Qualtrics LLC，美国犹他州普罗沃市）工具进行了数字调查。在预测试阶段，与三位学术同行和五名CF Trust Involvement小组成员共同完善了调查问卷。未收集测试者的个人信息。

第一部分包含参与者信息、同意条款和资格筛选问题；第二部分收集人口统计数据；第三部分则调查了患者对吸入药物重要性的认知。

结果

调查时间为2024年7月12日至2024年8月15日。7月12日通过CFHealthHub发送了电子邮件邀请（共1467份），7月22日发送了一次提醒；7月15日那一周通过CF Trust发送了邀请（共364份），未再发送额外提醒。邮件列表之间存在交叉覆盖，但无法量化具体人数（估计覆盖范围为1467–1831人）。

共收到439份回复，根据邮件分发名单计算，回应率为24–30%。

讨论

研究发现，在使用CFTRm的时代，患者对吸入药物重要性的认知存在显著差异。41.8%的使用者认为吸入药物的重要性降低了，理由是药物效果不明显或健康状况有所改善；而超过一半的患者认为其重要性保持不变或有所提高，他们强调了药物的持续益处、健康风险、医生的建议以及药物在维持晚年健康方面的作用。

这些发现与健康信念模型相符，即患者的遵医行为受到他们对疾病威胁的感知的影响。

结论

患者对吸入药物重要性的认知存在差异，尤其是在使用CFTRm的患者中。药物的效果、患者的健康状况/风险感知以及医生的建议似乎都影响了这种认知。临床医生在与患者进行共同决策时应考虑这些因素，同时需要进一步完善关于吸入药物在CFTRm患者中作用的证据基础。

关于写作过程中生成式AI和AI辅助技术的声明

在撰写本文时，使用了GPT4.0（Open AI，2025年）提供的基本写作辅助功能（如文本完善、标准化和校正）。GPT4.0还用于生成、优化R代码并解决分析过程中出现的问题。作者对最终文本负全责。

资金来源

该项目未获得任何特定资金支持。

伦理声明

所有参与者或其法定代表均已签署书面知情同意书，同意参与本研究并发表研究成果。参与者的隐私权得到了保障。

本研究遵循了研究所在地区的相关法律、法规和指导原则进行。该研究获得了谢菲尔德大学研究伦理委员会的批准（批准编号005012）。

利益冲突声明

本研究是Robert Sandler博士博士论文的一部分，得到了CF Trust Involvement小组的支持。Robert Sandler和Zhe Hui Hoo曾在CFHealthHub Learning Health System（2016-2024年）项目中工作，该项目提供了一个数字平台，用于电子收集依从性数据，通过习惯培养来提高患者的依从性。作者声明了以下可能构成利益冲突的财务利益和个人关系：

R.D. Sandler|Z.H. Hoo|S.M.B Ariss